九年前,哈佛大学大卫・刘(David Liu)团队开创了 CRISPR 碱基编辑技术。 如今,首批基于该技术的疗法临床试验已陆续公布初步结果。 上个月,Beam Therapeutics 宣布其候选药物 BEAM-302 能够纠正 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症患者的致病突变。
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