2026 年 7 月 9 日，阿斯利康联合 IONIS 制药共同公布 III 期 CARDIO-TTRansform 研究关键结果，其共同开发的 RNA 沉默药物 Wainua （通用名 eplontersen ）用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ ATTR-CM ，俗称 “ 淀粉人 ” ）的临床研究，未能达到心血管死亡与反复心血管事件复合主要疗效终点，在标准治疗基础上加用该药未展现统计学显著获益，为 ATTR 心脏适应症开发蒙上阴影。 ATTR-CM 是一种进展性、致命罕见心肌病，分为遗传突变型与老年野生型两类，肝脏合成的转甲状腺素蛋白发生错误折叠，形成淀粉样纤维沉积在心肌，破坏心脏泵血功能，患者常出现气短、水肿、心悸、乏力等非特异性症状，误诊漏诊率极高，全球约 30 万至 50 万名患者，长期缺乏充足治疗选择。 本次 CARDIO-TTRansform 是目前全球入组规模最大的 ATTR-CM III 期临床试验，覆盖 20 个国家 130 个研究中心，共计 1432 名成年患者，按 1:1 随机分组，每 4 周皮下注射 45mg eplontersen 或安慰剂，全程随访 140 周，所有受试者均同步接受临床标准治疗，其中 57% 患者基线已使用 TTR 稳定剂，另有 24% 受试者在试验期间启动稳定剂治疗。
2026-07-05
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