粘多糖病资讯动态
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佰炼医药完成一项慢病毒基因修饰造血干细胞药物的临床 I 期 GMP 生产交付临床研究2026 年 4 月 16 日 （中国上海 ） ，国内专注于先进治疗药物 （ATMP） 领域的研发服务型企业佰炼医药 （Biosmelt Pharma） 宣布，公司已成功完成一款针对 输血依赖型地中海贫血的基因修饰造血干细胞 （CD34+ HSC） 治疗项目 的临床 I 期生产交付。 该项目采用慢病毒载体介导的基因修饰工艺，佰炼医药为客户提供从 CMC 开发、IND 申报支持及临床 I 期 GMP 生产服务。 目前该项目已完成临床 I 期全部患者治疗，初步临床数据显示良好的安全性和有效性特征。BioShanghai2026-04-17690CD34 先天性再生障碍性贫血 范可尼贫血
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JCR制药将在2026年WORLD研讨会展示其罕见病治疗研究进展研发注册政策日本HYOGO，2026年2月2日——专注于罕见病和遗传病治疗的全球专业生物制药公司JCR制药（TSE 4552）宣布，将于2026年2月2日至6日在美国加州圣地亚哥举行的第22届WORLD研讨会™上展示其研发管线中研究性疗法的潜在益处以及J-Brain Cargo®技术。J-Brain Cargo®是一种将药物递送到血脑屏障（BBB）以治疗溶酶体储存病和其他神经退行性疾病的专有技术。会议将展示包括JR-471和JR-141（pabinafusp alfa）在内的多个研究，其中JR-471是一种针对粘多糖病的实验性疗法，而JR-141是一种针对粘多糖症II型（MPS II，或Hunter综合征）的重组融合蛋白。JCR制药还介绍了其J-Brain Cargo®平台技术及其在治疗溶酶体储存病方面的应用。Businesswire2026-01-27300罕见病 粘多糖病 II 型 粘多糖病
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奇迹！全球首例：3岁华裔男童靠基因疗法改写罕见病命运前沿研究这奇迹的背后，是全球首例黏多糖贮积症Ⅱ型（MPSⅡ，又称亨特综合征）新型基因疗法的突破性成功。 黏多糖贮积症（mucopolysacchridosis, MPS）是由于溶酶体中降解黏多糖的水解酶活性缺乏或降低，导致黏多糖 (glycosaminoglycan, GAG) 贮积在机体各种组织致多系统受累的一组疾病，已纳入我国《第一批罕见病目录》。 MPSⅡ型患者出生时多表现正常，通常在婴儿期和儿童期表现出该疾病的早期症状，并且进展较快，开始出现发育倒退，在几年内失去基本的运动技能和认知功能。罕见病信息网2025-11-27636罕见病 粘多糖病 II 型 粘多糖病
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欧盟委员会 （EC） 关于 JR-446 用于治疗粘多糖贮积症 IIIB 型孤儿药资格认定的通知研发注册政策日本MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION和JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.宣布，欧洲委员会已授予其研发药物JR-446孤儿药资格，用于治疗MPS IIIB（Sanfilippo综合征B型）。该药物针对全球约500至1000名患者的严重中枢神经系统症状，目前尚无批准的治疗方法。JR-446采用JCR的J-Brain Cargo®技术，在日本进行I/II期临床试验。MEDIPAL将负责在日本以外地区商业化JR-446，并支持JCR在日本的临床开发。孤儿药资格将使JR-446在欧洲联盟获得多种激励措施。Biospace2025-06-24477粘多糖病
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FDA 接受粘多糖贮积症 II 治疗的生物制品许可申请研发注册政策NS Pharma子公司Nippon Shinyaku宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理REGENXBIO公司提交的针对MPS II（粘多糖病II型）治疗药物RGX-121的生物制品许可申请（BLA），并给予优先审评。RGX-121是一种基因疗法，旨在治疗MPS II患者。Nippon Shinyaku与REGENXBIO于2025年1月达成战略合作伙伴关系，共同开发和商业化RGX-121及RGX-111（用于治疗MPS I）。NS Pharma将独家负责在美国商业化RGX-121。FDA已设定PDUFA目标行动日期为2025年11月9日。NS Pharma总裁Sugiyama表示，FDA的决定是向MPS社区患者提供新治疗选项的重要里程碑。RGX-121是一种一次性的AAV疗法，旨在将IDS基因递送到中枢神经系统，以提供长期的细胞修复。该药物已获得FDA的孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级治疗指定。MPS II是一种罕见的X连锁隐性遗传病，导致I2S酶缺乏，引起GAGs（包括肝素硫酸盐）在组织中的积累，最终导致细胞、组织和器官功能障碍。Biospace2025-05-14441REGENXBIO Inc 粘多糖病 II 型 Nippon Shinyaku Co Ltd
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美国 FDA 关于 JR-446 用于治疗粘多糖贮积症 IIIB 型孤儿药资格的通知研发注册政策日本MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION和JCR Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了JR-446孤儿药资格，该药是一种用于治疗粘多糖病IIIB（MPS IIIB或Sanfilippo综合征B型）的实验性药物。MPS IIIB影响全球约500至1000人，导致严重的神经系统症状。目前，这种疾病尚无批准的治疗方法。JR-446利用JCR的专有J-Brain Cargo®技术，在解决这种疾病神经系统症状的非临床研究中显示出有希望的成果，目前正进行一项在日本进行的I/II期临床试验。MEDIPAL和JCR已达成许可协议，MEDIPAL将在日本以外地区商业化JR-446，并支持JCR在日本进行临床试验。孤儿药资格使JR-446有资格获得各种激励措施，以鼓励在美国的开发。Businesswire2025-05-07626JCR Pharmaceuticals Co Ltd 粘多糖病
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国内首款AAV基因药物获批上市！审批动态这款药物适用于治疗成年中重度血友病B患者（先天性凝血因子IX缺乏症）。 波哌达 可基注射液（BBM-H901）是一款静脉给药AAV的基因治疗药物，AAV搭载的目的基因（治疗基因）可过表达人凝血因子IX（hFIX），从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到 “一次给药、长期有效” 的治疗及预防出血效果。 据悉，该药物是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一，从2019年就开始IIT临床研究（NCT04135300），IIT临床研究结果显示此疗法具有良好的安全性和有效性，给药后，受试者体内凝血因子IX（hFIX）水平显著提高，血液中hFIX水平长期稳定，患者年化出血率显著降低，且无明显的不良反应出现。细胞与基因治疗领域2025-04-10151肝癌 瘫痪 factor IX
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手术直击｜一13岁伴Ⅵ型黏多糖贮积症的青光眼患者接受PGI手术案例前沿研究在美国眼科学会（American Academy of Ophthalmology）发布的一例手术视频内容中，Ali Olgun博士与Serhat Imamoglu博士介绍了一名 13岁伴黏多糖贮积症VI型（MPS VI即Maroteaux-Lamy综合征）的青光眼患者进行PGI手术 的过程。 视频的标题是“Paul Glaucoma Implant Operation in a Patient With Mucopolysaccaridosis Type VI”。 黏多糖贮积症（MPS） 是一种罕见的遗传性代谢障碍疾病，该病症主要是由于编码降解黏多糖（糖胺聚糖，简称GAG）的酶发生基因突变，导致相关酶的活性降低或功能缺陷。医信眼科2024-12-25299青光眼 丝裂霉素C 粘多糖病
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JCR Pharmaceuticals 宣布与 Alexion 合作研究使用 J-Brain Cargo（R） 技术治疗神经退行性疾病取得里程碑交易并购JCR Pharmaceuticals与Alexion合作，利用其专有的J-Brain Cargo血脑屏障穿透技术，在神经退行性疾病治疗领域取得首个研究里程碑，触发里程碑付款。JCR与Alexion的合作关系得到加强，并启动了第二个研究合作，将相同技术应用于寡核苷酸疗法。J-Brain Cargo平台技术已成功应用于治疗粘多糖病，并有多款药物进入全球临床试验。JCR致力于通过科学专长和独特技术，研发和提供下一代疗法，改善罕见病患者的生命质量。Businesswire2024-03-19460Alexion AstraZeneca Rare Disease JCR Pharmaceuticals Co Ltd 粘多糖病
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时讯近日，BioMarin Pharmaceutical 宣布与德国国家法定医疗保险基金协会(GKV-SV)达成一项为期三年的新协议，为重度血友病a患者提供Roctavian (valoccogene roxaparvovec-rvox)基因疗法的报销。药融圈2023-11-302509BioMarin Pharmaceutical Inc 因子 VIII 缺乏 上海天泽云泰生物医药有限公司
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2025年8月全球在研新药月报摩熵咨询32页2919
粘多糖病-药品研发状态数据概览
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1个
药物发现
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申报临床
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申请上市
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批准上市
粘多糖病全球最高研发阶段
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- Mucopolysaccharidosis Type III (Sanfilippo Syndrome): Developing Drugs for Treatment Guidance for Industry: Draft Guidance for Industy
- 关于印发疾病诊断相关分组（DRG）付费国家试点技术规范和分组方案的通知
- 国家卫生健康委办公厅关于印发罕见病诊疗指南（2019年版）的通知
- Workshop on the Development of Training Guidelines for Health Professional Training in Emergency Obstetric Care, Kuala Lumpur, Malaysia, 21-25 May 2001 : report