TTR
TTR靶点全景洞察，整合TTR相关内容 265 条、相关药物 35 个、研发企业 47 家、全球新药 192 个、注册申报 28 项，收录专业报告 41 份，并实时追踪TTR临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上TTR数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解TTR领域进展。
TTR核心数据概览
TTR资讯动态
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一周新药动态：5款新药获批上市审批动态根据药智数据及公开资料梳理，上周（7月6日~7月12日），全球共有5款新药获批上市，涵盖ATTRv-PN、多发性骨髓瘤、膀胱癌、IgA肾病和滤泡性淋巴瘤等多个治疗领域。 01｜阿斯利康/Ionis：依普隆特生钠注射液。 作为GalNAc偶联的反义寡核苷酸，它能够与TTR的mRNA特异性结合，诱导突变型和野生型TTR mRNA降解，在肝脏源头减少TTR蛋白的生成，并减少组织中的TTR蛋白沉积。药智数据2026-07-13154AstraZeneca PLC 滤泡性淋巴瘤 TTR
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AZ超70亿美元引进的小核酸新药， III 期失败交易并购当地时间 7 月 9 日，阿斯利康宣布，其 和 Ionis 公司联合开发的 Wainua （Eplontersen， 依普隆特生钠 ） 治疗 转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 （ATTR-CM） 患者的 CARDIO -TTRansform III 期临床试验 未达到主要疗效终点 。 Wainua 是 Ionis 公司开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，可抑制 TTR 的产生， 每月注射一次 。 它是一种 RNA 靶向药物，旨在减少肝脏中 TTR 蛋白的产生，从而有潜力治疗所有类型的 ATTR。新浪医药2026-07-10348AstraZeneca PLC TTR 依普隆特生钠
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ASO重磅药临床失利，阿斯利康、Ionis股价应声大跌财报业绩2026年7月9日， 阿斯利康与 Ionis 制药联合公布关键临床数据，双方合作的反义寡核苷酸药物依普隆特生（Wainua）针对 ATTR-CM 心肌病的三期试验未达主要终点， 消息一出两家企业美股同步大幅下挫， 阿斯利康跌幅超 6%，Ionis 暴跌近 20% ，资本市场对这款明星核酸药的拓展预期快速降温。 本次 CARDIO-TTRansform 试验规模庞大，入组超 1400 名 ATTR-CM 患者，核心终点为心血管死亡与复发性心血管事件复合指标。 不过分层分析出现分化：未使用稳定剂、仅单药治疗的亚组风险下降 29%，呈现名义上的显著获益；但基线已接受稳定剂治疗的患者，叠加用药无额外临床收益，这也是整体试验未能达标核心原因。触界生物2026-07-10165AstraZeneca PLC 心肌病 TTR
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阿斯利康和Ionis股价大跌，源于一款ASO药物3期临床失败临床研究7月9日，Ionis制药及其合作伙伴阿斯利康宣布，与安慰剂相比，针对经甲状腺激素介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM） 患 者的 Wainua ® （ep lontersen） 的CARDIO-TRansform 3期试验未达到心血管（CV）死亡率和复发性CV临床事件的复合结果的主要疗效终点。 在接受标准治疗的当代患者群体中，包括大多数服用稳定剂的患者，添加 eplontersen 并没有提供统计学上显著的益处。 在基线时接受稳定剂治疗的患者中，没有观察到治疗效果。Medaverse2026-07-09380AstraZeneca PLC TTR 依普隆特生钠
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阿斯利康反义RNA药物3期失败！临床研究2026 年 7 月 9 日，阿斯利康联合 IONIS 制药共同公布 III 期 CARDIO-TTRansform 研究关键结果，其共同开发的 RNA 沉默药物 Wainua （通用名 eplontersen ）用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ ATTR-CM ，俗称 “ 淀粉人 ” ）的临床研究，未能达到心血管死亡与反复心血管事件复合主要疗效终点，在标准治疗基础上加用该药未展现统计学显著获益，为 ATTR 心脏适应症开发蒙上阴影。 ATTR-CM 是一种进展性、致命罕见心肌病，分为遗传突变型与老年野生型两类，肝脏合成的转甲状腺素蛋白发生错误折叠，形成淀粉样纤维沉积在心肌，破坏心脏泵血功能，患者常出现气短、水肿、心悸、乏力等非特异性症状，误诊漏诊率极高，全球约 30 万至 50 万名患者，长期缺乏充足治疗选择。 本次 CARDIO-TTRansform 是目前全球入组规模最大的 ATTR-CM III 期临床试验，覆盖 20 个国家 130 个研究中心，共计 1432 名成年患者，按 1:1 随机分组，每 4 周皮下注射 45mg eplontersen 或安慰剂，全程随访 140 周，所有受试者均同步接受一度医药2026-07-09301AstraZeneca PLC TTR
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深度分析本报告将以事实为基石，从财务基底、免疫代谢重构、眼科防卫战、肿瘤学修罗场、底层基因与技术基建等核心维度来谈谈再生元。再生元2026年以免费基因疗法Otarmeni换FDA优先审查凭证，Dupixent攻克慢阻肺，Eylea HD抵御生物类似药围剿，Trevogrumab侧翼狙击GLP-1减肥赛道，果断砍CAR-T，依托VelociSuite与千万级基因组数据构建护城河，2025年营收143亿美元。药市场透视2026-06-1110178GLP-1 慢性阻塞性肺疾病 REGN1979注射液 -
mRNA疗法2.0：从疫苗到下一代治疗药物前沿研究mRNA 技术已经实现了传染病疫苗的快速开发，同时，它也为开发新一代针对众多罕见病和常见病的疗法带来了巨大希望。 然而， mRNA 治疗药物尚未在生物技术领域留下自己的 “ 持久印记 ” 。 可能需要一系列技术进步来颠覆其他临床验证的治疗模式，例如重组蛋白替代疗法和抗体、竞争性的寡核苷酸疗法如小干扰 RNA （ siRNA ）和反义寡核苷酸（ ASO ）、基于腺相关病毒（ AAV ）的基因疗法以及基于细胞的疗法。小药说药2026-06-08607罕见病 Descartes-08 siRNA
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深度分析IMID现有靶向治疗存在应答不足与复发问题，双特异性抗体、纳米抗体、CAR-T细胞、自体造血干细胞移植、治疗性疫苗及RNA干扰等新策略正积极开发中。联合靶向与精准干预有望突破传统治疗局限，结合大数据与单细胞测序技术，推动IMID迈入"异病同治"新时代。小药说药2026-05-224783IL-17 狼疮肾炎 奥佐利珠单抗 -
Alnylam在2026年欧洲心脏病学会科学大会上公布vutrisiran新数据研发注册政策Alnylam制药公司宣布，将在2026年5月9日至12日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲心脏病学会科学大会Heart Failure 2026上，展示vutrisiran在ATTR-CM（野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病）患者中的新数据分析。vutrisiran是一种针对ATTR-CM的RNA干扰疗法，能够快速降低TTR（转甲状腺素蛋白）水平。Alnylam将在大会上展示来自3期HELIOS-B研究的多个新分析，支持vutrisiran作为ATTR-CM一线治疗的使用，并进一步描述其在疾病负担高和联合治疗背景下的临床特征。此外，还将展示关于TTR敲低、安全性分析以及全球长期观察性研究DemonsTTRate的设计等内容。Businesswire2026-05-04333Alnylam Pharmaceuticals Inc vutrisiran TTR
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深度分析RNA疗法涵盖小干扰RNA（siRNA）、信使RNA（mRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）及环状RNA（circRNA）等多种形式，其共同特点是通过干预基因表达的转录后调控或直接提供功能性蛋白质模板，实现"以RNA为药"的精准治疗。2018年patisiran（siRNA）获FDA批准成为首个RNAi疗法，随后COVID-19 mRNA疫苗的全球规模成功，极大推动了RNA药物的研发热情与商业化进程。截至2026年初，全球共有9种RNA疗法（含ASO）获FDA批准，在研管线超过500项 。考特智药DATA2026-04-2911599COVID-19 siRNA 帕替司兰
TTR全球新药
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本品适用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。
进行中
BE试验
治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者
进行中
Ⅲ期
TTR研究报告
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新活素量价稳定，外延并购打造全新增长点信达证券股份有限公司5页2303 -
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2870 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.29-2026.01.04）摩熵咨询19页2892
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2025年12月全球在研新药月报摩熵咨询33页2064
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.22-2025.12.28）摩熵咨询28页1721
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国盛证券医药生物行业周报国盛证券30页1007 -
创新药周报20250615：Schrödinger发布MALT1抑制剂数据华创证券25页2047
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.09-2025.06.15)摩熵咨询26页1533
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桥生物制药（BBIO）：BridgeBio Pharma（BBIO）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券7页2545
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2025年5月全球在研新药月报摩熵咨询32页2707
TTR-品种竞争格局
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0个
申报临床
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16个
临床
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0个
申请上市
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7个
批准上市
TTR全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
TTR相关适应症
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