【CTR20243857】新型克拉屈滨口服制剂与安慰剂相比治疗全身型重症肌无力试验参与者的有效性和安全性

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基本信息

登记号

CTR20243857

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

克拉屈滨胶囊

药物类型

化学药

规范名称

克拉屈滨胶囊

首次公示信息日的期

2024-10-29

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

患有全身型重症肌无力的成人患者

试验通俗题目

新型克拉屈滨口服制剂与安慰剂相比治疗全身型重症肌无力试验参与者的有效性和安全性

试验专业题目

一项评估新型克拉屈滨口服制剂与安慰剂相比治疗全身型重症肌无力试验参与者的有效性和安全性的III期、随机、双盲、安慰剂对照、3臂、3阶段研究

申办单位信息

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联系人邮编

100022

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临床试验信息

试验目的

本项临床研究的目的是证明新型克拉屈滨口服制剂（克拉屈滨胶囊）与安慰剂相比治疗gMG 试验参与者的有效性和安全性。还将研究克拉屈滨胶囊治疗gMG 的持续有效性、再治疗需求和长期安全性。为描述新型克拉屈滨制剂在gMG 患者中的药代动力学特征，还纳入了额外的组分。本研究分为3个阶段：双盲安慰剂对照（DBPC）关键阶段，以及2个扩展期，即盲态扩展阶段（BE）和再治疗阶段（RT）。此外，将在试验中作为 MyClad 的一个子研究，对部分试验参与者开展访谈，以深入了解其接受克拉屈滨治疗过程及参与研究的整体体验。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 18 ；国际: 264 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2025-11-24;2024-08-28

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书时≥ 18 岁的成人。；2.筛选时诊断为MG 伴全身肌无力，符合MGFA II 至IVa 级的临床标准。 a) 筛选时抗AChR 抗体或抗MuSK 抗体呈阳性的试验参与者。 b) 在自身抗体血清阴性的试验参与者（即抗乙酰胆碱受体抗体（anti AChR）和抗MuSK抗体均为阴性）的试验参与者，以及抗低密度脂蛋白受体相关蛋白4抗体（anti LRP4）阳性的试验参与者中。；3.筛选和基线MG-ADL 评分≥ 6 分，并且非眼部症状评分占总分的至少50%。筛选和基线MG-ADL 评分必须稳定。筛选和基线评分之间的差异不应超过2，且筛选期间不应报告MG 加重。；4.如果试验参与者接受口服皮质类固醇治疗：应在筛选前至少3个月和筛选期间保持稳定的每日剂量。在此情况下，口服类固醇的每日剂量不应超过20 mg/天（泼尼松/泼尼松龙）或16 mg/天（甲泼尼龙）、3 mg/天（地塞米松）、80 mg/天（氢化可的松），或等同剂量的其他皮质类固醇。；5.如果试验参与者接受AChEI 治疗：应在筛选前至少3个月和筛选期间保持稳定的每日剂量（吡啶斯的明剂量≤ 480 mg/天或新斯的明≤ 300 mg/天）。；6.体重≥ 40 kg。；7.可适用其他方案中定义的入选标准。；

排除标准

1.患有除MG 以外的免疫疾病或任何其他需要长期口服、静脉注射、肌肉注射或关节内注射皮质类固醇药物的疾病。源文件中记录的治疗研究者或患者的常规主治医生认为控制良好的甲状腺疾病不构成排除标准。；2.患有经分子表征或疑似先天性肌无力综合征、Lambert-Eaton 肌无力综合征、遗传性肌病、肌肉发育不良、获得性肌病或任何其他与MG肌无力相似的神经系统或全身性疾病。；3.当前发生有临床意义的活动性病毒、细菌或真菌感染，包括符合PML 或TB等感染体征的脑部MRI或胸部X线检查结果，或在筛选访视前8 周内或筛选访视期间发生需要住院或肠外抗感染药物治疗的任何重大感染，或在筛选访视前8 周内或筛选访视期间完成口服抗感染药物治疗。研究者认为得到充分控制的阴道念珠菌病、甲真菌病和生殖器或口腔单纯疱疹病毒感染不构成排除标准。；4.有活动性结核病（TB）病史或目前被诊断为活动性结核病，或目前正在接受潜伏性结核病感染治疗，或根据在筛查访视前三个月内记录的阳性结核菌素皮肤试验结果，患有未经治疗的潜伏结核感染。；5.患有活动性恶性肿瘤或有癌症史，或任何筛选评估项目检测出恶性肿瘤体征。；6.随机分组前4 周内接受过用于治疗gMG 的非甾体类免疫抑制剂，如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素、环磷酰胺、他克莫司。；7.随机分组前8 周内接受过FcRn或补体抑制剂（如依库珠单抗、rozanolixizumab、艾加莫德、ravulizumab 、zilucoplan 或nipocalimab治疗。；8.筛选前6 个月内有胸腺切除术史。；9.有全面性惊厥发作史（儿童期的发热性惊厥史除外）。；10.筛选时VZV 抗体阴性或检测结果不确定。；11.筛选前12个月内和筛选期间有肌无力危象病史。；12.过去2年内有复发性感染史（即根据源数据记录，每年≥3次感染）。；13.在筛选前6 个月内停止gMG 中使用的任何非甾体类免疫抑制剂治疗，如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素、环磷酰胺、他克莫司。；14.如果受试者接受非甾体类免疫抑制剂治疗gMG，则筛选时的剂量高于硫唑嘌呤50 mg/天、吗替麦考酚酯500 mg/天、他克莫司1mg/天、环孢素50 mg/天、环磷酰胺25 mg/天或甲氨蝶呤7.5 mg/周。；15.随机分组前在6 个月或前一项临床研究中使用的试验用药的5 个半衰期内（以较长者为准）参与任何试验药物的临床研究。然而，既往暴露于克拉屈滨的试验参与者不得进入研究，无论暴露时间如何。；16.可适用其他方案中定义的排除标准；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属华山医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200040

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