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【CTR20261929】视网膜下注射VG801治疗ABCA4双等位基因突变相关的视网膜营养不良的Ⅰ/Ⅱ期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20261929

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

VG-801

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

VG-801

首次公示信息日的期

2026-05-18

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

ABCA4双等位基因突变相关的视网膜营养不良

试验通俗题目

视网膜下注射VG801治疗ABCA4双等位基因突变相关的视网膜营养不良的Ⅰ/Ⅱ期临床研究

试验专业题目

视网膜下注射VG801治疗ABCA4双等位基因突变相关的视网膜营养不良的开放标签、多中心、剂量探索性、评估安全性及初步有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

200080

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

评价单眼视网膜下注射VG801的安全性、耐受性和初步有效性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 18 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.患者自愿签署知情同意书。；2.男性或女性，年龄 ≥ 6周岁。；3.已确证的ABCA4 基因突变的分子诊断—纯合子(homozygous) 或复合杂合子(compound heterozygous）。；4.基于影像学数据，临床明确诊断为黄斑病变，表型特征与ABCA4双等位基因突变相关的视网膜营养不良相符。；5.研究眼（study eye）为较差视力眼且最佳矫正视力（BCVA）： HM至60个ETDRS 字母。；6.研究眼必须有清晰的眼介质和足够的瞳孔扩张，包括对散瞳眼药水不过敏，并有足够的固视，以便进行高质量的视网膜成像。；7.研究者判定在黄斑或黄斑旁区域内具有一定数量存活的视网膜细胞，且能够完成所有研究评估。；8.妊娠检测呈阴性。；9.愿意并能够避免长时间日晒（如通过佩戴帽子、防紫外线太阳镜及使用防晒系数≥30的防晒霜）。；

排除标准

1.曾患或患有青光眼、葡萄膜炎、糖尿病视网膜病变、视网膜病史（如视网膜脱离）、玻璃体腔或视网膜下植入医疗器械。；2.因全身性疾病而无法进行计划中的手术或影响研究结果的解释。；3.筛选前6个月内有眼内手术史。；4.既往参加过基因治疗临床试验。；5.既往接受过已获批基因治疗产品的药物治疗。；6.在筛选前6个月内参加过临床研究（研究药物或医疗器械）。；7.会影响视觉功能检查过程和结果的其他眼部疾病（如眼球混浊、晚期白内障、弱视等）。；8.对研究期间及用药后使用的免疫抑制剂存在禁忌症。；9.糖尿病未得到控制的患者（HbA1c > 7%）。；10.肝炎或人类免疫缺陷病毒 [HIV] 感染阳性。；11.血液分析（包括肾功能和肝功能）中有临床意义的实验室指标异常[3倍正常值上限 (upper limit of normal, ULN)]。；12.出血风险增加的受试者（即在 VG801注射治疗前 7 天内使用过抗凝或抗血小板药物的受试者，以及国际标准化比率 > 2 或 Quick < 50% 或部分凝血活酶时间（partial thromboplastin time, PTT）> 50 秒、血小板减少以及任何其他已知的凝血功能障碍的受试者）。；13.哺乳期女性。；14.活动性感染或寄生虫感染患者（经研究者评估可能危急健康）。；15.对研究中使用的任何化合物有过敏史或敏感史。；16.已知可导致遗传性视网膜疾病的其他基因致病突变，但 ABCA4 双等位基因致病性突变除外。；17.单纯疱疹病毒眼部感染史。；18.其他疾病引起的视网膜病变—包括但不限于动脉高血压、既往血管性视网膜闭塞、外伤或后天性炎症、药物性眼药水禁忌症（如闭角型青光眼病史）、糖尿病（糖尿病视网膜病变，包括黄斑水肿）。；19.任何原因引起的视神经萎缩。；20.既往使用过已知对晶状体、视网膜或视神经有毒性的全身药物。；21.任何其他可能阻碍潜在受试者完成研究期间随访检查的情况，且经研究者评估认为该受试者不适合参与本研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海市第一人民医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200080

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