Precision BioSciences Inc核心数据概览
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Precision BioSciences启动FUNCTION-DMD临床试验治疗杜氏肌营养不良症研发注册政策Precision BioSciences公司宣布,其完全拥有的体内基因编辑项目PBGENE-DMD在8月份开始了一项名为FUNCTION-DMD的1/2期临床试验,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。该疗法旨在通过修复近全长的肌营养不良蛋白,为约60%的DMD患者提供治疗。PBGENE-DMD使用两种互补的ARCUS核酸酶在单个AAV中去除肌营养不良基因的第45-55外显子,以恢复近全长的功能性肌营养不良蛋白。该试验目前在美国多个临床试验中心招募2至7岁的行走型DMD患者,预计到2026年底将公布初步安全性数据。Biospace2026-08-24515杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Precision BioSciences Inc
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Precision BioSciences公布PBGENE-HBV临床试验结果及财务报告研发注册政策Precision BioSciences公司近日公布了第二季度财务报告和业务更新。公司宣布,在ELIMINATE-B临床试验中,首次提供了直接消除cccDNA的临床活检证据,PBGENE-HBV治疗导致cccDNA减少1个对数,剩余少于1%。此外,公司还推进了PBGENE-DMD的研发,目前有多家临床试验中心正在招募患者参加FUNCTION-DMD试验。截至2026年6月30日,公司现金余额为1.124亿美元,预计将支持PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的数据里程碑至2028年。Biospace2026-08-06142PBGENE-HBV cccDNA Precision BioSciences Inc
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EASL2026重磅!慢乙肝患者肝活检数据首次证实基因编辑疗法PBGENE-HBV可消除和灭活cccDNA前沿研究PBGENE-HBV 是一款由临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences (Nasdaq: DTIL) 开发用于慢性乙型肝炎治疗的基因编辑疗法,旨在通过消除乙型肝炎病毒(HBV)复制的关键源头 cccDNA 和灭活肝细胞中整合的 HBV DNA 来治疗慢性乙型肝炎。 PBGENE-HBV由编码ARCUS核酸酶的mRNA组成,该核酸酶被封装于脂质纳米颗粒中。 PBGENE-HBV 正在进行一期临床试验,以评估在使用核苷(酸)类似物控制下的受试者中的安全性和有效性(查看详细内容:AASLD2025重磅!肝脏时间2026-06-02413PBGENE-HBV cccDNA Precision BioSciences Inc
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Precision BioSciences发布2026年第一季度财务报告及业务更新交易并购Precision BioSciences公司公布了截至2026年3月31日的第一季度财务报告,并提供了业务更新。公司在第一季度继续推进其两个临床阶段的体内基因编辑项目,包括将PBGENE-HBV推进到ELIMINATE-B试验的新队列,以及推动PBGENE-DMD通过IND批准并激活了第一个临床试验点。公司预计将在2026年通过ELIMINATE-B试验产生更多临床数据,并在FUNCTION-DMD试验中招募更多站点和患者。PBGENE-HBV是Precision公司完全拥有的体内基因编辑项目,正在全球首次人体临床试验中评估,作为慢性乙型肝炎的潜在治愈性治疗。PBGENE-DMD是Precision公司针对杜氏肌营养不良症(DMD)的开发项目,旨在通过使用两个ARCUS核酸酶在单个AAV中递送,恢复近全长的功能性肌营养不良蛋白。此外,Precision还宣布了与iECURE和Imugene的合作项目进展,以及其财务状况和研发支出情况。Biospace2026-05-05344杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) PBGENE-HBV Precision BioSciences Inc
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Precision BioSciences公布2026年第一季度财务结果及业务更新医投速递Precision BioSciences公司,一家专注于利用其创新的ARCUS®基因编辑平台开发体内基因编辑疗法的临床阶段基因编辑公司,宣布将于2026年5月5日公布2026年第一季度的财务结果,并提供业务更新。ARCUS®平台是一种独特的新型基因编辑技术,其特点在于切割方式、较小的尺寸和简单的结构,旨在实现更精确的治疗效果。Precision BioSciences的管线包括处于临床阶段的体内基因编辑候选药物,旨在为广泛存在的遗传性和感染性疾病提供持久的治愈方案,这些疾病目前没有足够的治疗方法。该平台正在用于开发复杂的基因编辑疗法,包括基因消除(如公司PBGENE-HBV项目中的病毒DNA去除)、基因切除(如公司PBGENE-DMD项目中的通过单个AAV递送两个ARCUS核酸酶去除缺陷基因的一部分)和基因插入(将DNA插入基因以引起表达或添加功能)。Biospace2026-04-30324PBGENE-HBV Precision BioSciences Inc
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Precision BioSciences获得PBGENE-HBV临床试验扩展批准研发注册政策Precision BioSciences公司宣布,其利用ARCUS®平台开发的针对未满足医疗需求的基因编辑疗法已获得临床试验申请(CTA)批准,以扩大PBGENE-HBV的全球ELIMINATE-B临床试验。这一批准将允许Precision在法国和罗马尼亚启动重要的乙型肝炎临床试验点,进一步扩大其在欧洲的试验范围。公司预计,法国和罗马尼亚的新临床试验点将支持ELIMINATE-B试验的患者入组和临床执行,目标是尽可能多地治疗临床试验患者。预计2026年第二季度开始对患者进行初步筛选。PBGENE-HBV是一种旨在消除慢性乙型肝炎根本原因cccDNA的基因编辑疗法,目前正处于全球首个人体临床试验中。Businesswire2026-04-15400乙型肝炎 PBGENE-HBV Precision BioSciences Inc
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Precision BioSciences 将参加2026年年度Needham虚拟医疗保健会议医投速递Precision BioSciences,一家利用其创新的ARCUS®平台开发体内基因编辑疗法的临床阶段基因编辑公司,宣布将于2026年4月13日至16日举行的第25届年度Needham虚拟医疗保健会议上进行公司展示。该会议采用虚拟形式,Precision BioSciences的展示将于2026年4月14日东部时间上午9:30进行。公司将在其网站的投资者部分“活动和演示”下提供会议回放。Precision BioSciences致力于通过其独特的ARCUS®基因组编辑平台,提供不同于其他技术的切割方式、更小的尺寸和更简单的结构,以实现更精确的治疗效果。该平台正在用于开发针对复杂基因编辑的体内基因编辑疗法,包括基因消除(例如,在公司的PBGENE-HBV项目中移除病毒DNA)、基因切除(例如,在公司的PBGENE-DMD项目中通过单次AAV递送两个ARCUS核酸酶移除缺陷基因的大部分)和基因插入(将DNA插入基因以引起表达或添加功能)。Businesswire2026-04-08541PBGENE-HBV Precision BioSciences Inc
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Precision BioSciences 将于2026年3月12日发布第四季度财务报告及业务更新医投速递Precision BioSciences,一家利用其创新的ARCUS®平台开发体内基因编辑疗法的临床阶段基因编辑公司,宣布将于2026年3月12日发布2025年第四季度的财务报告,并在此期间提供业务更新。Precision BioSciences致力于通过其独特的ARCUS®基因组编辑平台改善生命,该平台在切割方式、尺寸和结构上与其他基因编辑技术有所不同,旨在通过ARCUS核酸酶推动更明确的疗效。该公司正在利用ARCUS平台开发一系列临床阶段的体内基因编辑候选药物,旨在为广泛存在的遗传性和传染病提供持久的治愈方案,这些疾病目前尚无足够的治疗方法。ARCUS平台被用于开发复杂的基因编辑疗法,包括消除(例如,在公司的PBGENE-HBV项目中移除病毒DNA)、切除(例如,在公司的DMD项目中通过单个AAV递送两个ARCUS核酸酶来移除缺陷基因的一部分)和基因插入(将DNA插入基因以引起表达/添加功能)。Businesswire2026-03-10511PBGENE-HBV Precision BioSciences Inc
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Precision BioSciences获得FDA批准开展DMD基因编辑疗法临床试验研发注册政策Precision BioSciences公司宣布,其利用ARCUS®平台开发的体内基因编辑疗法,用于治疗Duchenne型肌营养不良症(DMD)患者的PBGENE-DMD项目,已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的“研究可以继续”通知。这标志着Precision BioSciences可以开始进行IRB活动和临床试验地点的激活,以在高度专业化的临床试验地点为行走型DMD患者开展FUNCTION-DMD Phase 1/2临床试验。该研究的目的是评估安全性、耐受性和疗效,包括肌营养不良蛋白的表达和患者的功能结果。PBGENE-DMD旨在通过基因切除方法永久纠正DMD患者中存在突变的肌营养不良蛋白基因,该基因突变位于外显子45至55的“热点”区域,约占DMD患者分子亚型的60%。治疗目标是恢复肌营养不良蛋白基因产生近全长功能性肌营养不良蛋白的能力。这种蛋白保留了全长肌营养不良蛋白的80%,远大于目前批准或正在开发的合成微肌营养不良蛋白结构(其大小约为全长肌营养不良蛋白的34%)。Biospace2026-02-11484Precision BioSciences Inc
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两月一次共打3针!慢乙肝基因编辑疗法 PBGENE-HBV最新临床试验数据公布临床研究临床阶段基因编辑公司 Precision BioSciences (Nasdaq: DTIL) 近日发布业务进展报告并公布2026年战略重点,重点强调了两大核心项目的近期进展、即将达成的临床里程碑,以及支撑其跨越关键价值拐点的重要财务实力。 接下来着重了解慢乙肝基因编辑疗法 PBGENE-HBV 项目情况。 PBGENE-HBV由编码ARCUS核酸酶的mRNA组成,通过脂质纳米颗粒(LNP)封装将携带基因编辑指令的mRNA运送至肝脏,并进入被HBV感染的肝细胞。肝脏时间2026-01-15785PBGENE-HBV Precision BioSciences Inc
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Precision BioSciences Inc过评汇总分布
Precision BioSciences Inc研究报告
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