【速递】Arrowhead启动ARO-DIMER-PA的1/2a期临床研究

ARO-DIMER-PA-1001 (NCT07223658) 是一项1/2a期安慰剂对照剂量递增研究，旨在评估单剂量ARO-DIMER-PA（第1部分）和多剂量ARO-DIMER-PA（第2部分）在78名混合型高脂血症成年受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及对LDL-C、TG的影响。

混合型高脂血症是一种高发疾病，其特征是LDL-C和TG水平同时升高，是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的主要危险因素。ASCVD相关疾病是全球首要致死因素，并伴随较大的发病率和医疗费用。尽管降低LDL-C水平的疗法能够有效降低ASCVD风险，但并不能完全满足混合型高脂血症患者的临床需求。

ARO-DIMER-PA是一种偶联GalNAc配体的双靶点siRNA药物。ARO-DIMER-PA能靶向并特异结合肝细胞PCSK9和APOC-3基因的 mRNA，激活核酸酶RNase H降解上述mRNA，以减少人体LDL-C和APOC-3的产生，进而治疗混合型高脂血症。LDL-C常被称为“坏胆固醇”，是提示ASCVD风险的关键指标，当LDL-C水平升高，将促进动脉粥样硬化斑块的形成，增加ASCVD风险；PCSK9的作用机制为破坏LDL受体，以提高LDL-C的水平。APOC-3是一种主要在肝脏中合成的载脂蛋白，负责调节血浆中的TG代谢，能有效升高TG水平；APOC-3的作用机制包括抑制富含TG的脂蛋白（TRLs）脂解作用、抑制脂蛋白脂酶LPL活性以及促进肝内极低密度脂蛋白VLDL的组装和分泌等。ARO-DIMER-PA旨在同时降低体内PCSK9和APOC-3基因的表达，进而降低LDL-C和TG的水平，以有效治疗混合型高脂血症。

参考文献

1.Arrowhead官网

免责声明

本公众号注明原创的内容权利均属九洲药业所有，未经授权，不得擅自使用或许可他人使用。如需获得授权，请和九洲药业提前联系。已获得授权的，应在授权范围内使用，并注明来源且不得再全部或部分转授权他人。

本公众号对转载、分享的内容、陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的合法性、准确性、可靠性或完善性提供任何明示或暗示的保证，该等内容版权归原作者所有，仅供学习参考之用，若对转载、分享的内容有任何权利疑问，烦请联系九洲药业。