2026年第25周06.15-06.21全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）第一三共白血病新药在华获批上市

6月15日，第一三共宣布奎扎替尼（quizartinib，商品名：维复泰）在华获批上市，用于治疗新诊断FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML）患者。

奎扎替尼是一款靶向FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的口服选择性第二代抑制剂，于2019年6月首次在日本获批上市。III期Quantum-R研究（n=367）结果显示，在复发或难治性FLT3-ITD突变阳性AML成人患者中，中位随访23.5个月时，奎扎替尼组和化疗组患者的OS分别为6.2个月和4.7个月（HR=0.76，P=0.02），无事件生存期（EFS）分别为1.4个月和0.9个月（HR=0.90，P=0.11）。

（2）恒瑞医药达尔西利在华获批新适应症

6月15日，国家药监局（NMPA）官网显示，恒瑞医药的达尔西利获批新适应症，用于联合内分泌辅助治疗激素受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的早期或局部晚期乳腺癌。

达尔西利是恒瑞医药自主研发的口服、选择性的小分子CDK4/6抑制剂，也是中国首个自主研发的新型高选择性 CDK4/6 抑制剂。此次批准是基于III期DAWNA-A研究的积极结果。

结果显示，达尔西利联合内分泌治疗，较安慰剂联合内分泌治疗，可显著降低患者复发风险，提高患者的无侵袭性疾病生存期（IDFS）。具体而言，达尔西利组和对照组IDFS达到3年的患者比例分别为89.1%和86.2%（HR=0.56，P<0.0001）。

（3）泽璟制药吉卡昔替尼在华获批新适应症

6月15日，药监局官网显示，泽璟制药JAK抑制剂吉卡昔替尼（曾用名：杰克替尼）获批上市，用于重度斑秃。

吉卡昔替尼是一种新型的JAK抑制剂，对JAK激酶的四个亚型JAK1、JAK2、JAK3和TYK2都有显著的抑制作用。2025年5月，吉卡昔替尼首次在国内获批上市，用于治疗中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨纤维化（PET-MF）的成人患者，以治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

此次批准斑秃适应症是基于III期ZGJAK018研究的积极结果。结果显示，治疗24周，吉卡昔替尼组达到脱发严重程度工具量表（SALT）评分≤20分的受试者比例显著高于安慰剂组。

（4）复星医药芦沃美替尼在华获批新适应症

6月15日，国家药监局（NMPA）官网显示，复星医药自主研发的芦沃美替尼（FCN-159）获批新适应症，用于治疗2岁及以上朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者。

在单臂II期研究中，25例复发或难治性LCH儿童患者接受芦沃美替尼（5mg/m2，每日1次）治疗后，中位随访7.4个月时，客观缓解率（ORR）达84.0%（21/25）。今年6月更新的数据显示，在入组扩至46例、随访延长至15.1个月后，ORR高达90.5%，达到CMR的患者比例为69%。研究者评估的ORR达97.8%。

此前，芦沃美替尼已于2025年5月获批上市，用于治疗LCH和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。

（5）百时美施贵宝口服TYK2变构抑制剂在华获批新适应症

6 月 15 日，NMPA官网显示，百时美施贵宝 TYK2 抑制剂「氘可来昔替尼」（Deucravacitinib）在国内获批一项新适应症，用于治疗银屑病关节炎。

氘可来昔替尼是一款酪氨酸激酶 2（TYK2）抑制剂，此前于2022 年 9 月，氘可来昔替尼在美国获批上市（商品名：Sotyktu），用于成人斑块状银屑病，成为全球首个获批的 TYK2 变构抑制剂。随后，该药又陆续在日本、加拿大、澳大利亚、欧盟获批上市2026年3月，BMS宣布，美国 FDA 已批准氘可来昔替尼用于治疗活动性银屑病关节炎，成为了首个治疗银屑病关节炎的 TYK2 抑制剂。

在中国，氘可来昔替尼于2023年10月首次获批上市，用于治疗适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者；而本次获批用于银屑病关节炎，是该药在国内获批的第二项适应症。

（6）Plethora Solutions和复星医药联合申报的 5.1 类药物利多卡因丙胺卡因气雾剂获批上市

6月15日，NMPA官网显示，Plethora Solutions 和复星医药联合申报的 5.1 类药物利多卡因丙胺卡因气雾剂获批上市，用于治疗成年男性的原发性早泄。

利多卡因丙胺卡因气雾剂（研发代号：PSD502）由 Plethora Solutions 公司开发，最早于 2013 年在欧盟批准上市，2020 年获得欧盟委员会批准，由处方药转为非处方药。作为全球第 2 款获批用于早泄治疗的药物，PSD502 在欧洲有超过 10 年的使用经验，其疗效和安全性已经在临床试验研究及实际应用中得到验证。

（7）阿斯利康Ultomiris新适应症在美国申报上市

6月15日，阿斯利康宣布瑞利珠单抗（英文商品名：Ultomiris）的补充生物制品许可申请（sBLA）获得FDA受理并予以优先审评，用于治疗IgA肾病成人患者。PDUFA日期定在今年第四季度。

瑞利珠单抗是阿斯利康斥资390亿美元收购Alexion后获得的罕见病管线，也是目前最长效的C5补体抑制剂。目前，瑞利珠单抗已在多国获批，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG） 和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。此次sBLA主要是基于III期I CAN研究的积极结果。中期分析结果显示，第10周时，瑞利珠单抗能够迅速减少有疾病进展风险的成年IgAN患者的蛋白尿水平（-36.7% vs -8.5%），效果持续至第34周（-46.6% vs -5.6%，P<0.0001）。

（8）Inhibrx Biosciences宣布FDA已受理Ozekibart的生物制品许可申请

6月15日，Inhibrx Biosciences宣布FDA已受理 Ozekibart（INBRX-109）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗不可切除或转移性普通型软骨肉瘤患者。PDUFA日期定为2027年4月14日。如果获得批准，Ozekibart 将成为首个获批上市的DR5靶向药物，也是软骨肉瘤的首个系统治疗药物。

Ozekibart 是一种靶向激动四价死亡受体5（DR5）的精密工程化单抗，旨在通过激活DR5诱导肿瘤细胞死亡。此次BLA得到了II期ChonDRAgon研究的支持。结果显示，Ozekibart 组患者的中位无进展生存期（PFS）较安慰剂组显著延长（5.52 vs 2.66个月，HR=0.479，P<0.0001）。

（9）吉利德长效口服HIV预防药物在美国申报上市

6月15日，吉利德宣布来那帕韦（Lenacapavir）片剂（300mg，每周1次）的补充新药申请（sNDA）获得FDA受理，用于HIV暴露前预防（PrEP）。PDUFA日期为2027年2月2日。如果获得批准，来那帕韦片剂有望成为首个长效口服PrEP选择。

来那帕韦是一款first-in-class长效HIV衣壳抑制剂，于2022年在欧洲和美国获批上市，商品名为Sunlenca，适应症为联合其他抗逆转录病毒药物治疗无其它抗病毒治疗方案的多重耐药HIV感染成人患者。

吉利德就来那帕韦开发了注射液和片剂，2025年，来那帕韦注射液新增第二项适应症，商品名为Yeztugo，用于HIV暴露前预防（PrEP）。此次来那帕韦片剂的sNDA得到了两项III期研究（PURPOSE 1和PURPOSE 2）的支持。

（10）GSK和Spero Therapeutics宣布Utebzi获美国FDA批准上市

当地时间6月17日，GSK和Spero Therapeutics宣布，美国FDA批准口服抗生素 Utebzi（tebipenem pivoxil），用于治疗由特定敏感病原体引起的成人复杂性尿路感染（cUTIs），包括肾盂肾炎。这些患者可选择的替代性口服治疗方案有限或没有替代性口服治疗选择。

根据新闻稿，这是首款获FDA批准用于这类患者的口服碳青霉烯类抗生素。此次批准主要获得PIVOT-PO临床3期试验积极结果的支持。该试验显示，基于治愈评估访视时的总体缓解情况，即由临床治愈与微生物学清除组成的复合终点，在住院复杂性尿路感染（包括肾盂肾炎）患者中，tebipenem pivoxil 相较于静脉注射 imipenem-cilastatin 达到非劣效性标准。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Elicio Therapeutics公布KRAS疫苗胰腺癌二期临床失败

6月15日，Elicio Therapeutics公布KRAS疫苗ELI-002 7P胰腺癌辅助治疗二期临床AMPLIFY-7P的最新数据，研究没有达到DFS主要终点。Elicio Therapeutics当天股价大跌73%，目前市值为7800万美元。

ELI-002 7P为Elicio Therapeutics的首发管线。与小分子KRAS抑制剂不同，ELI-002 7P主要的目标是用于早期癌症的辅助治疗，降低术后复发风险，机制上是通过诱导免疫治疗实现目的。虽然此次二期临床失败，但从临床数据来看，ELI-002 7P在给药早期表现出治疗活性，3个月、6个月DFS高14%左右，然而9个月以后生存曲线交叉。Elicio Therapeutics将与FDA讨论临床临床方案和注册策略，重点是入入组标准先定位复发风险更低的R0期患者，排除R1期患者。

（2）复宏汉霖眼科新药全球III期临床试验成功

6月16日，复宏汉霖发布公告宣布其重组抗 VEGF 人源化单克隆抗体注射液 HLX04-O 在一项于湿性年龄相关性黄斑变性 (wAMD)患者中开展的国际多中心 III 期临床研究达到主要研究终点。

本研究为一项国际多中心、随机、双盲、阳性对照的非劣效 III 期临床研究，旨在比较 HLX04-O 与雷珠单抗玻璃体内注射（IVT）给药在 wAMD 患者中的有效性和安全性。研究结果显示，HLX04-O 组第 36 周和第 48 周 BCVA 较基线的平均变化均非劣于雷珠单抗组，达到主要和关键次要研究终点。HLX04-O 是在复宏汉霖自主研发的汉贝泰®（贝伐珠单抗注射液）的基础上，根据眼科用药的需求对汉贝泰® 的处方、规格和生产工艺进行优化，保持活性成分不变，而开发的新的眼科制剂产品，用于 wAMD 的治疗。

（3）Edgewise Therapeutics宣布EDG-7500的2期临床试验获得积极结果

6月16日，Edgewise Therapeutics宣布，EDG-7500在治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）和非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者的2期临床试验CIRRUS-HCM中获得积极顶线结果。

EDG-7500是一款新型、口服、选择性心肌肌节调节剂，旨在减缓早期收缩速度，并改善有症状HCM患者受损的心脏舒张功能，同时不损害收缩功能。该公司指出，这一数据支持EDG-7500进入3期临床研究，预计3期临床试验将在2026年第四季度启动。

（4）武田OX2R激动剂两项3期临床结果积极

6月16日，武田（Takeda）在第40届美国联合专业睡眠学会年会（SLEEP 2026）上公布了两项关键性研究的新增结果。

结果显示，在研口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂 oveporexton（TAK-861）改善了1型发作性睡病（NT1）患者的日常功能以及与疾病相关的认知和睡眠症状。Oveporexton旨在通过恢复食欲素信号传导，靶向潜在食欲素缺乏这一导致NT1发生的病因。上述数据结合此前已公布的3期研究结果，显示该疗法在疾病的广泛症状谱方面均带来改善，进一步支持其有望重塑1型发作性睡病治疗标准的潜力。

（5）礼来公布匹妥布替尼3期结果积极

6月16日，礼来（Eli Lilly and Company）日前公布了Jaypirca（pirtobrutinib）的3期BRUIN CLL-322临床试验结果，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的疗效与安全性。该研究达到其主要终点。

由独立审查委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）结果显示，在为期两年的venetoclax联合利妥昔单抗治疗方案中加入Jaypirca，可使疾病进展或死亡风险降低45%（HR=0.55［95% CI，0.40-0.75］；p=0.0001）。患者按1：1随机分配，接受PVR或VR治疗。疗效结果基于2026年2月2日的数据截止日。中位随访27.3个月时，与单独VR方案相比，在VR基础上加入Jaypirca显著改善了IRC评估的PFS这一主要终点。PVR组的中位PFS尚未达到（95% CI，43.3-NE），而VR组为39.7个月（95% CI，35.9-NE）。

（6）诺华宣布del-brax的FORTITUDE 1/2期研究生物标志物队列达到主要终点和关键次要终点

6月20日，诺华宣布，del-brax的FORTITUDE 1/2期研究生物标志物队列达到主要终点和关键次要终点。KHDC1L（cDUX）和肌酸激酶生物（CK）水平的下降表明，在面肩肱型肌营养不良症患者中，该疗法既实现了强有力的靶点结合，也减少了肌肉损伤。

Del-brax是一种在研AOC，旨在针对FSHD的根本原因，即DUX4的异常表达。AOC平台将单克隆抗体的组织特异性与寡核苷酸的精准性相结合，能够将siRNA靶向递送至此前难以触及的FSHD患者肌肉细胞中，从而抑制DUX4表达。新闻稿指出，del-brax是目前首个在临床研究中显示出FSHD疾病修饰潜力的在研药物。

（7）MBX Biosciences公布了其canvuparatide在成人慢性甲状旁腺功能减退症的2期临床结果

6月20日，MBX Biosciences公司公布了其候选疗法canvuparatide在成人慢性甲状旁腺功能减退症患者中的2期临床试验完整结果，以及正在进行的开放标签扩展（OLE）研究的一年期新数据。

Canvuparatide是其基于精准内分泌肽（PEP）平台开发的甲状旁腺激素（PTH）多肽前药，能够以一周一次的给药频率，提供长效的PTH活性，旨在作为治疗HP的潜在长效激素替代疗法。此药物于2022年7月获得美国FDA的孤儿药资格，用于治疗HP。

在OLE研究中，一年时的缓解率为57%，与2期试验12周时63%的缓解率相当。结果还显示，通过血钙水平正常化、尿钙排泄减少、骨代谢恢复以及肾功能指标估算肾小球滤过率（eGFR）的提升，全身性PTH活性得以恢复。90%进入OLE研究的患者在一年后仍留在研究中。安全性方面，该药物总体耐受性良好，在OLE研究期间未发现新的安全信号。

（8）Zymeworks公布了其ZW191的1期临床试验新数据

6月20日，Zymeworks公司公布了其ADC疗法 ZW191 的1期临床试验新数据。ZW191 靶向叶酸受体α（FRα），该靶点在约75%的高级别浆液性卵巢癌和约70%的肺腺癌中表达。ZW191 具有独特的设计，可高效进入FRα阳性细胞，并释放Zymeworks开发的具旁观者效应的载荷——拓扑异构酶I抑制剂 ZD06519。

此次公布的结果显示，ZW191在铂类耐药卵巢癌及子宫内膜癌患者中展现出显著的抗肿瘤活性。截至2026年3月9日的数据，在疗效可评估的PROC患者中，FRα阳性与阴性肿瘤患者的确认客观缓解率（cORR）分别达到78.6%和47.4%，疾病控制率（DCR）分别为100.0%和89.5%；整体PROC人群的cORR为58.8%。FRα阴性子宫内膜癌患者的cORR为40.0%，DCR为80.0%。两癌种队列的缓解出现较早且随时间加深，中位缓解持续时间尚未达到，中位无进展生存期（PFS）为7.6个月。。

（9）Aptose Biosciences公布急性髓系白血病患者的1/2期TUSCANY试验的新数据

6月20日，Aptose Biosciences公司公布了其针对新确诊的急性髓系白血病患者开展的1/2期TUSCANY试验的新数据。此次公布的结果显示，32名AML患者接受了TUS+VEN+AZA三联疗法，其中29名疗效可评估患者的复合完全缓解率（CRc）达到86.2%；在获得完全缓解（CR）或部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的患者中，微小残留病灶（MRD）阴性率达86.4%，所有给药患者的MRD阴性率为62.5%。具有不同遗传特征（包括TP53突变、复杂核型和未突变FLT3）的AML患者，在安全实现治疗缓解的同时，也达到了MRD阴性。安全性方面，tuspetinib与标准剂量的VEN/AZA联用耐受性良好，未发生与治疗相关的死亡、QTc间期延长、CPK升高或分化综合征，且其药代动力学特性未受联合用药、抗真菌药或食物的显著影响。

（10）Kymera Therapeutics公布其STAT6降解剂KT-621的1期临床研究结果

6月20日，Kymera Therapeutics公司公布了其在研口服、潜在“first-in-class”的STAT6降解剂 KT-621 在健康日本成年人中进行的1期临床研究结果。

此次公布的结果显示，KT-621展现出良好的药代动力学（PK）特征，包括吸收迅速、血浆暴露量呈剂量比例增加，以及在血液中快速且持续地降解STAT6。在第7天时，两种剂量水平下，STAT6的中位降解率均≥98%。此外，在两种剂量下，该药物的耐受性和安全性均良好。总体而言，这些在日本健康成人中获得的结果与在非日本成人及特应性皮炎患者中观察到的结果相当，进一步支持了 KT-621 作为慢性2型炎症性疾病新型口服疗法的潜力。

同期事件：

1. 2026年第25周06.15-06.21国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2026年第25周06.15-06.21国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2026年第25周06.15-06.21国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.06.15-2026.06.21) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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