Iga肾病新药最新消息来了！9月23日，罗氏宣布，sefaxersen用于治疗原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的III期IMAgINATION研究取得积极中期结果，并达到主要终点。
图源：罗氏企业官网
数据显示，在第37周，通过24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）评估，与安慰剂相比，sefaxersen可显著降低患者蛋白尿水平。
蛋白尿是肾脏损伤的重要指标，UPCR降低与长期肾功能保留密切相关。给药方式方面，sefaxersen采用每月一次皮下注射，方便患者自行管理。安全性和耐受性与此前报道的数据一致，未发现新的安全信号。
一、靶向补体B因子，瞄准IgA肾病关键机制
sefaxersen是首款针对IgA肾病的mRNA靶向疗法，由罗氏从Ionis获得许可。摩熵医药数据库显示，截至目前，该品种已进入全球及中国Ⅲ期临床阶段，适应症为IgA肾病。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
作为一种高度特异性的肝脏定向反义寡核苷酸，sefaxersen可在补体B因子的主要来源地——肝脏中抑制其生成，从而阻断导致IgAN相关肾损伤和补体替代途径激活的关键驱动因素。
在IgA肾病患者中，血清补体B因子水平升高，降低补体B因子水平可相应降低尿液中的蛋白质水平。
此前I期和II期临床研究显示，sefaxersen在健康志愿者以及高进展风险IgAN患者中表现出良好的耐受性，并显著降低了蛋白尿和血浆补体B因子水平。
二、459例患者入组，III期达到主要终点
此次IMAgINATION是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期研究，旨在评估sefaxersen用于高进展风险原发性IgA肾病患者的疗效与安全性。
研究共招募459名受试者，按照1:1比例随机接受sefaxersen或安慰剂治疗，治疗周期为105周。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
研究主要终点为第37周UPCR较基线的变化。此次中期分析显示，sefaxersen达到了这一主要终点。
不过，研究仍在继续。
目前IMAgINATION研究将在双盲状态下继续推进，并在第105周进一步评估通过预估肾小球滤过率（eGFR）测量的两年肾功能变化。
三、长期肾功能数据仍待揭晓
IgA肾病是一种慢性渐进性肾脏自身免疫性疾病，通常在40岁前确诊。全球每年每百万成人中至少有25例新发病例，高达50%的患者可能在确诊后20年内进展至终末期肾病，需要透析或肾移植。
此次sefaxersen III期研究达到主要终点，核心看点并不只是蛋白尿下降，更在于靶向补体B因子的治疗策略获得进一步临床验证。
而每月一次皮下注射的给药方式，也让这款疗法具备一定的用药便利性。
接下来，第105周长期肾功能数据将成为sefaxersen进一步开发的关键看点。
参考来源：
[1] 企业官网/官方披露
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
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