报告时间：2025-09-30
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PepGen公布2026年第一季度财务结果和公司亮点研发注册政策PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法的临床阶段生物技术公司，近日公布了截至2026年3月31日的第一季度财务结果和公司最新进展。公司表示，在FREEDOM2-DM1试验中取得了令人鼓舞的进展，5 mg/kg剂量组的初步数据显示出良好的耐受性和有希望的功效趋势。此外，公司还完成了10 mg/kg剂量组的入组工作，并计划在下半年报告数据。PGN-EDODM1是一种针对肌强直性营养不良1型（DM1）的候选药物，利用公司专有的EDO技术递送治疗性寡核苷酸，旨在恢复MBNL1（一种关键的RNA剪接蛋白）的正常剪接功能。目前，DM1尚无批准的治疗药物，该疾病在美国和欧盟影响超过11.5万人，其特征是广泛的、多系统症状。PepGen的财务数据显示，截至2026年3月31日的季度，公司运营亏损为1,894.2万美元，去年同期为3,132.1万美元。Businesswire2026-05-133791 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen任命首席商业和法律官，授予股票期权激励医投速递PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，宣布根据其2024年激励计划，向新任命的首席商业和法律官Joseph Vittiglio授予一项激励性股票期权。Vittiglio先生于2025年12月8日获得了购买160,000股PepGen普通股的非限制性股票期权，每股行权价格为5.59美元，即当日纳斯达克全球精选市场的收盘价。该激励性股票期权有效期为十年，将在四年内分阶段行使，其中25%的股份在Vittiglio先生开始工作的第一年周年时行使，其余股份在接下来的三年内以等额的月度分期行使，前提是Vittiglio先生在相关行使日期前继续为PepGen提供服务。此次激励性股票期权是在PepGen股东批准的股权激励计划之外，根据PepGen的2024年激励计划授予的，该计划于2024年8月由PepGen董事会通过。该奖励经董事会批准，作为对Vittiglio先生加入PepGen工作的重大激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。PepGen公司致力于利用其Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO)平台，该Businesswire2025-12-09301神经疾病 PepGen Inc
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PepGen任命Joseph Vittiglio为首席商业和法律官医投速递PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，今日宣布任命Joseph Vittiglio Esq.为首席商业和法律官。Vittiglio先生拥有超过20年的在公共生物技术公司中担任法律、合规、企业发展和企业治理的领导经验。他在bluebird bio公司担任首席商业和法律官及公司秘书期间，领导了全球法律、合规和企业发展，支持了三个美国基因治疗产品的批准和上市，推进了美国以外的合作，并完成了超过4亿美元的资金筹集。在加入PepGen之前，Vittiglio先生在Finch Therapeutics公司担任首席商业和法律官，指导了公司的首次公开募股，建立了公众公司的治理和合规职能，并管理着一个包含50多个专利家族的全球知识产权组合。在此之前，他在AMAG Pharmaceuticals公司担任首席商业官和总法律顾问，支持了主要的公司交易、多个产品的上市、重大的融资以及一个年销售额超过4亿美元的商业组织的所有法律、合规和企业发展。Vittiglio先生的职业生涯早期，在Flexion Therapeutics、AVEO Pharmaceuticals和Businesswire2025-12-08623神经疾病 PepGen Inc
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PepGen公布FREEDOM-DM1研究15 mg/kg剂量组的积极结果，并推进FREEDOM2-DM1研究研发注册政策PepGen公司近日公布了截至2025年9月30日的季度财务结果和公司最新进展。FREEDOM-DM1研究的15 mg/kg剂量组显示出前所未有的剪接校正水平，平均剪接校正达到53.7%，显著高于以往报道的DM1患者中的任何剪接校正。FREEDOM2-DM1研究的5 mg/kg剂量组所有患者均已入组并接受了至少一剂药物。公司已完成1.15亿美元的融资，将现金储备延长至2027年下半年。PepGen的PGN-EDODM1是一种针对DM1的实验性疗法，利用公司专有的EDO技术递送治疗性寡核苷酸，旨在恢复MBNL1的正常剪接功能。Biospace2025-11-133681 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen公司获得PGN-EDODM1新分子物质专利医投速递PepGen公司宣布，美国专利商标局（USPTO）已授予其一项新的物质组成专利，覆盖其创新的PGN-EDODM1分子，该分子利用了PepGen专有的增强递送寡核苷酸（EDO）平台，包括其独特的肽和连接化学。这项新获得的物质组成专利预计将为PGN-EDODM1在美国提供至2042年下半年的独家权，并在PGN-EDODM1获得FDA批准后有可能延长专利期限。PGN-EDODM1是一种针对肌强直性营养不良症1型（DM1）的候选药物，这是一种严重的神经肌肉疾病，目前没有针对其根本原因的批准疗法。这项专利的获得标志着PepGen专利组合的重要里程碑，支持了该项目的长期临床和商业潜力。Biospace2025-11-134461 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen公司获得PGN-EDODM1新专利，推动严重神经肌肉疾病治疗医投速递PepGen公司宣布，美国专利商标局（USPTO）已授予其一项新物质专利，覆盖其基于专有Enhanced Delivery Oligonucleotide（EDO）平台的PGN-EDODM1。该专利预计将为PGN-EDODM1在美国提供至2042年下半年的独家权，并在FDA批准后可能获得专利期限延长。PGN-EDODM1是一种针对肌强直性营养不良症1型（DM1）的候选药物，该疾病是一种严重的神经肌肉疾病，目前尚无针对其根本原因的批准疗法。该专利的获得强调了PGN-EDODM1的独特性和差异化，该药物旨在恢复MBNL1的正常剪接功能，MBNL1是一种关键的RNA剪接蛋白。PGN-EDODM1通过结合DMPK转录本中的致病CUG三核苷酸重复扩张，并破坏CUG重复扩张与MBNL1之间的结合，来解决DMPK转录本中CUG重复扩张的有害作用。PepGen认为，这种创新的疗法可能比依赖于敲低或降解DMPK转录本的寡核苷酸疗法具有相当大的优势。Businesswire2025-11-123081 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen公司公布FREEDOM研究15mg/kg剂量组结果，推进DM1治疗药物PGN-EDODM1的研发研发注册政策PepGen公司近日公布了截至2025年9月30日的季度财务报告和公司最新进展。公司宣布，FREEDOM研究的15mg/kg剂量组取得了显著成果，单剂量治疗后显示出前所未有的剪接校正水平。随着FREEDOM研究关键目标的实现，PepGen正在推进FREEDOM2多剂量试验。PGN-EDODM1是一种针对DM1（肌强直性营养不良症）的实验性疗法，利用公司专有的EDO技术递送治疗性寡核苷酸，旨在恢复MBNL1（一种关键的RNA剪接蛋白）的正常剪接功能。该药物针对DMPK转录本中的CUG重复扩张的有害效应，通过结合DMPK转录本中的致病CUG三核苷酸重复扩张，并中断CUG重复扩张与MBNL1之间的结合。PepGen相信，这种创新的治疗方法可能比依赖于敲低或降解DMPK转录本的寡核苷酸模式具有相当大的优势。此外，公司还公布了财务报告，截至2025年9月30日的三个月内，运营亏损为18,654千美元，而2024年同期为23,171千美元。Businesswire2025-11-123041 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen公司宣布将参加投资者会议并介绍其下一代寡核苷酸疗法医投速递PepGen公司，一家致力于推进下一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病治疗的临床阶段生物技术公司，宣布其管理层将参加即将到来的投资者会议。公司计划通过其网站提供会议演讲的网络直播，并在演讲日期后90天内提供回放。PepGen的增强递送寡核苷酸（EDO）平台基于超过十年的研发，利用细胞穿透肽来提高结合寡核苷酸治疗药物的摄取和活性。该公司利用这些EDO肽生成一系列旨在针对严重疾病根本原因的寡核苷酸治疗候选药物。更多信息请访问PepGen.com，并在LinkedIn和X上关注PepGen。Businesswire2025-11-03274神经疾病 PepGen Inc
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PepGen在WMS年会上展示PGN-EDODM1和PGN-EDO51临床研究数据研发注册政策临床阶段生物技术公司PepGen Inc.宣布，其数据将在2025年10月7日至12日在奥地利维也纳举行的第30届世界肌肉学会（WMS）年会上以两场口头报告的形式展示。其中一场报告将包括之前报道的FREEDOM-DM1 Phase 1临床试验中15 mg/kg单剂量PGN-EDODM1队列的积极数据。另一场报告将涉及PGN-EDO51在Duchenne型肌营养不良症（适用于exon 51跳跃）患者中进行的CONNECT1-EDO51 Phase 2研究中10 mg/kg队列的肌营养不良蛋白结果。PGN-EDODM1是PepGen用于治疗肌营养不良症1型（DM1）的候选药物，利用公司专有的增强递送寡核苷酸（EDO）技术，旨在恢复MBNL1（一种关键的RNA剪接蛋白）的正常剪接功能。PepGen相信这种创新的疗法可能比依赖敲低或降解DMPK转录本的寡核苷酸疗法具有显著优势，因为它将允许DMPK转录本在细胞内继续执行其正常功能，同时释放MBNL1以纠正下游的错误剪接事件。美国食品药品监督管理局已授予PGN-EDODM1孤儿药和快速通道指定，用于治疗DM1患者。Businesswire2025-10-022251 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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PepGen完成股票公开发行，筹集1.15亿美元用于研发医药投融资PepGen公司，一家专注于开发新一代寡核苷酸疗法的临床阶段生物技术公司，宣布已完成之前宣布的股票公开发行，共发行35,937,500股普通股，包括承销商完全行使购买4,687,500股额外股份的期权，每股发行价格为3.20美元。此次发行的净收益（扣除承销折扣、佣金和发行费用）为1.15亿美元。PepGen计划将这笔资金用于支持其正在进行的研究和临床开发工作，包括FREEDOM-DM1和FREEDOM2-DM1临床试验，以及用于营运资金和其他一般公司用途。此次股票发行是根据S-3表格的存托声明进行的，该声明于2024年7月8日由美国证券交易委员会（SEC）宣布生效。最终补充招股说明书和相关招股说明书于2025年9月25日提交给SEC，可在SEC的网站上免费获取。关于PepGen，该公司致力于开发新一代寡核苷酸疗法，以改变严重神经肌肉和神经疾病的治疗方法。PepGen的增强递送寡核苷酸（EDO）平台基于超过十年的研发，利用细胞穿透肽来提高结合寡核苷酸治疗药物的摄取和活性。使用这些EDO肽，公司正在开发一系列旨在针对严重疾病根本原因的寡核苷酸治疗候选药物。本新闻稿不构成出售或购买这些证券的邀请，也不应在任何此类要Businesswire2025-09-27481神经疾病 PepGen Inc
PepGen Inc药物研发管线
药品名称
研发企业
靶点
治疗领域
适应症
研发进展
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PepGen Inc过评汇总分布
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PepGen Inc融资信息
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企业名称
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情
2021-08-05
医药研发/制造
化学&生物药
未公开
Samsara BioCapital
Samsara BioCapital
CureDuchenne Ventures
CureDuchenne Ventures
Oxford Sciences Innovation
Deerfield
RA Capital
Laurion Capital Management
Adage Capital Management
Tudor Investment Corporation
Viking Global Investors
——
2020-12-09
医药研发/制造
化学&生物药
A轮
CureDuchenne Ventures
CureDuchenne Ventures
Oxford Sciences Innovation
Oxford Sciences Innovation
RA Capital
——
PepGen Inc-数据概览
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0个
申报临床
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1个
临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
PepGen Inc布局靶点
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药品数量
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