武田奥普雷顿Oveporexton获FDA批准，全球首个靶向食欲素的1型发作性睡病对因治疗药物上市

8月5日，FDA宣布批准武田的奥普雷顿片（Orzeyful®，通用名：oveporexton）上市，用于治疗成人1型发作性睡病（NT1）。

图源：{武田官网}

这不是一款普通的“对症”药——它是全球首个通过直接靶向食欲素信号缺失来治疗NT1的药物。此前，全球没有任何一款药物获批用于NT1这一完整疾病，也没有任何一款药物作用于食欲素系统。

一、从“对症”到“对因”：一款改写治疗逻辑的药物

1型发作性睡病是一种罕见的终身性神经系统疾病，由下丘脑外侧区产生食欲素的神经元大量丢失所致。食欲素是调节清醒、睡眠和肌肉张力的关键化学信使，缺乏时大脑难以维持警觉状态，也无法控制睡眠与清醒的界限。患者表现为日间过度思睡、猝倒、睡眠瘫痪、入睡前幻觉及夜间睡眠中断等一系列致残性症状。

此前，所有获批药物均只能针对单一症状进行缓解——兴奋剂提神、镇静剂助眠，但没有任何一款药物能够触及疾病根源。奥普雷顿的问世彻底改变了这一局面——它通过选择性激活OX2R，直接恢复因食欲素缺失而中断的下游信号传导，从根源上治疗疾病。FDA官网新闻稿指出，这是首个将NT1作为一个完整疾病而非单一症状进行治疗的获批药物。

二、两项III期临床：全部主要和次要终点均达标

据摩熵医药数据库显示，奥普雷顿的获批基于两项关键III期临床研究——FirstLight（TAK-861-3001） 和RadiantLight（TAK-861-3002）。两项研究均为随机、双盲、安慰剂对照试验，在19个国家开展，共纳入273例成人NT1患者。

图源：摩熵医药{全球药物研发数据库}

FirstLight研究纳入168例患者，随机接受高剂量（2mg）、低剂量（1mg）奥普雷顿或安慰剂治疗；RadiantLight研究纳入105例患者，随机接受高剂量奥普雷顿或安慰剂治疗。主要终点均为清醒维持测试（MWT）评估的日间清醒能力改善。

2025年7月，武田宣布两项研究均达到所有主要和次要终点。数据显示：与安慰剂相比，奥普雷顿2mg组在MWT和Epworth嗜睡量表（ESS）评分上均实现统计学显著改善（P<0.001），接近正常人群水平。约85% 的患者清醒程度达到健康人群水平（ESS评分≤10）。猝倒发作次数显著减少，幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠中断等全谱系症状均获得临床意义的改善。

2026年世界睡眠大会上公布的次要和探索性终点数据进一步显示：