ABCA4核心数据概览
ABCA4资讯动态
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团队曾参与7款获批RNAi药物研发，这家小核酸新锐冲刺IPO审批动态2018年8月，全球首个RNAi药物ONPATTRO获得FDA批准。 Alnylam这家把RNAi从学术概念变成了商业现实的公司如今市值超过300亿美元。 现在，它的创始CEO John Maraganore带着一家名叫City Therapeutics的公司向美国SEC递交了S-1招股申请。动脉网-最新2026-10-05192贫血 Alnylam Pharmaceuticals Inc HAMP
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Belite Bio将举办虚拟商业日讨论STGD1治疗进展医投速递Belite Bio公司宣布将于2026年9月2日举办虚拟商业日，届时将讨论Stargardt病1型（STGD1）的治疗进展。公司管理层将与眼科专家和STGD1患者代表共同参与，概述STGD1疾病、患者的未满足医疗需求以及当前的治疗格局。此外，管理层还将提供公司上市前准备策略和tinlarebant在STGD1治疗中的潜在商业机会的更新。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2026年8月接受并授予tinlarebant治疗STGD1的新药申请优先审评资格，并设定了2027年2月12日的处方药用户费用法案日期。Belite Bio是一家专注于推进针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的创新疗法的临床阶段药物开发公司，其领先候选药物tinlarebant旨在减少眼睛中双视黄醇毒素的积累。GlobeNewswire2026-08-25372ABCA4 Tinlarebant 片 Belite Bio Inc
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眼科药物资讯｜STGD1首款新药上市申请获FDA优先审评：以视黄醇底物削减延缓视网膜萎缩审批动态1型Stargardt病（STGD1）是 一种 由 ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜退行性疾病，也是青少年黄斑变性的主要类型 ， 多 发生在 儿童及青少年期，呈进行性、不可逆发展，持续损伤视网膜功能，导致中心视力逐步下降，严重者可致盲。 目前尚无获批的治疗药物 。 若获批准， Tinlarebant 有望成为全球首个用于 STGD1治疗的药物，标志着这一长期缺乏疾病修饰治疗的遗传性视网膜病首次进入药物干预时代。博志研新2026-08-14226ABCA4 Tinlarebant 片
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Belite Bio将于2026年8月13日举行网络直播，讨论第二季度财务结果及业务更新医投速递Belite Bio公司，一家专注于推进针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的创新疗法的临床阶段药物开发公司，宣布将于2026年8月13日东部时间下午4:30举行网络直播。直播将讨论公司截至2026年6月30日的第二季度的财务结果和业务更新。网络直播的具体信息如下：日期：2026年8月13日，时间：东部时间下午4:30（太平洋时间下午1:30），网络直播链接：https://events.q4inc.com/attendee/449343673。此外，还可以通过访问公司投资者关系网站https://investors.belitebio.com/presentations-events/events中的“演示与活动”部分加入直播。活动结束后，将提供大约90天的回放。Belite Bio专注于推进针对如Stargardt病1型（STGD1）和晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩（GA）等具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的创新疗法。公司的领先候选药物tinlarebant是一种口服疗法，旨在减少眼睛中双视黄醇毒素的积累。公司已完成针对STGD1的青少年和成年受试者的3期临床试验（DRAGGlobeNewswire2026-08-06190ABCA4 Tinlarebant 片 Belite Bio Inc
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吴亚林/李世迎团队合作揭示GLP-1受体激动剂有望缓解萎缩型黄斑变性前沿研究萎缩型黄斑变性是一类导致不可逆视力损害的眼病，主要包括常染色体隐性遗传的Stargardt病（STGD1）和干性年龄相关性黄斑变性（干性AMD），目前仍缺乏有效治疗手段。 该研究为萎缩型黄斑变性治疗新药的研发奠定了坚实的实验依据与理论基础，提示GLP-1R激动剂有望成为干性AMD及STGD1极具潜力的临床干预策略。 该研究得到国家重点研发计划、国家自然科学基金、深圳市自然科学基金和厦门市科技计划项目资助。医信眼科2026-06-25225干性年龄相关性黄斑变性 GLP-1R ABCA4
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Belite Bio完成针对Stargardt病的药物tinlarebant的新药申请研发注册政策Belite Bio公司宣布已完成其针对Stargardt病1型（STGD1）的药物tinlarebant的新药申请（NDA）的滚动提交。STGD1是一种由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病，会导致渐进性和不可逆的视力丧失。目前美国约有53,000人患有STGD1，且尚无批准的治疗方案。该药物申请是在2026年4月启动的，并获得了FDA的突破性疗法指定（BTD）。Belite Bio表示，这一里程碑标志着公司发展的重要一步，同时也为长期面临无药可治的Stargardt病患者带来了希望。GlobeNewswire2026-06-13457ABCA4 Tinlarebant 片 Belite Bio Inc
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病案精选丨牛眼样黄斑背后的真相——TTLL5基因突变致视锥-视杆细胞营养不良（CRD）一例前沿研究视力： 双眼最佳矫正视力均为20/200（0.1）。 眼压： 右眼15mmHg，左眼16mmHg。 全视野视网膜电图（ffERG）： 明视反应较暗视反应不对称性降低，推测患者可能患有主要 累及视锥细胞的遗传性视网膜疾病 （IRD）。医信眼科2026-05-27232视锥细胞营养不良 ABCA4 利托那韦
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City Therapeutics在ARVO年会上展示STGD1治疗性RNAi疗法CITY-RBP4的初步临床数据研发注册政策生物制药公司City Therapeutics在ARVO 2026年会上公布了其首个RNA干扰（RNAi）疗法CITY-RBP4的初步临床数据，该疗法旨在治疗Stargardt病。Stargardt病是一种常见的遗传性黄斑变性，由ABCA4基因突变引起，导致视网膜中积累有毒视黄醇代谢产物，导致不可逆的视力丧失。CITY-RBP4旨在通过沉默肝脏中维生素A载体RBP4的表达，可能减缓或停止疾病进展。非人灵长类动物的数据显示，CITY-RBP4在3毫克/千克剂量下抑制了RBP4，并使循环中的视黄醇减少了约90%，其持续时间与人类每季度或每半年给药一致。此外，使用针对小鼠RBP4的siRNA，Stargardt小鼠中的主要有毒视黄醇代谢产物A2E的水平降至正常水平。City Therapeutics计划在2026年中提交监管申请，并计划在今年下半年开始全球性1期临床试验。Biospace2026-05-06689视锥细胞营养不良 ABCA4
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Belite Bio启动Stargardt病1型新药申请研发注册政策Belite Bio公司宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于tinlarebant的新药申请（NDA），用于治疗由ABCA4基因突变引起的罕见遗传性视网膜疾病Stargardt病1型（STGD1）。tinlarebant此前已被FDA授予突破性疗法指定（BTD），并获得滚动提交NDA的批准。Belite Bio预计将在2026年第二季度完成NDA的滚动提交。Stargardt病是一种导致几乎所有人失明的进行性疾病，tinlarebant有望成为该病的首个批准治疗药物。Belite Bio的tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少STGD1中维生素A基毒素（双视黄醇）的积累，这些毒素会导致视网膜疾病并促进地理萎缩（GA）或晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的进展。GlobeNewswire2026-04-22169糖原累积病 II 型 Tinlarebant 片 Belite Bio Inc
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AAV大基因递送：突破4.7kb容量限制的拆分策略研发注册政策腺相关病毒（AAV）是目前基因治疗领域应用最广泛的病毒载体之一。 凭借其低免疫原性、高转导效率以及在多种组织中实现长期稳定表达的能力，AAV已在基础研究和临床转化中取得了令人瞩目的进展——从早期获批的 AAV 基因治疗药物Glybera，到 Luxturna、Zolgensma 等里程碑式产品，AAV 的临床价值正在被不断验证。 然而，AAV 有一个几乎无法回避的物理限制——约 4.7 kb 的基因组包装容量。派真生物PackGene2026-03-18517杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Abcam PLC DMD
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ABCA4双等位基因突变相关的视网膜营养不良
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.02-2026.03.08）摩熵咨询25页1338
ABCA4-品种竞争格局
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靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
ABCA4全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
ABCA4相关适应症
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