报告时间：2025-09-30
股票代码：PEPG
营业收入：5,095,060
营业毛利润：1,931,888
净利润：-71,315,000
PepGen Inc核心数据概览
PepGen Inc资讯动态
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PepGen宣布PGN-EDODM1在肌强直性营养不良症1型治疗研究中取得进展研发注册政策PepGen公司宣布，其用于治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）的候选药物PGN-EDODM1在正在进行中的Phase 2 FREEDOM2-DM1研究中取得了积极进展。独立的数据和安全性监测委员会（DSMB）建议将研究推进到最高剂量队列，即12.5 mg/kg，同时不改变研究方案。DSMB还建议在开放标签扩展（OLE）研究中将剂量从5 mg/kg提高到10 mg/kg。PGN-EDODM1在治疗中表现出良好的耐受性，没有报告严重不良事件或剂量限制性毒性。PepGen预计将在11月报告完全入组的10 mg/kg FREEDOM2队列的结果，并在2027年上半年报告12.5 mg/kg队列的结果。PGN-EDODM1旨在通过结合EDO技术恢复MBNL1的正常剪接功能，来解决DMPK转录本中的CUG重复扩张问题。Biospace2026-08-063691 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen公布2026年第一季度财务结果和公司亮点研发注册政策PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法的临床阶段生物技术公司，近日公布了截至2026年3月31日的第一季度财务结果和公司最新进展。公司表示，在FREEDOM2-DM1试验中取得了令人鼓舞的进展，5 mg/kg剂量组的初步数据显示出良好的耐受性和有希望的功效趋势。此外，公司还完成了10 mg/kg剂量组的入组工作，并计划在下半年报告数据。PGN-EDODM1是一种针对肌强直性营养不良1型（DM1）的候选药物，利用公司专有的EDO技术递送治疗性寡核苷酸，旨在恢复MBNL1（一种关键的RNA剪接蛋白）的正常剪接功能。目前，DM1尚无批准的治疗药物，该疾病在美国和欧盟影响超过11.5万人，其特征是广泛的、多系统症状。PepGen的财务数据显示，截至2026年3月31日的季度，公司运营亏损为1,894.2万美元，去年同期为3,132.1万美元。Businesswire2026-05-134031 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen任命首席商业和法律官，授予股票期权激励医投速递PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，宣布根据其2024年激励计划，向新任命的首席商业和法律官Joseph Vittiglio授予一项激励性股票期权。Vittiglio先生于2025年12月8日获得了购买160,000股PepGen普通股的非限制性股票期权，每股行权价格为5.59美元，即当日纳斯达克全球精选市场的收盘价。该激励性股票期权有效期为十年，将在四年内分阶段行使，其中25%的股份在Vittiglio先生开始工作的第一年周年时行使，其余股份在接下来的三年内以等额的月度分期行使，前提是Vittiglio先生在相关行使日期前继续为PepGen提供服务。此次激励性股票期权是在PepGen股东批准的股权激励计划之外，根据PepGen的2024年激励计划授予的，该计划于2024年8月由PepGen董事会通过。该奖励经董事会批准，作为对Vittiglio先生加入PepGen工作的重大激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。PepGen公司致力于利用其Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO)平台，该Businesswire2025-12-09330神经疾病 PepGen Inc
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PepGen任命Joseph Vittiglio为首席商业和法律官医投速递PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，今日宣布任命Joseph Vittiglio Esq.为首席商业和法律官。Vittiglio先生拥有超过20年的在公共生物技术公司中担任法律、合规、企业发展和企业治理的领导经验。他在bluebird bio公司担任首席商业和法律官及公司秘书期间，领导了全球法律、合规和企业发展，支持了三个美国基因治疗产品的批准和上市，推进了美国以外的合作，并完成了超过4亿美元的资金筹集。在加入PepGen之前，Vittiglio先生在Finch Therapeutics公司担任首席商业和法律官，指导了公司的首次公开募股，建立了公众公司的治理和合规职能，并管理着一个包含50多个专利家族的全球知识产权组合。在此之前，他在AMAG Pharmaceuticals公司担任首席商业官和总法律顾问，支持了主要的公司交易、多个产品的上市、重大的融资以及一个年销售额超过4亿美元的商业组织的所有法律、合规和企业发展。Vittiglio先生的职业生涯早期，在Flexion Therapeutics、AVEO Pharmaceuticals和Businesswire2025-12-08647神经疾病 PepGen Inc
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PepGen公布FREEDOM-DM1研究15 mg/kg剂量组的积极结果，并推进FREEDOM2-DM1研究研发注册政策PepGen公司近日公布了截至2025年9月30日的季度财务结果和公司最新进展。FREEDOM-DM1研究的15 mg/kg剂量组显示出前所未有的剪接校正水平，平均剪接校正达到53.7%，显著高于以往报道的DM1患者中的任何剪接校正。FREEDOM2-DM1研究的5 mg/kg剂量组所有患者均已入组并接受了至少一剂药物。公司已完成1.15亿美元的融资，将现金储备延长至2027年下半年。PepGen的PGN-EDODM1是一种针对DM1的实验性疗法，利用公司专有的EDO技术递送治疗性寡核苷酸，旨在恢复MBNL1的正常剪接功能。Biospace2025-11-134001 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen公司获得PGN-EDODM1新分子物质专利医投速递PepGen公司宣布，美国专利商标局（USPTO）已授予其一项新的物质组成专利，覆盖其创新的PGN-EDODM1分子，该分子利用了PepGen专有的增强递送寡核苷酸（EDO）平台，包括其独特的肽和连接化学。这项新获得的物质组成专利预计将为PGN-EDODM1在美国提供至2042年下半年的独家权，并在PGN-EDODM1获得FDA批准后有可能延长专利期限。PGN-EDODM1是一种针对肌强直性营养不良症1型（DM1）的候选药物，这是一种严重的神经肌肉疾病，目前没有针对其根本原因的批准疗法。这项专利的获得标志着PepGen专利组合的重要里程碑，支持了该项目的长期临床和商业潜力。Biospace2025-11-134731 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen公司获得PGN-EDODM1新专利，推动严重神经肌肉疾病治疗医投速递PepGen公司宣布，美国专利商标局（USPTO）已授予其一项新物质专利，覆盖其基于专有Enhanced Delivery Oligonucleotide（EDO）平台的PGN-EDODM1。该专利预计将为PGN-EDODM1在美国提供至2042年下半年的独家权，并在FDA批准后可能获得专利期限延长。PGN-EDODM1是一种针对肌强直性营养不良症1型（DM1）的候选药物，该疾病是一种严重的神经肌肉疾病，目前尚无针对其根本原因的批准疗法。该专利的获得强调了PGN-EDODM1的独特性和差异化，该药物旨在恢复MBNL1的正常剪接功能，MBNL1是一种关键的RNA剪接蛋白。PGN-EDODM1通过结合DMPK转录本中的致病CUG三核苷酸重复扩张，并破坏CUG重复扩张与MBNL1之间的结合，来解决DMPK转录本中CUG重复扩张的有害作用。PepGen认为，这种创新的疗法可能比依赖于敲低或降解DMPK转录本的寡核苷酸疗法具有相当大的优势。Businesswire2025-11-123331 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen公司公布FREEDOM研究15mg/kg剂量组结果，推进DM1治疗药物PGN-EDODM1的研发研发注册政策PepGen公司近日公布了截至2025年9月30日的季度财务报告和公司最新进展。公司宣布，FREEDOM研究的15mg/kg剂量组取得了显著成果，单剂量治疗后显示出前所未有的剪接校正水平。随着FREEDOM研究关键目标的实现，PepGen正在推进FREEDOM2多剂量试验。PGN-EDODM1是一种针对DM1（肌强直性营养不良症）的实验性疗法，利用公司专有的EDO技术递送治疗性寡核苷酸，旨在恢复MBNL1（一种关键的RNA剪接蛋白）的正常剪接功能。该药物针对DMPK转录本中的CUG重复扩张的有害效应，通过结合DMPK转录本中的致病CUG三核苷酸重复扩张，并中断CUG重复扩张与MBNL1之间的结合。PepGen相信，这种创新的治疗方法可能比依赖于敲低或降解DMPK转录本的寡核苷酸模式具有相当大的优势。此外，公司还公布了财务报告，截至2025年9月30日的三个月内，运营亏损为18,654千美元，而2024年同期为23,171千美元。Businesswire2025-11-123341 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen公司宣布将参加投资者会议并介绍其下一代寡核苷酸疗法医投速递PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，宣布其管理层将参加即将到来的投资者会议。公司计划通过其网站提供会议演讲的网络直播，并在演讲日期后90天内提供回放。PepGen的增强递送寡核苷酸（EDO）平台基于超过十年的研发，利用细胞穿透肽来提高结合寡核苷酸治疗药物的摄取和活性。该公司利用这些EDO肽生成一系列旨在针对严重疾病根本原因的寡核苷酸治疗候选药物。更多信息请访问PepGen.com，并在LinkedIn和X上关注PepGen。Businesswire2025-11-03303神经疾病 PepGen Inc
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PepGen在WMS年会上展示PGN-EDODM1和PGN-EDO51临床研究数据研发注册政策临床阶段生物技术公司PepGen Inc.宣布，其数据将在2025年10月7日至12日在奥地利维也纳举行的第30届世界肌肉学会（WMS）年会上以两场口头报告的形式展示。其中一场报告将包括之前报道的FREEDOM-DM1 Phase 1临床试验中15 mg/kg单剂量PGN-EDODM1队列的积极数据。另一场报告将涉及PGN-EDO51在Duchenne型肌营养不良症（适用于exon 51跳跃）患者中进行的CONNECT1-EDO51 Phase 2研究中10 mg/kg队列的肌营养不良蛋白结果。PGN-EDODM1是PepGen用于治疗肌营养不良症1型（DM1）的候选药物，利用公司专有的增强递送寡核苷酸（EDO）技术，旨在恢复MBNL1（一种关键的RNA剪接蛋白）的正常剪接功能。PepGen相信这种创新的疗法可能比依赖敲低或降解DMPK转录本的寡核苷酸疗法具有显著优势，因为它将允许DMPK转录本在细胞内继续执行其正常功能，同时释放MBNL1以纠正下游的错误剪接事件。美国食品药品监督管理局已授予PGN-EDODM1孤儿药和快速通道指定，用于治疗DM1患者。Businesswire2025-10-022511 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
PepGen Inc药物研发管线
药品名称
研发企业
靶点
治疗领域
适应症
研发进展
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PepGen Inc过评汇总分布
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PepGen Inc融资信息
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企业名称
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融资轮次
融资金额
投资方
详情
2021-08-05
医药研发/制造
化学&生物药
未公开
Samsara BioCapital
Samsara BioCapital
CureDuchenne Ventures
CureDuchenne Ventures
Oxford Sciences Innovation
Deerfield
RA Capital
Laurion Capital Management
Adage Capital Management
Tudor Investment Corporation
Viking Global Investors
——
2020-12-09
医药研发/制造
化学&生物药
A轮
CureDuchenne Ventures
CureDuchenne Ventures
Oxford Sciences Innovation
Oxford Sciences Innovation
RA Capital
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PepGen Inc-数据概览
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0个
申报临床
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3个
临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
PepGen Inc布局靶点
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PepGen Inc全球新药研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
PepGen Inc布局适应症
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