严重联合免疫缺陷资讯动态
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新生儿TREC/KREC基因检测试剂盒（荧光PCR法）获批上市审批动态近日，国家药品监督管理局批准了上海捷易生物科技有限公司的新生儿TREC/KREC基因检测试剂盒（荧光PCR法）注册申请。 该产品由反应液A、反应液B、阴性质控品、阳性质控品组成，通过多重荧光定量PCR技术，用于体外定性检测干血片样本中TREC基因及KREC基因的相对载量，以实现对新生儿重症联合免疫缺陷病（SCID）的筛查。 该产品是首个用于罕见病原发性联合免疫缺陷亚型—重症联合免疫缺陷病（SCID）筛查的国产产品，有助于新生儿重症联合免疫缺陷病（SCID）的早期临床干预。BioShanghai2026-09-29126国家药品监督管理局 严重联合免疫缺陷
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药谷药闻｜Jasper Therapeutics 宣布与 Kira Pharmaceuticals （科越医药）合并公司动态7月16日，Jasper Therapeutics宣布完成对补体疗法公司 科越医药 （Kira Pharmaceuticals）的全股票收购。 合并后，公司将继续以“JSPR”代码在纳斯达克交易。 交易以换股形式完成，未涉及现金对价。张江药谷2026-07-22260KIT Jasper Therapeutics Inc briquilimab
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科越医药与Jasper Therapeutics合并，完成1.32亿美元融资医药投融资7月16日，Jasper Therapeutics, Inc.(NASDAQ:JSPR)宣布已完成对Kira Pharmaceuticals(科越医药)的收购。 Kira原为一家开曼群岛有限公司,专注于设计用于治疗免疫介导疾病的补体疗法。 本次私募预计将带来总额约1.32亿美元的净募集资金。Medaverse2026-07-17273C5a Jasper Therapeutics Inc briquilimab
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不止血液治疗！一文解读造血干细胞（HSC）应用进展前沿研究什么是造血干细胞（HSC）。 造血干细胞（Hematopoietic Stem Cells, HSCs） 是一类位于造血系统最上游的多能干细胞，主要存在于骨髓这一特殊的造血微环境中，同时也可以在脐带血以及动员后的外周血中获取。 HSC同时 具备自我更新能力和多向分化潜能：。Cytiva学堂2026-06-09287再生障碍性贫血 Cytiva 血红蛋白病
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国际罕见病日｜文献报道成功率不超50%！戴着呼吸机接受干细胞移植，复旦儿科为2岁女宝赢得新生前沿研究“这让我们全家重燃了生活的希望！” 是否有可能在严重感染情况下做移植治疗！ 经推荐，思思的父亲于2025年11月飞抵上海，来到复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授门诊进行咨询，了解思思的病情后，翟教授认为患儿目前肺部炎症严重，且不能通过抗感染获得完全控制，须在感染情况下尽快做移植才有生存希望。复旦大学附属儿科医院2026-02-28767感染 ADA 严重联合免疫缺陷
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深度分析动物模型是现代药物研发的关键基石。从20世纪初标准化的Wistar大鼠实现实验可重复性，到免疫缺陷小鼠（裸鼠/SCID）突破物种限制、实现人类疾病活体研究；再到转基因技术主动“定制”疾病模型和生产药用蛋白，以及基因敲除技术精准解析基因功能——这四大里程碑推动药物研发从被动发现走向主动创造，极大加速了新药开发与疾病机制理解。新药全视角2026-01-238055肥胖 动脉粥样硬化 脆性 X 综合征 -
【速递】JAMA年度重磅研究盘点：从减肥神药到AI医疗，这些突破或将改变临床实践临床研究2025年接近尾声，《美国医学会杂志》（JAMA） 首次推出年度重磅研究盘点。 从 2024 年 10 月至 2025 年 9 月发表的上千篇论文中精选 9 项“最颠覆、最实用、最上热搜”的研究，这些研究可能成为影响疾病治疗、公共健康和临床实践的医学突破。 在 JAMA 评选的年度医学进展中，一个极具代表性的案例是——。九洲药业2025-12-301409高血压 顽固性高血压 lorundrostat
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CRISPR技术引领基因与细胞治疗革命：从DNA编辑到临床应用的突破性进展前沿研究CRISPR技术已从最初的Cas9核酸酶系统，发展为涵盖DNA编辑、RNA编辑及表观遗传编辑的多元化工具库，满足不同治疗场景的精准需求。 DNA编辑系统：从切割到精准修饰。 Cas核酸酶家族：SpCas9作为首个广泛应用的工具，奠定了基因编辑的基础。TopCel拓弘生科2025-12-22692家族性高胆固醇血症 肝脏疾病 眼部疾病
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脐带血移植适应症不断拓展：向高危难治疾病、老龄化、先天遗传性疾病拓展前沿研究在中国妇幼保健协会第十二届中国脐带血大会上，中国医学科学院血液病医院孙自敏教授带来了关于中国脐带血造血干细胞移植最新进展的分享。 她系统阐述了脐带血移植在适应症拓展、技术进步以及应用前景方面的突破性成就，描绘出脐带血作为“战略性生物资源”的广阔未来。 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师、教授，中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员，擅长各类血液病的诊治，尤其专注于造血干细胞移植及疑难危重血液病的诊疗，核心专业特长为脐带血造血干细胞移植临床技术优化与相关基础研究。河北省干细胞中心2025-12-10807衰老 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 血液及淋巴系统疾病
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孙自敏教授：脐带血移植适应症在不断拓展，已成为战略性生物资源专家观点在近日召开的中国妇幼保健协会第十二届中国脐带血大会上，中国医学科学院血液病医院孙自敏教授带来了关于中国脐带血造血干细胞移植最新进展的分享。 她系统阐述了脐带血移植在适应症拓展、技术进步以及应用前景方面的突破性成就，描绘出脐带血作为“战略性生物资源”的广阔未来。 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师、教授，中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员，擅长各类血液病的诊治，尤其专注于造血干细胞移植及疑难危重血液病的诊疗，核心专业特长为脐带血造血干细胞移植临床技术优化与相关基础研究。中源协和订阅号2025-12-09914神经系统疾病 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 血液及淋巴系统疾病
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严重联合免疫缺陷研究报告
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严重联合免疫缺陷临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询94页108 -
医药生物行业跟踪周报：国内首例境外输入猴痘病例，建议关注润达医疗等东吴证券33页1533
严重联合免疫缺陷-药品研发状态数据概览
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2个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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4个
批准上市
严重联合免疫缺陷全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
严重联合免疫缺陷相关靶点
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