沃塞洛托核心数据概览
沃塞洛托资讯动态
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【综述】镰状细胞病的过去与现在前沿研究镰状细胞病（SCD）是一组与β-珠蛋白基因突变相关的遗传性疾病，以血红蛋白S（HbS）的存在为特征。 该病在全球数百万人中广泛存在，尤其多见于疟疾曾流行或仍流行地区的人群后裔。 90%以上的SCD患者生活在中低收入国家（LMICs）。Htology2026-04-12652疟疾 小脑共济失调 镰状细胞病
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深度分析摩熵咨询发布的《2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局》不仅系统梳理了全球罕见病政策格局，更深度剖析了行业发展的关键趋势，并对诺华、辉瑞、武田、赛诺菲及Alexion等五大领军企业的战略布局进行了全景式扫描。本文将聚焦报告中的两大巨头——诺华与辉瑞，剖析它们如何在罕见病这一高难度领域构建各自的竞争优势。摩熵医药2026-01-269735Novartis AG Pfizer Inc Alexion AstraZeneca Rare Disease -
深度分析2025年全球罕见病行业，涵盖中美日欧政策差异、五大热门研发罕见病（黑色素瘤、胶质母细胞瘤等）、市场竞争格局及诺华、辉瑞等五大龙头企业布局。全球罕见病患者规模庞大，中国超2000万，政策以目录管理为核心，用药可及性持续提升。治疗领域以免疫、靶向及酶替代疗法为主，市场呈现高度集中特征。企业通过管线布局、并购合作深耕赛道，推动行业向精准化、个体化方向发展，同时政策激励与技术创新为罕见病药物研发和可及性提升提供重要支撑。摩熵医药2026-01-265715Novartis AG 罕见病 Pfizer Inc -
辉瑞进入3期的镰状细胞病药失败！54亿美元买来的管线，不如安慰剂交易并购美东时间8月15日， 辉瑞公司 宣布了 III 期 THRIVE-131 研究的结果，该研究旨在评估 inclacumab 用于治疗 16 岁及以上 镰状细胞病（SCD） 患者的疗效。 遗憾的是，该研究未能达到主要终点，在 48 周的治疗周期内，每 12 周接受 inclacumab 治疗的参与者，其血管闭塞性危象（VOCs）发生率与接受安慰剂的参与者相比， 未实现显著降低。 该研究共纳入 241 名 16 岁及以上的镰状细胞病患者，这些患者在过去一年中经历过 2 至 10 次血管闭塞性危象（VOCs）。Being科学2025-08-18431Pfizer Inc 小脑共济失调 镰状细胞病
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药企止损：强生、辉瑞、上海医药、华东医药...公司动态近日，上海医药宣布一口气砍掉五个在研项目的临床试验及后续开发事项，而这已经是这家国资药企今年砍掉的第三批管线， 累计终止项目达12个，累计沉没成本近7亿元。 虽然像上海医药般密集且大量的管线调整并不多见，但在普遍有着“十年、十亿美元”成本投入，成功率却仅10%左右的创新药研发领域，爆款药物终归只是少数。 如10月15日发布2024年三季度业绩报告的跨国药企巨头强生，部分核心产品销售同比涨幅最高达到了八成以上，却也同时在披露的最新在研管线情况中，一个季度内便悄然 删除了3项早期和中期候选药物的开发。新康界2024-10-21686Johnson & Johnson 上海医药集团股份有限公司 华东医药股份有限公司
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辉瑞voxelotor退市，镰状细胞病领域还有哪些期待？公司动态Voxelotor是辉瑞于2022年，斥资54亿美元收购Global Blood Therapeutics（GBT）所得，这是一款针对SCD的口服药物，其通过增加血红蛋白对氧的亲和力起作用，可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状化和破坏。 2019年，FDA加速批准Voxelotor用于治疗成人和12岁及以上儿童的镰状细胞性贫血。 目前，Voxelotor已在全球35多个国家获批。CPHI制药在线2024-10-10668Pfizer Inc 镰状细胞性贫血 沃塞洛托
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【速递】损失惨重，辉瑞全球撤回SCD药物voxelotor公司动态2024年9月25日，辉瑞公司宣布，自愿撤回目前所有获批用于治疗镰状细胞病（SCD）的OXBRYTA®(voxelotor）批次，还将停止voxelotor所有全球正在进行的临床试验和扩大可及性计划。 辉瑞的决定是基于全部临床数据，这些数据表明，OXBRYTA在获批的SCD患者群体中的群体益处不再大于风险。 辉瑞已将这些发现及其自愿从市场上撤回OXBRYTA并停止分销和临床研究的决定通知监管机构，同时进一步审查现有数据并调查这些发现。九洲药业2024-10-08554Pfizer Inc 小脑共济失调 沃塞洛托
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辉瑞54亿美金“打水漂”了公司动态两年前，辉瑞砸钱买下这款已经成功商业化的产品。 此次决定基于新的临床数据，“现在表明Oxbryta的总体益处不再超过其批准的镰状细胞性贫血适应症中的风险”。 辉瑞愿意在镰状细胞性贫血上烧钱54亿美元，并非一时意气用事。新浪医药2024-09-27542罕见病 Pfizer Inc 镰状细胞性贫血
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辉瑞败给CGT公司动态本届大会以“共建创新生态 共赢产业未来”为主题，聚焦生物医药出海与国际化创新、创新药投融资、医疗器械等产业发展风向标，打造“高端化、国际化、专业化、立体化”的年度盛会。 54亿美金“打水漂”，辉瑞扼腕长叹。 根据9月25日发布的公告，该巨头自愿撤回目前所有获批用于治疗镰状细胞性贫血 （SCD） 的OXBRYTA ® （voxelotor） 批次，并将停止全球所有正在进行的voxelotor临床试验和扩大可及性计划。同写意2024-09-26393Pfizer Inc 小脑共济失调 沃塞洛托
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时讯9月25日，辉瑞基于Oxbryta（voxelotor）在镰状细胞病患者中风险高于益处，决定撤回所有批次并停止临床试验，因数据显示患者死亡事件增多。欧洲监管机构虽未确认voxelotor直接导致死亡，但计划讨论这些数据。Oxbryta自2019年获批，全球销售额达3.28亿美元。辉瑞强调患者安全，建议探讨替代疗法。生物药大时代2024-09-261909Pfizer Inc 镰状细胞病 沃塞洛托
沃塞洛托同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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沃塞洛托研究报告
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镰状细胞病：触手可及的治愈，正义仍遥不可及Citeline,Norstella公司19页2576
沃塞洛托-数据快讯
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累计销售额
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沃塞洛托-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
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