再生障碍性贫血资讯动态
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促进头发再生，艾伯维JAK抑制剂获欧盟批准；外用JAK抑制剂获欧盟批准，治疗特应性皮炎…… | 产业新闻审批动态治疗斑秃，艾伯维JAK抑制剂获欧盟批准。 艾伯维（AbbVie）今日宣布， 欧盟委员会（EC）已批准Rinvoq（乌帕替尼，upadacitinib）用于治疗患有重度斑秃（AA）的成人及年龄≥12岁的青少年患者。 该项目包括两项设计相同的随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估Rinvoq治疗重度AA成人和青少年患者的疗效与安全性。药明康德2026-07-30160AbbVie Inc JAK 再生障碍性贫血
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.07.13-2026.07.19期间全球创新药进展密集：海思科克利加巴林、石药恩维曲妥珠单抗、宜联依康坦博妥塔单抗在华申报上市；正大天晴TQB3909、默沙东恩利西肽拟纳入优先审评；恒瑞卡瑞利珠单抗、百利天恒伦康依隆妥单抗获批新适应症；卫材仑卡奈单抗皮下制剂、默沙东Enlicitide在美获批；Celcuity的Gedatolisib在美上市。临床端，GSK Dostarlimab治直肠癌、科伦博泰芦康沙妥珠单抗治肺癌等多款药物亮积极数据。摩熵医药2026-07-217563Dostarlimab注射液 gedatolisib Celcuity Inc -
【实例鉴证】幼年起病、躯体畸形合并骨髓衰竭的FANCA复合杂合突变型范科尼贫血1例前沿研究主因“发热伴便血，发现血小板减少10余天”就诊于我院门诊。 入院查体：面色稍苍黄，周身皮肤无黄染、皮疹及出血点，浅表淋巴结未触及。 家族史： 父亲体健，母亲罹患甲状腺癌，已行甲状腺切除术。Htology2026-07-18235急性髓系白血病 甲状腺癌 先天性再生障碍性贫血
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百亿脱发赛道，新药在路上公司动态近日， Q32 Bio公司 公布其IL-7Rα单抗 bempikibart 的Ⅱ期临床积极数据，公司股价当日暴涨 90% ，为沉寂已久的斑秃（AA）治疗赛道投下一枚重磅炸弹。 这款药物以区别于JAK抑制剂的精准切断机制，试图绕开现有疗法的安全性黑框警告，被市场寄予厚望。 机制上的“降维打击”：。新康界2026-07-18323JAK 再生障碍性贫血 斑秃
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Nature | 从“清髓”到“精准换血”：表位编辑如何重构造血干细胞移植逻辑前沿研究造血干细胞移植能够重建血液与免疫系统，却往往要先经历一道代价高昂的程序：用大剂量化疗或放疗清除患者原有的造血细胞，为新细胞腾出骨髓空间。 问题是，治疗尚未开始，患者可能已经承受器官损伤、感染、不育和继发肿瘤等风险。 造血干细胞与祖细胞移植（haematopoietic stem/progenitor cell transplantation，HSPC transplantation）已经用于白血病、免疫缺陷、骨髓衰竭以及多种遗传性血液病。生物探索2026-07-16101白血病 再生障碍性贫血
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脱发创新药物临床结果积极！计划推进注册性临床开发；美国FDA受理百时美施贵宝抗癌小分子组合上市申请…… | 产业新闻审批动态脱发创新药物临床结果积极，计划推进注册性临床开发。 Q32 Bio今日宣布，评估bempikibart治疗重度或极重度斑秃（AA）患者的2a期SIGNAL-AA临床试验B部分取得积极的36周顶线结果。 Bempikibart是一款全人源抗IL-7Rα抗体，旨在通过阻断IL-7和TSLP信号通路，重新调节适应性免疫功能。药明康德2026-07-14130TSLP IL-7 再生障碍性贫血
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upadacitinib（RINVOQ®）治疗重度斑秃及非节段型白癜风均获 CHMP 积极意见审批动态斑秃是一种不可预测的自身免疫性疾病，患者承受的身心负担长期被忽视；而白癜风同样是一种自身免疫性皮肤病，患者极易遭受社会偏见，病痛负担沉重，且现有治疗手段十分有限。 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对upadacitinib（RINVOQ ® ）用于重度斑秃给出积极审评意见，让我们距离为这类患者带来全新治疗方案更近一步；而针对非节段型白癜风的积极意见，更是迈向为其提供系统性治疗的关键里程碑。 尽管斑秃本质上是一种免疫介导性疾病，却常被单纯归为美容性问题。艾伯维abbvie2026-06-29333白癜风 乌帕替尼 斑秃
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2026 EHA圆桌派 | 延长TPO-RA联合IST：成人重型再障迈向更深、更持久的缓解，解析海曲泊帕的临床应用价值前沿研究第31届欧洲血液学协会（EHA）年会于2026年6月11日至14日在瑞典斯德哥尔摩盛大召开。 这场备受瞩目的国际血液学盛会汇聚了众多全球顶尖学者，一批前沿研究成果竞相亮相。 从“可选”到“主线”：再障一线治疗的演进与未被满足的临床需求。良医汇血液肿瘤资讯2026-06-2493再生障碍性贫血
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新生儿胎盘脐带干细胞：科学认识，理性存储前沿研究干细胞医学正在加速发展，越来越多的家庭选择在孩子出生时留存这份珍贵的生命资源。 干细胞（Stem Cell）是人体中具有自我更新能力和多向分化潜能的一类细胞。 区别于已高度分化、功能固定的成熟细胞，干细胞在特定微环境信号的调控下，可定向分化为神经细胞、心肌细胞、软骨细胞、免疫细胞等多种组织细胞，为损伤修复和疾病治疗提供细胞来源。汉氏联合2026-06-23524系统性红斑狼疮 肝硬化 糖尿病足
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2026 EHA | 罗普司亭N01 五项研究数据亮相，多场景展现血小板管理潜力前沿研究6月11日至14日，欧洲血液学协会（EHA）年会在瑞典盛大举行。 会上， 齐鲁制药自主研发的新一代长效血小板生成素受体激动剂罗普司亭N01（瑞立升®） 携5项临床研究成果亮相。 研究数据从造血干细胞移植到放化疗相关再生障碍性贫血、再到肿瘤治疗相关性血小板减少症，多维度展示了提升血小板重建效率与疾病缓解率的积极信号：异基因移植后血小板中位植入时间缩短至13天，脐血移植60天累积植入率达89.7%，放化疗相关再障6个月总缓解率突破90%。良医汇肿瘤资讯2026-06-15159多发性骨髓瘤 齐鲁制药有限公司 TPOR
再生障碍性贫血竞争格局
再生障碍性贫血关键临床试验信息
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？ 全身性纤维蛋白溶解亢进所致的出血 （白血病、再生障碍性贫血、紫癜等，以及手术中及术后的异常出血）。 ？ 局部纤维蛋白溶解亢进所致的异常出血 （肺出血、鼻出血、生殖器出血、肾出血、前列腺手术中及术后的异常出血）。 ？ 下列疾病中的红斑、肿胀、瘙痒等症状：湿疹及其类似病症、荨麻疹、药物疹、中毒性皮疹。 ？ 下列疾病中的咽痛、发红、充血、肿胀等症状：扁桃体炎、咽喉头炎。 口腔炎中的口腔疼痛及口腔黏膜糜烂。
本品适用于对其他治疗（如皮质类固醇、免疫球蛋白）反应不佳的成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者的治疗。 本品适用于对其他治疗（如皮质类固醇、免疫球蛋白）反应不佳，且在确诊后该病症持续存在6个月或更长时间的1岁及1岁以上儿童原发性ITP患者的治疗。 本品适用于慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染且血小板减少的程度是阻碍启动或维持最佳干扰素基础疗法的主要因素的成人血小板减少患者的治疗。 本品适用于对免疫抑制剂治疗耐受或经过大量前期治疗而不适合进行造血干细胞移植的成人获得性重型再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗。
对其他治疗（如糖皮质激素、免疫球蛋白）无效的成年原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者。 诊断为原发性免疫性血小板减少症（ITP）且持续6个月及以上、对其他治疗（如糖皮质激素、免疫球蛋白）无效的1岁及以上儿童患者。 慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染的成年患者，用于治疗血小板减少症，且血小板减少程度是阻碍启动或限制维持最佳干扰素治疗方案的主要因素。 对既往免疫抑制治疗无效、经充分预处理且不适合造血干细胞移植的成年获得性重型再生障碍性贫血（SAA）患者。
对其他治疗（如糖皮质激素、免疫球蛋白）无效的成年原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者。 诊断为原发性免疫性血小板减少症（ITP）且持续6个月及以上、对其他治疗（如糖皮质激素、免疫球蛋白）无效的1岁及以上儿童患者。 慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染的成年患者，用于治疗血小板减少症，且血小板减少程度是阻碍启动或限制维持最佳干扰素治疗方案的主要因素。 对既往免疫抑制治疗无效、经充分预处理且不适合造血干细胞移植的成年获得性重型再生障碍性贫血（SAA）患者。
再生障碍性贫血研究报告
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2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页20 -
2026年HIV流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察摩熵咨询37页29 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.07.13-2026.07.19）摩熵咨询26页11 -
2026年6月仿制药月报摩熵咨询15页15
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2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204
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2026年1月仿制药月报摩熵咨询15页217
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医药日报：艾伯维乌帕替尼缓释片在华拟纳入优先审评太平洋证券股份有限公司3页152
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.10.20-2025.10.26）摩熵咨询26页476
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恒瑞医药（600276）：创新药收获期已至，国际化战略加速华泰证券94页1958
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2025年8月全球在研新药月报摩熵咨询32页2919
再生障碍性贫血-药品研发状态数据概览
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1个
药物发现
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1个
申报临床
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0个
申请上市
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12个
批准上市
再生障碍性贫血全球最高研发阶段
再生障碍性贫血相关靶点
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