【CTR20262345】探索脐带血巨核细胞注射液治疗再生障碍性贫血所导致血小板减少症的安全性、耐受性和初步有效性研究

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基本信息

登记号

CTR20262345

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

脐带血巨核细胞注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

脐带血巨核细胞注射液

首次公示信息日的期

2026-06-15

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

再生障碍性贫血（AA）所致血小板减少症

试验通俗题目

探索脐带血巨核细胞注射液治疗再生障碍性贫血所导致血小板减少症的安全性、耐受性和初步有效性研究

试验专业题目

一项评价脐带血巨核细胞注射液（XJ-MK-002注射液）对再生障碍性贫血（AA）所致血小板减少症患者的安全性、耐受性和初步有效性的剂量递增I期临床研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮编

215100

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价XJ-MK-002注射液治疗再生障碍性贫血（AA）所致血小板减少症的安全性和耐受性，为后续研究推荐合适剂量。次要目的：评价XJ-MK-002注射液治疗再生障碍性贫血（AA）所致血小板减少症的初步有效性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅰ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 18 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄为≥18周岁，男女不限；2.根据《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022年版）》明确诊断为原发性获得性再生障碍性贫血（AA）；3.筛选时血小板10×10^9/L≤PLT≤50×10^9/L且无活动性出血症状患者；4.目前由于不适合进行干细胞移植（无合适供者、年龄>50周岁、存在移植禁忌症）、输血依赖或免疫治疗无效（血小板计数持续低下）的患者，且首次给药后1个月内不进行干细胞移植；5.筛选前对再生障碍性贫血（AA）已稳定免疫抑制治疗至少4周，且首次给药后28天内继续稳定剂量使用；6.美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分0-2分；7.预计生存时间3个月以上；8.有生育能力的女性试验参与者（WOCBP）以及有WOCBP伴侣的男性试验参与者必须同意在试验期间至给药后6个月内使用符合ICH M3（R2）标准的高效避孕措施；男性试验参与者在此期间不得捐献精子；WOCBP在入组前7天内妊娠试验检查结果应为阴性；9.试验参与者或（及）其法定代理人（如有）理解并自愿签署知情同意书，预期的依从性好；

排除标准

1.有血小板输注无效史；2.既往有输血相关的严重过敏反应者；3.先天性骨髓衰竭症患者；4.骨髓纤维化患者；5.阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）克隆≥50%者；6.伴有骨髓增生异常综合征特征性的克隆性染色体异常者（+8、20q-、-Y除外）；7.存在除再障外其他可能导致血小板减少疾病的患者；8.筛选前6个月内存在消化道、呼吸道、中枢神经系统等部位活动性出血者；9.筛选前6个月内存在血栓性疾病（深静脉血栓、动脉血栓），或者筛选前1个月内发生动静脉置管相关血栓患者；10.筛选前3个月内发生心脏疾病，或有严重心血管疾病史、增加血栓栓塞事件风险的已知的心律失常、冠状动脉支架置入、血管成形术或冠状动脉旁路移植术；11.存在研究者认为参与研究会对试验参与者的安全性造成风险，或研究期间疾病/病症加重时会影响有效性或安全性分析判断的临床重大疾病史；12.接受试验用药品前7天内使用促血小板生成类药物；13.给药前72小时内接受外周血血小板或含血小板成分的血液制品输注；14.计划参加其他临床试验或首次用药前曾暴露于其他临床试验药品，且距离首次用药短于4周或药物5个半衰期（以较短者为准）者；15.试验用药品首次给药前4周内或计划在研究期间接种减毒活疫苗；16.凝血功能：活化部分凝血活酶时间（APTT）＞1.5×正常值上限（ULN）；国际标准化比值（INR）＞1.5×ULN；17.肝肾器官功能：总胆红素（TBIL）＞2.5×ULN，丙氨酸氨基转移酶（ALT）＞2.5×ULN，天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2.5×ULN。肾功能：肌酐清除率（Ccr）＜50 mL/min，或血清肌酐（Cr）＞1.5×ULN；18.筛选期有抗人类免疫缺陷病毒抗体或抗梅毒螺旋体特异性抗体检查阳性者；或丙肝抗体阳性且 HCV RNA检测拷贝数高于正常检测值上限、乙肝表面抗原阳性和/或乙型肝炎核心抗体阳性且近3个月内伴HBV-DNA≥2000IU/mL或拷贝数高于正常值范围；19.给药前存在未得到控制的严重慢性或活动性感染且需要静脉抗生素治疗者；20.已知对试验用药品或其活性成分、辅料过敏的试验参与者；21.接受过造血干细胞移植，存在需要控制的急性移植物抗宿主病；22.妊娠期或哺乳期女性试验参与者；23.研究者认为由于任何医学情况，评估无法参加此项研究，或者不能完成后续观察者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

311121

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