【速递】JAMA年度重磅研究盘点：从减肥神药到AI医疗，这些突破或将改变临床实践

在 JAMA 评选的年度医学进展中，一个极具代表性的案例是——

GLP-1 受体激动剂（俗称“减肥药”）在心力衰竭治疗中的新角色。

GLP-1 大热不再只是“减重神话”。JAMA 年度研究利用美国医保索赔库，锁定 5.8 万名肥胖合并射血分数保留型心衰（HFpEF）患者，对比使用司美格鲁肽/ 替尔泊肽 与西格列汀的结局。结果显示：

·心衰住院或全因死亡风险骤降 40% 以上；

·两种 GLP-1 药物之间无差异，减重幅度与心脏获益不直接相关。

编辑部点评：GLP-1药物除了减肥外，正在“显著影响医疗实践和公共卫生”。这项观察性研究表明这些药物还与住院率和死亡率的降低相关。这项研究的结果将对数百万HFpEF患者产生广泛影响。

这正是 2025 年医学的一个缩影：

旧药新用，机制导向，跨领域融合。

澳大利亚 10 万人“自然随机化”研究登上榜单：澳大利亚国家免疫计划于2016年11月1日开始为70至79岁的人免费提供针对带状疱疹的减毒活疱疹病毒疫苗（Zostavax）。出生于1936年11月2日或之后的人有资格接种，而出生于1936年11月2日之前的人则没有资格。7 年后，符合接种日期组比早出生 1 天组：

·新发痴呆概率绝对值降低 1.9%（HR 0.85）；

·对其他慢性病无差别，提示因果。

编辑部点评：“这一发现为痴呆防控提供了 ‘低成本高回报’ 的新路径，也为疫苗接种增添了更强动力”

研究类型：系统回顾（2022–2024 年发表文献 n=507）

结果：

·仅5%使用真实患者数据，多数依赖模拟题库或专家设计案例；过度关注 “诊断准确性”，却忽视处方开具、病历书写等缓解医生过度疲劳的核心行政负担；

·对其他关键特征，包括部署可行性以及公平性、AI偏见和毒性，检测频率等较少关注。并且，大多数研究没有使用真实的患者护理数据，而是依赖于医学考试问题、专家生成的问题和临床医生设计的病例情景的集合。

编辑部点评：“该分析是对临床工作流程中LLM评估的一次非常及时的评估，并表示未来的研究应优先在评估中使用真实患者护理数据，以确保与真实世界条件保持一致”。

2025 年，AI 的角色正在被重新校准：

不是替代科学家，而是让科学家“走得更快”。

传统新生儿筛查仅覆盖 60 余种疾病，而基因测序能解锁更多 “隐形” 风险！美国 GUARDIAN 研究的中期结果显示：在纽约 6 家医院对 4000 名新生儿进行靶向基因组测序：

·家长接受度 72%，额外神经发育病筛查同意率 91%；

·发现4%可干预的罕见病阳性检出结果（长 QT、威尔逊病、SCID 等），92% 系常规足跟血筛查无法检出；

·1例 SCID 患儿因早期移植成功治愈。

编辑部点评：“随着测序成本下降，新生儿基因组测序正从科研走向临床，为罕见病患儿争取 ‘早诊断、早治疗’ 的黄金时间。”

👉 医学干预的时间点，正在从“生病以后”前移到“出生甚至更早”。

研究类型：随机对照Ⅲ期（n≈2 100，随访 2 年）

结果：

·结构化多领域干预（38 次团队会议+运动/饮食/认知/社交）整体认知评分显著优于自助组；

·基线认知较差者获益最大，载脂蛋白E ε4（阿尔茨海默病的主要遗传风险因素）携带与否不影响效果。

编辑部点评：“结构化的多维度生活方式干预（运动 + 社交 + 饮食 + 认知训练），能显著改善高风险人群的认知功能，且对遗传高危人群同样有效”。

这意味着：

👉 未来对抗痴呆，不只是在等“特效药”，

👉 而是通过疫苗、生活方式、慢病管理的综合预防。

研究类型：国际多中心 RCT（n≈800）

结果：

·急性脑损伤患者血红蛋白 <9 g/dL 即输注，6 个月不良神经结局率 63%，优于限制组（患者仅在血红蛋白降至低于7 g/dL时接受输血） 73%；

·缺血事件绝对风险降 5%，提示宽松策略（血红蛋白低于9 g/dL时触发）更安全。

编辑部点评：“对于急性脑损伤患者，当血红蛋白在9 g/dL时开始输血相比在7 g/dL时，长期不良结局的可能性更低。考虑到该试验的‘高质量设计’和高引用次数，Greenland预测TRAIN研究可能确实会改变临床实践。”

研究类型：非劣效随机对照（n≈1 000，2 年随访）

结果：

·低危导管原位癌患者选择主动的影像监测而非立即手术，2年后同侧浸润癌累积发生率 4.2%，非劣于标准手术 5.9%；

·乳房切除率从 10% 降至 <2%，生活质量显著提升。

编辑部点评：“多年来，从业者和患者一直担心DCIS被过度治疗，导致不必要的并发症和成本。COMET 试验表明主动的影像学监测可能是一些DCIS女性避免更广泛手术和药物治疗的一个选择。”

研究类型：多国 RCT（n≈600，HIV 感染者）

结果：

·2剂 HepB-CpG 血清保护率 93%，3 剂 99%，均优于传统铝佐剂疫苗 81%；

·抗体滴度峰值出现更快，耐受性良好。

编辑部点评：“尽管这项3期试验聚焦于HIV感染者，但它为在其他对一系列乙肝疫苗无应答的患者中尝试这种方法提供了证据。如果成功，这可以将保护范围扩展到其他免疫受损群体，包括老年人、吸烟者、患有糖尿病或肥胖症等可能对传统疫苗无法产生足够应答的人群。”

研究类型：国际 RCT（n≈1 000，12 周）

结果：

·首创醛固酮合酶抑制剂 Lorundrostat 50–100 mg/d，收缩压多降 9 mmHg（-16.9 vs -7.9 mmHg）；

·低血钠、高血钾停药率 <2%，安全性可接受。

编辑部点评：“Lorundrostat靶向过度的醛固酮产生，这是高血压的一个根本原因。与现有的阻断激素受体的醛固酮拮抗剂不同，lorundrostat抑制产生醛固酮本身的酶，为难治性高血压的治疗提供了一种新颖的作用机制。”

参考文献

1.Jennifer Abbasi, et al. Research of the Year 2025. JAMA. Published Online: December 12, 2025. doi:10.1001/jama.2025.20503

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