ADA
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ADA核心数据概览
ADA资讯动态
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新增两大适应症！博洛加®（地舒单抗注射液）获批用于治疗实体肿瘤骨转移和多发性骨髓瘤审批动态此前，该产品于2024年5月首次在中国获批上市，用于治疗骨巨细胞瘤。 此次新增适应症的获批，将有效填补临床高品质骨保护药物的供给缺口，进一步提升肿瘤骨病规范化治疗的可及性与普惠性，为国内广大实体瘤骨转移患者和多发性骨髓瘤患者带来更可及、更便捷的治疗新选择。 肿瘤骨转移与多发性骨髓瘤是。良医汇肿瘤资讯2026-05-26372多发性骨髓瘤 地舒单抗 骨巨细胞瘤
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国际罕见病日｜文献报道成功率不超50%！戴着呼吸机接受干细胞移植，复旦儿科为2岁女宝赢得新生前沿研究“这让我们全家重燃了生活的希望！” 是否有可能在严重感染情况下做移植治疗！ 经推荐，思思的父亲于2025年11月飞抵上海，来到复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授门诊进行咨询，了解思思的病情后，翟教授认为患儿目前肺部炎症严重，且不能通过抗感染获得完全控制，须在感染情况下尽快做移植才有生存希望。复旦大学附属儿科医院2026-02-28682感染 严重联合免疫缺陷 ADA
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基因治疗在罕见免疫疾病患儿中展现长期疗效前沿研究随后，研究团队对患儿的康复和病情进展进行了平均 7.5 年的随访。 结果显示，接受治疗的患儿生存率达 100%，且超过 95% 的患儿病情得到治愈。 An international team of researchers led by Great Ormond Street Hospital (GOSH), University College London (UCL), and University of California, Los Angeles (UCLA) developed a gene therapy for children with a rare immune condition known as ADA-SCID. They then followed the children's recovery and progression for an average of 7.5 years. Those treated had a 100% survival rate and over 95% of children were cured of their condition.。TopCel拓弘生科2025-11-04665罕见病 破伤风 University College London
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Cell | RNA修饰核苷（m6A、m6,6A、i6A）固有的细胞毒性前沿研究这些修饰影响RNA的多种功能，包括：决定RNA在细胞中的分布；影响其结构构象；调节解码和翻译；影响mRNA剪接成熟；影响RNA的稳定性等。 RNA在细胞内降解后，未修饰的核苷和碱基被回收利用用于核苷酸再合成，或被引导进入降解通路，它们大多被整合进了嘌呤和嘧啶的代谢途径 【 3 】 。 例如，腺苷 （ Adenosine ） 可被 腺苷激酶 （ ADK ） 磷酸化为AMP，再生成ATP；或被 腺苷脱氨酶 （ ADA ） 去氨为次黄苷 （inosine） ，再转为IMP进入嘌呤合成通路。BioArt2025-09-03295ADA METTL3
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赛道梳理全球基因疗法市场高速增长，规模将从2020年20.8亿美元跃升至2025年305亿美元。北美占60%份额，中国已成为全球第二大研发市场，2023年规模达33.81亿元（+113.64%），预计2025年超百亿元。目前全球已有45款基因疗法获批，AAV载体技术成为热点。国内信念医药B型血友病基因疗法已递交上市申请，成为首个申请上市的国产产品。技术创新和政策支持推动基因疗法在遗传病、癌症等领域快速发展。药事纵横2025-08-224305Sanofi SA 恶性肿瘤 信念医药科技（苏州）有限公司 -
眼内注药治疗后非感染性眼内炎症诊疗专家共识（2025）前沿研究中华医学会眼科学分会眼底病学组 中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会《眼内注药治疗后非感染性眼内炎症诊疗专家共识（2025）》专家组。 随着高剂量抗VEGF药物和基因治疗等新型疗法在国内的逐步推广，眼内注药治疗后非感染性眼内炎症（SIOI）这一并发症日益受到临床关注。 基于此，中华医学会眼科学分会眼底病学组、中国医师协会眼科医师分会眼底病专业委员会联合《眼内注药治疗后非感染性眼内炎症诊疗专家共识（2025）》专家组，通过系统梳理最新循证医学证据，参考国际相关指南共识，并充分考虑我国医疗实际，围绕SIOI的7个关键临床问题展开深入研讨。医信眼科2025-08-20536广东省人民医院 北京大学第一医院 无锡市人民医院
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2025 World PI Week| 伴有抗体缺陷的PID/IEI患者需要长期免疫球蛋白替代治疗前沿研究每年的4月22至29日为“世界原发性免疫缺陷周（World PI Week）”。 中国血液制品公众号 呼吁公众提升对 PID /IEI 的广泛认知， 本期我们解读 PID/IEI的治疗手段。 原发性免疫缺陷的治疗取决于疾病类型和其他因素。中国血液制品2025-04-28528严重联合免疫缺陷 盆腔炎 ADA
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2年3次共融资近18亿！华人创办企业RNA编辑疗法推进1/2期临床医药投融资4 月 1 日，专注于 RNA 编辑疗法的企业 AIRNA 宣布完成了 1.55 亿美元 （约 11.3 亿人民币） B 轮融资 ，本次融资资金将主要用于其 RNA 编辑候选产品 AIR-001 推进 1/2 期临床试验，并进一步开发主要针对心脏代谢疾病的其他 RNA 编辑候选管线。 值得一提的是，从 2023 年 9 月至今 AIRNA 已经完成三次共 2.45 亿美元 （约 17.8 亿人民币） 融资 ，也意味着投资者对其技术及管线前景的认可。 AIRNA 的创始人率先提出利用 RNA 的腺苷脱氨酶 （ADAR） 来精准编辑 RNA，同时不改变 DNA，其能够准确地将一种腺苷 （A） 转化为肌苷 （I） ，肌苷被身体的遗传机制解读为鸟苷 （ G） ，以治疗罕见疾病和常见疾病。医麦创新药2025-04-02396ADA
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如何利用单细胞转录组进行疾病研究？前沿研究近期，新格元助力的多项研究通过单细胞转录组学技术，在癌症、神经退行性疾病和免疫治疗等领域取得了突破性进展。 以下是 2025年2月的部分项目文章精彩集锦 ，让我们一探究竟。 FBXO31介导的OGT泛素化维持O-GlcNAc酰化稳态以抑制子宫内膜恶性肿瘤。新格元2025-03-10299恶性肿瘤 肿瘤 新格元（南京）生物科技有限公司
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聚乙二醇PEG，药物修饰的“利器”前沿研究给特定药物共价偶联聚乙二醇（PEG）的技术被称为聚乙二醇化（PEG化），PEG化可以提高母体药物的溶解度，延长半衰期，降低免疫原性，同时将药物的不良特征降至最低。 过去几十年，PEG化技术在制药界被广泛使用， 包括小分子、适配体、肽和蛋白质等。 目前已经批准的使用PEG化技术的药物有三十多种，总计市场销售规模可达数十亿美元。重庆派金生物科技有限公司2025-01-15455聚乙二醇干扰素α-2b pegcetacoplan 聚乙二醇重组人干扰素α-2a
ADA全球新药
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祛痰止咳药。用于急、慢性支气管炎，阻塞性肺气肿等疾病的咳嗽、咳痰，特别是痰液粘稠不易咳出时。
已完成
BE试验
祛痰止咳药。用于急、慢性支气管炎，阻塞性肺气肿等疾病的咳嗽、咳痰，特别是痰液粘稠不易咳出时。
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ADA研究报告
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2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
迈瑞医疗2024年半年度报告深交所331页322
ADA-品种竞争格局
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申报临床
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5个
临床
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申请上市
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批准上市
ADA
当前排名
第851名
1.83分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
ADA全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
ADA相关适应症
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2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
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2028-02-17
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11