2026年第21周05.18-05.24全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）阿斯利康全新机制降压药获批上市

5月18日，阿斯利康宣布Baxdrostat（商品名：Baxfendy）的上市申请已获得FDA批准，用于联合其它降压药治疗难以控制的高血压。该药物是首个获批上市的醛固酮合成酶（ALDOS）抑制剂。

Baxdrostat是CinCor Pharma开发的一种靶向ALDOS（由CYP11B2基因编码）的潜在first in class、高选择性、强效口服小分子抑制剂，旨在通过抑制肾上腺中醛固酮合成的最后3个限速步骤来降低醛固酮水平。

2023年1月，阿斯利康以18亿美元的总交易额收购CinCor Pharma。2025年7月，Baxdrostat治疗高血压的III期BaxHTN研究取得了积极结果。结果显示，治疗第12周时，Baxdrostat组患者的平均坐位收缩压（SBP）较安慰剂组在统计学意义和临床意义上降低（经安慰剂校正后，2mg和1mg剂量组分别降低了9.8mmHg和8.7mmHg，P<0.001）。该研究还成功达到了所有次要终点。

（2）勃林格殷格翰肺纤维化新药在日本获批上市

5月18日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布：日本厚生劳动省（MHLW）已正式批准其新药JASCAYD®（nerandomilast）用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）和进展性肺纤维化（PPF）。作为全球首个获批用于这些适应症的兼具抗纤维化和免疫调节作用的口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，该药物的问世打破了IPF领域十多年来未有新疗法获批的僵局。随着这一决定，日本成为继美国、中国和阿拉伯联合酋长国之后，全球第四个批准nerandomilast上市的国家。

JASCAYD®在日本的获批，主要得益于迄今为止在IPF和PPF领域开展的最大规模的III期临床试验项目——FIBRONEER™-IPF和FIBRONEER™-ILD的详实研究结果。在这两项试验中，nerandomilast（包含9毫克和18毫克剂量组）均成功达到了主要临床终点。

（3）拜耳塞伐艾替尼新适应症获FDA优先审评，一线治疗NSCLC

5月18日，拜耳宣布塞伐艾替尼（sevabertinib，BAY 2927088）的新适应症被FDA纳入优先审评，用于一线治疗携带HER2（ERBB2）激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

塞伐艾替尼是拜耳开发的一款口服非共价可逆选择性酪氨酸激酶抑制剂，对携带EGFR和HER2突变（包括HER2 exon 20插入突变）的肿瘤有抑制活性。2025年11月19日，塞伐艾替尼首次在美国获批上市，用于治疗经FDA批准的伴随诊断设备证明肿瘤携带HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变并且接受过系统治疗的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者。

（4）迪哲医药舒沃替尼新适应症在华拟纳入优先审评

5月18日，CDE 官网显示，迪哲医药舒沃替尼的新适应症上市申请拟纳入优先审评，用于表皮生长因子受体（EGFR）20 号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者一线治疗。

舒沃替尼是一款口服、不可逆、针对多种 EGFR 突变亚型的高选择性 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。2023年8月，舒沃替尼首个适应症获中国 NMPA 批准上市，用于既往经含铂化疗出现疾病进展或不耐受含铂化疗的 EGFR 20 号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性 NSCLC 患者。2025年7月，美国 FDA 批准舒沃替尼上市，用于二/后线治疗 EGFR exon20ins NSCLC。

（5）拜耳缺血性卒中新药在美国和日本同时申报上市

5 月 19 日，拜耳宣布美国 FDA 和日本厚生劳动省已受理其 FXIa 抑制剂 Asundexian 的新药上市申请，用于预防非心源性缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）后患者的缺血性卒中。美国 FDA 还授予该申请优先审评资格。4月30日，中国 NMPA 也已受理 Asundexian 的上市申请，并将其纳入优先审评。

本次上市申请是基于关键性全球 III 期 OCEANIC-STROKE 的积极数据。这是一项多中心、国际性、随机、安慰剂对照、双盲、平行组、事件驱动的研究，在全球范围内随机纳入了 12327 名受试者。2026 年 2 月，拜耳发布了具体数据，在非心源性缺血性脑卒中或高风险短暂性脑缺血发作（TIA）后的患者中，Asundexian 显著降低了缺血性脑卒中发生风险 26%（csHR 0.74；95% CI 0.65–0.84；p < .0001），且未增加国际血栓与止血学会（ISTH）定义的大出血风险。

（6）强生尼卡利单抗在中国获批上市，治疗重症肌无力

5 月 21 日，强生宣布「尼卡利单抗」在国内首次获批上市，用于治疗自身抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者和大于 12 岁的青少年患者。此前，该产品曾被 CDE 纳入优先审评。

尼卡利单抗（Nipocalimab）是一种 FcRn 抗体。2020年8月，强生以65亿美元收购 Momenta Pharmaceuticals，囊获这款重磅新药。

尼卡利单抗的批准是基于 III 期临床试验 Vivacity-MG3 的积极结果，这是一项随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床研究，入组患者为对当前标准疗法（SOC）反应不佳的抗体阳性成人 gMG 患者。关键临床结果显示：在治疗第 22、23 和 24 周时，接受「尼卡利单抗+SOC」的患者 MG-ADL 评分改善了 4.70 分，显著高于「安慰剂+SOC」组。

（7）扬子江药业抗失眠创新药国内获批上市

5月21日，NMPA 官网显示，扬子江药业的1类新药「法赞雷生」在国内获批上市，治疗失眠。这是国内获批的首个国产双重食欲素受体拮抗剂。

法赞雷生（Fazamorexant，研发代号：YZJ-1139） 是食欲素 1 型和 2 型双重受体（OX1R and OX2R）的高效拮抗剂，通过抑制食欲素受体从而改善睡眠，包括加快睡眠速度和延长睡眠时间。

本次获批是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床试验的积极结果。该研究旨在评估法赞雷生的有效性与安全性。其结果已经在 2025 世界睡眠大会（World Sleep 2025）暨亚洲睡眠医学会年会（ASSM 2025）面向全球首次发布。结果显示，法赞雷生作为食欲素双受体拮抗剂药，在成人失眠患者中表现出快速起效和良好的安全性。

（8）拜耳非奈利酮又一适应症在中国获批上市

5月21日，NMPA官网显示，拜耳非奈利酮（Finerenone）获批一项新适应症（受理号：JXHS2500015/6/7），用于左心室射血分数（LVEF）≥40% 的成年心衰患者，即左心室射血分数轻度降低（HFmrEF）或左心室射血分数保留（HFpEF）的心衰患者。

本次心衰适应症上市批准是基于关键 III 期临床试验 FINEARTS-HF 研究（登记号：NCT04435626/CTR20201880）的阳性结果，其临床结果早前已在 2024 年欧洲心脏病学会（ESC）大会上公布，并同步发表在《新英格兰医学杂志》上。在 FINEARTS-HF 研究中，非奈利酮在降低心血管死亡和总心衰事件（包括首次和复发性心衰住院或紧急就诊）方面取得了统计学显著性和临床意义的改善。这些获益在不同基础治疗方案、合并症情况或住院状态下均有体现。

（9）勃林格殷格翰口服肺癌一线疗法在中国获批上市

5 月 21 日，勃林格殷格翰宣布肺癌创新药宗艾替尼 (BI 1810631 ，Zongertinib) 新适应症获批上市，单药适用于治疗存在 HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。此前该适应症曾被纳入优先审评。

宗艾替尼是勃林格殷格翰开发的一种不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可选择性抑制 HER2，同时保留野生型 EGFR，从而有助于降低相关毒性反应。2024年4月，中国生物制药与勃林格殷格翰达成战略合作协议，双方将依托各自优势和资源，共同在中国内地研发和商业化勃林格殷格翰的肿瘤药物管线，其中就包括宗艾替尼。

（10）吉利德丁肝疗法获美国FDA批准上市

5月22日，美国FDA宣布，加速批准吉利德科学（Gilead Sciences）开发的 Hepcludex（bulevirtide）注射液用于治疗无肝硬化或伴有代偿性肝硬化的成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。

Bulevirtide由MYR GmbH公司和吉利德科学联合开发，它可以结合肝脏细胞表面的NTCP受体，从而抑制丁肝病毒与乙肝病毒进入肝脏细胞，也能抑制病毒在肝脏内的扩散。2021年3月，吉利德科学宣布斥资约14.5亿欧元完成对MYR GmbH的收购。

Bulevirtide的疗效在一项多中心、随机、开放标签、平行组3期试验中得到验证。在MYR301试验中，主要疗效终点为第48周时的联合应答，定义为HDV RNA不可检测或较基线下降≥2 log10 IU/mL，并且丙氨酸氨基转移酶（ALT）恢复正常。第48周时，bulevirtide组的联合应答率为48%，延迟治疗组为2%。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）默沙东/科伦博泰TROP2 ADC全球III期研究成功

5月18日，默沙东宣布，一项评估其与科伦博泰合作开发的TROP2 ADC药物Sac-TMT，在既往接受过铂类化疗和抗PD-1/抗PD-L1免疫治疗的晚期或复发性子宫内膜癌患者中的关键性III期TroFuse-005研究，达到总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）的主要终点。该研究还达到了客观缓解率（ORR）的关键次要终点。安全性特征与既往报道的Sac-TMT研究结果一致；未发现新的安全性信号。

TroFuse-005是全球首个在此类患者中证明与化疗相比OS和PFS均具有统计学显著改善的III期试验，也是首个且唯一一个在该治疗场景下针对子宫内膜癌患者实现此目标的ADC。研究详细数据将在之后的医学会议上公布，并与全球监管机构进行讨论。

（2）恒瑞医药HER3 ADC首个Ⅲ期研究达到主要终点

5月18日，恒瑞医药宣布其自主研发的以HER3为靶点的抗体药物偶联物SHR-A2009在表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败的EGFR突变晚期或转移性非小细胞肺癌中的一项随机对照、开放性、多中心Ⅲ期临床试验（研究代号：SHR-A2009-301）期中分析主要终点达到统计学显著性。该研究结果显示，SHR-A2009对比含铂双药化疗，可显著延长患者无进展生存期（PFS）。

恒瑞近期将向国家药品监督管理局药品审评中心递交上市前沟通交流申请。本研究为SHR-A2009的首个Ⅲ期临床研究。此外，SHR-A2009一线治疗EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌的临床研究也已推进至Ⅲ期。

（3）和铂医药公布首款AI抗体临床前数据

5月18日，和铂医药公布首款AI候选药物LET003的临床前研究数据，数据表明LET003具有更优异的药代动力学特征，低剂量即可达到与高剂量Bimagrumab相当的促进瘦体重增加的作用，与司美格鲁肽联用时，可显著增加减脂效果并有效保护瘦体重，显示出在肥胖治疗中成为同类最佳药物（BIC）的潜力。

Bimagrumab为同类首创的ACVR2A/2B抗体，今年ECO大会上公布了最新临床数据，Bimagrumab治疗72周瘦体重显著增加。此次同步公开了停药后的随访数据，Bimagrumab停药24周后瘦体重显著回落，降至基线以上，但仍高于司美格鲁肽治疗组。

（4）BioMarin临床III期失利

5月18日，罕见病生物制药巨头BioMarin Pharmaceutical遭遇了一次重大挫折，其备受瞩目的在研新药BMN 401（原名INZ-701）在针对1至12岁ENPP1缺乏症儿童的III期ENERGY 3临床试验中未能实现全部关键目标。

在这次包含27名受试儿童的试验中，虽然BMN 401成功达到了其中一个共同主要终点，即在52周时受试者的血浆无机焦磷酸盐（PPi）浓度相比对照组出现了统计学上的显著增加，但遗憾的是，药物的疗效止步于此。在这项关键试验中，BMN 401未能达到另一个至关重要的共同主要终点，即通过X射线评估骨骼愈合情况的影像学总体变化印象（RGI-C）评分并没有出现相应的改善。这意味着该药物在减轻儿童佝偻病严重程度这一重要临床指标上遭遇了失败。该试验的所有次要终点均未观察到积极趋势。这直接让BioMarin在2025年斥资2.7亿美元收购Inozyme的重大押注陷入了困境。

（5）赛诺菲公布Efdoralprin Alfa肺气肿临床结果，即将递交上市申请

5月18日，美国胸科学会会议American Thoracic Society (ATS)上，赛诺菲公布了其在研药efdoralprin alfa（SAR447537，前身为INBRX-101）在全球ElevAATe II期研究的结果，并在上季度的电话会中透露即将递交上市申请。该项研究取得了积极结果，在每三周（Q3W）/四周（Q4W）给药方案下，达成所有主要及关键次要终点。该药用于治疗罕见病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。

efdoralprin alfa 是一种重组人 α-1 抗胰蛋白酶（AAT）-Fc融合蛋白，最初由Inhibrx发现并开发。在2024年初，赛诺菲同意支付17亿美元收购Inhibrx，旨在获得其单一的罕见病药物INBRX-101，同时将Inhibrx的三种抗癌分子剥离出来，成立一家新的上市公司。算上监管里程碑付款，该交易总价值可达22亿美元。

（6）闻泰医药口服GLP-1关键III期临床结果积极

5月18日，闻泰医药（Vincentage Pharma）宣布，其自主研发的口服小分子GLP-1R激动剂VCT220，在中国超重或肥胖受试者中开展的Ⅲ期关键临床试验取得积极顶线结果。

VCT220是由闻泰医药自主研发的、每日一次口服的小分子非肽类GLP-1受体激动剂，无需受饮食、饮水或固定服药时间限制。具体数据显示，160mg剂量组在52周后体重较基线平均下降12.4%，120mg剂量组下降12.2%，均显著优于安慰剂组的1.3%（p<0.001）。两个剂量组整体安全性良好，不良事件特征与已上市的同类GLP-1药物类似。

（7）辉瑞公布PF-07872412的2期临床重磅结果

5月20日，辉瑞公布了其在研25价肺炎球菌结合疫苗（25vPnC，PF-07872412）的2期临床重磅结果。2期核心免疫数据在第14届国际肺炎与肺炎球菌疾病学会（ISPPD）年会上口头公布，针对最难防控的血清3型，25vPnC展现出碾压级优势：第3剂接种后1个月，血清3型抗体几何平均滴度（GMT）达4.22，是PREVNAR 20（0.48）的8.8倍；第4剂接种后1个月，这一差距进一步拉大，抗体滴度为13.85，较PREVNAR 20（0.92）提升约15倍，意味着该疫苗能为儿童提供更强、更持久的血清3型保护。

基于积极数据，辉瑞已正式启动该疫苗的儿童关键3期临床，同时同步推进成人第五代35价疫苗研发，持续巩固肺炎球菌疫苗领域的领先地位。

（8）礼来瑞他鲁肽3期临床成功

5月21日，礼来公司宣布其GLP/GIP/GCG受体激动剂瑞他鲁肽（retatrutide）的3期TRIUMPH-1临床的顶线结果呈阳性，一项3期临床试验评估瑞他鲁肽的疗效和安全性，瑞他鲁肽适用于肥胖或超重以及至少一种与体重相关的合并症且无糖尿病的成年人。在80周时，所有剂量的瑞他鲁肽（4mg、9mg和12mg）均达到了肥胖的主要和关键次要终点，实现了具有临床意义的体重减轻。对于主要终点，服用瑞他鲁肽9mg和12mg的参与者分别平均减掉了64.4磅（25.9%）和70.3磅（28.3%）。服用4mg剂量瑞他鲁肽的人，只需一次剂量递增步骤，平均减掉了47.2磅（19.0%）。

（9）科伦博泰TROP2 ADC一线治疗TNBC III期研究达到主要终点

5月21日，科伦博泰宣布TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗（sac-TMT，亦称SKB264/MK-2870）对比研究者选择的化疗一线治疗不可手术切除的复发或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的III期临床研究（OptiTROP-Breast03），在预设的无进展生存期（PFS）期中分析中，经独立数据监查委员会（IDMC）确认主要终点中PFS已达到，显示出统计学意义和临床意义的显著改善；总生存期（OS）尚未成熟，目前已观察到积极获益趋势。这是首个在一线治疗TNBC中取得阳性结果的国产TROP2 ADC。

（10）渤健/Denali帕金森病新药临床II期失败

5月21日，渤健（Biogen）和Denali Therapeutics共同宣布，BIIB122（DNL151）治疗早期帕金森病患者的IIb期LUMA研究未能达到主要终点和次要终点。基于该研究数据，两家公司将停止BIIB122在特发性帕金森病中的进一步开发。

BIIB122是一种在研的富含亮氨酸重复激酶2（LRRK2）小分子抑制剂，拟开发用于治疗帕金森病。LUMA研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IIb期临床试验，旨在评估BIIB122与安慰剂相比，在648名30至80岁早期帕金森病患者中的安全性和有效性。结果显示，与安慰剂相比，BIIB122未能减缓帕金森病的进展，未达到其主要终点。此外，次要终点也未显示出BIIB122的获益。

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以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.05.18-2026.05.24) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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