吉伏司兰核心数据概览
吉伏司兰资讯动态
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基于细胞穿透肽的siRNA递送策略：设计逻辑、前沿方向与领域定位前沿研究siRNA疗法在肿瘤、遗传病和心血管疾病中展现出巨大潜力，但其临床应用受限于细胞摄取效率低、内体逃逸能力弱和靶向性不足等瓶颈。 细胞穿透肽（CPP）因其膜穿透能力和可模块化设计特性，已成为siRNA递送系统的重要构建模块。 目前已获批的siRNA药物（patisiran、givosiran、lumasiran、inclisiran等）的核心递送策略是GalNAc偶联或脂质纳米颗粒（LNP），靶器官高度集中于肝脏。E药学苑2026-10-09403英克司兰钠 依舒司他 吉伏司兰
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小核酸药物商业化盘点：从罕见病到慢病，2026年全球上市药物已超20款审批动态截至2026年5月，小核酸（Oligonucleotide）药物已彻底告别“小众”标签，进入商业化爆发期。 全球累计获批药物已超20款（剔除已退市品种），其中 siRNA药物8款 ， ASO（反义寡核苷酸）药物约15款 。 目前市场主要由 Alnylam（siRNA龙头） 、 Ionis（ASO龙头） 以及 Sarepta 三家主导。生物药知识云享2026-05-12756圣诺生物医药技术（苏州）有限公司 Alnylam Pharmaceuticals Inc donidalorsen
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深度分析RNA疗法涵盖小干扰RNA（siRNA）、信使RNA（mRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）及环状RNA（circRNA）等多种形式，其共同特点是通过干预基因表达的转录后调控或直接提供功能性蛋白质模板，实现"以RNA为药"的精准治疗。2018年patisiran（siRNA）获FDA批准成为首个RNAi疗法，随后COVID-19 mRNA疫苗的全球规模成功，极大推动了RNA药物的研发热情与商业化进程。截至2026年初，全球共有9种RNA疗法（含ASO）获FDA批准，在研管线超过500项 。考特智药DATA2026-04-2912774siRNA 帕替司兰 COVID-19 -
RNA疗法的研究进展：从实验室到临床前沿研究RNA疗法是指利用核糖核酸（RNA）分子治疗疾病的一种治疗方法。 它涉及使用各种类型的RNA分子，如信使RNA（mRNA）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）和反义RNA，来调节基因表达、蛋白质产生或参与疾病病理的其他细胞过程。 RNA疗法可用于靶向多种疾病，包括遗传性疾病、感染性疾病、癌症和自身免疫性疾病。小药说药2026-03-18448恶性肿瘤 免疫系统疾病 遗传疾病
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刚刚，12亿砸向小核酸！中生制药豪赌“一年一针”，siRNA彻底爆了？公司动态1月13日， 中国生物制药 以 12亿元 总价（可下调）全资收购专注小核酸创新药研发的 赫吉亚生物 （以下简称赫吉亚） 。 这一动作，不仅让赫吉亚这家低调的技术新锐走到聚光灯下，更向市场释放了一个强烈信号：在MNC（跨国药企）环伺的siRNA赛道，国产Pharma巨头正式进场“收割”了。 赫吉亚手里握着一张王牌——Kylo-11，这是一款针对Lp(a)（脂蛋白a）的siRNA药物。新药社2026-01-14552LPA 中国生物制药有限公司 杭州赫吉亚生物医药有限公司
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【行研】已上市寡核苷酸药物的递送技术盘点审批动态寡核苷酸药物（Oligonucleotide drug）是由十几个至几十个或更长的核苷酸构成的具有特定序列和功能的短链核酸，通过碱基互补配对原理作用于细胞内pre-mRNA或mRNA，抑制或激活靶基因的表达，进而治疗疾病。 寡核苷酸药物包括反义寡核苷酸（Antisense oligonucleotide，ASO），小干扰RNA（Small interfering RNA，siRNA），小激活RNA（Small activating RNA，saRNA），微小RNA（MicroRNA，miRNA）以及核酸适配体（Aptamer）等。 2016年，寡核苷酸药物进入快速发展时期。九洲药业2025-11-06473Novartis AG Arrowhead Pharmaceuticals Inc 艾泰司他
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股价大涨！小核酸先驱企业 RNAi 药物 H1 大卖 82 亿，TTR 放量速度超预期财报业绩这主要得益于 AMVUTTRA 因患者需求增加而实现的强劲增长，同时使用 GIVLAARI （givosiran） 和 OXLUMO （lumasiran） 的患者数量增加也推动了增长。 亮眼的财务数据披露后，Alnylam 当日股价大涨 15% ，截至发稿总市值 526.88 亿美元，这是其市值历史首次突破 500 亿。 2025 年 3 月 28 日获 FDA 批准 上市，这是美国批准的第六款 Alnylam 发现的 RNAi 治疗药物，也是第一种也是唯一一种降低抗凝血酶 （AT） 的治疗药物，抗凝血酶是一种抑制凝血的蛋白质，目的是促进凝血酶的生成，以重新平衡止血和预防出血。医麦创新药2025-08-04294BTK Alnylam Pharmaceuticals Inc 出血
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时讯近期，Biogen与RNAi新锐City Therapeutics达成战略合作，共同开发新一代RNAi疗法。Biogen将支付4600万美元预付款及投资，并可能支付高达10亿美元里程碑款。City由RNAi先驱John Maraganore博士领导，已获1.35亿美元A轮融资，首个项目预计2025年进入临床。细胞基因治疗前沿2025-05-291436Biogen Inc 英克司兰钠 依舒司他 -
高效之选！金斯瑞小核酸药稳定性研究服务，助力筛选更稳定的候选分子与药物代谢研究前沿研究近年来，小核酸药物基于候选靶点丰富、研发效率更高的优势，关注度逐渐升温。 金斯瑞提供小核酸药稳定性研究服务 ，通过开展小核酸药siRNA、ASO等在体外生物基质（血清等）中的稳定性研究，阐明候选化合物在生物体系中的降解速率、代谢产物、代谢途径以及可能的相互作用。 小核酸药稳定性研究的多元化应用。金斯瑞生物2025-02-20171南京金斯瑞生物科技有限公司 吉伏司兰
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时讯Alnylam Pharmaceuticals公布2024年业绩，全年营收增长23%至22.48亿美元，但利润为负。其4款RNAi药物销售额增长33%至16.46亿美元。临床进展顺利，与罗氏合作获3.1亿美元预付款。公司暂停了部分研发项目，聚焦更有潜力的领域。细胞基因治疗前沿2025-02-172222心血管疾病 神经系统疾病 Alnylam Pharmaceuticals Inc
吉伏司兰同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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吉伏司兰研究报告
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CGT产业现状与未来趋势蓝皮书摩熵咨询（原药融咨询）45页6659 -
生物医药行业创新药系列报告（五）：进击的小核酸，从罕见病到慢病，从肝内靶向到肝外靶向招商证券25页877
吉伏司兰-数据快讯
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累计销售额
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2个
适应症
吉伏司兰-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
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