【CTR20263322】一项评价UGX202注射液在晚期视网膜色素变性患者中的安全性及初步疗效的开放性、剂量递增及扩展的I/II期临床试验

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基本信息

登记号

CTR20263322

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-08-27

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

视网膜色素变性（RP）

试验通俗题目

一项评价UGX202注射液在晚期视网膜色素变性患者中的安全性及初步疗效的开放性、剂量递增及扩展的I/II期临床试验

试验专业题目

一项评价UGX202注射液在晚期视网膜色素变性患者中的安全性及初步疗效的开放性、剂量递增及扩展的I/II期临床试验

申办单位信息

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联系人邮编

201203

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临床试验信息

试验目的

1.在晚期RP患者中，评估单次玻璃体腔注射基因治疗药物UGX202的安全性和耐受性。 2.评估单次玻璃体腔注射UGX202治疗晚期RP患者的初步疗效。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅱ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 39 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.本人或法定代理人自愿签署知情同意书（ICF）；2.签署ICF时，试验参与者年龄≥18周岁；3.确诊为非综合征性RP者；4.视力：研究眼最佳矫正视力（BCVA）＜0.05，或ETDRS检测≤19个字母数；5.OCT检查显示黄斑区有相对保留的神经节细胞复合体和视网膜神经纤维层，由研究者评估是否可以入组者；6.瞳孔能够充分散大，以便进行全面的眼科检查和测试者；7.受试者必须同意从入组开始至研究治疗末次给药后至少 1 年内采取有效的避孕措施。有效的避孕措施包括： a. 完全禁欲（如果是其首选的常规生活方式） b. 宫内节育c. 双侧输卵管结扎 d. 伴侣已行输精管切除术并确认无精子 e.双重屏障法（男用避孕套联合宫颈帽、阴道隔膜、或杀精剂配合使用的避孕海绵）；8.研究眼等效球镜度数介于-6D和+6D之间（包括临界值）者；9.确认保留视觉体验记忆，例如能够完成画圆、画三角形、画正方形等任务者；

排除标准

1.任意眼既往接受过任何基因治疗者；2.试验参与者筛选前90天内接受过其他干预性临床试验；3.试验参与者存在研究者认为可影响视觉功能评估的研究眼疾病或全身疾病，如黄斑变性、视网膜脱离、视网膜动/静脉阻塞、青光眼或影响视功能的中枢神经系统病变；4.研究眼存在干扰视力和其他眼部评估的眼科检查异常，如影响到眼底观察的屈光介质混浊等（经研究者确认，可纳入RP伴有不严重影响视力的白内障试验参与者；既往接受过白内障摘除术的试验参与者须术后1个月以上方可入组）；5.存在影响安全性评估的眼部疾病/异常情况，如活动性眼部感染、慢性葡萄膜炎和3个月内眼部外伤者；6.存在扩瞳禁忌，如前房角狭窄等者；7.研究眼既往玻璃体切除术或玻璃体黄斑手术者；8.研究眼筛选前3个月内接受过重大手术或内眼手术（经研究者确定）；9.试验参与者5年内患有全身恶性肿瘤/眼部肿瘤病史；10.试验参与者存在经研究者评估控制较差且对试验安全性观察存在影响的全身疾病；11.任何免疫反应功能障碍，包括免疫缺陷、正在接受或可能接受除本研究以外的免疫抑制疗法者；12.妊娠期或哺乳期试验参与者；13.不愿或无法依从本研究方案的试验参与者；14.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、梅毒螺旋抗体阳性、活动性乙型肝炎（乙型肝炎表面抗原[HBsAg]阳性和/或乙型肝炎核心抗体[HBcAb]阳性且乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸[HBV DNA]阳性）、活动性丙型肝炎（丙型肝炎病毒抗[HCV Ab]阳性且丙型肝炎病毒核糖核酸[HCV RNA]阳性）；15.对UGX202或其辅料成分过敏者；16.对糖皮质类激素过敏，或无法耐受糖皮质激素方案，或有治疗禁忌的活动性并发感染的试验参与者；17.经研究者评估，试验参与者存在对试验安全性和/或有效性评估造成影响的精神类疾病病史或倾向；18.研究者认为具有其他任何不宜参与此项研究因素的试验参与者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

复旦大学附属华山医院;复旦大学附属华山医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200040;200040

联系人通讯地址