A 型血友病资讯动态
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诺和诺德首款双抗在国内申报上市审批动态根据临床进展推测,本次申报适应症为A型血友病。 这是诺和诺德首个在中国申报上市的双特异性抗体新药 ,标志着这家以代谢疾病著称的制药巨头,正式将双抗管线的竞争火线延伸至中国血友病治疗领域。 此外,约 30% 的重度 A 型血友病患者会产生针对替代 FVIII 的抑制物(抗体),使传统替代疗法失效,治疗更为棘手。药渡2026-07-23261Novo Nordisk A/S factor VIII A 型血友病
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【易日早知道】来了!7月31日开标!第十二批国采65品种报价窗口正式锁定招标采购MEDICAL AND PHARMACEUTICAL POLICIES。 1. 国家医保局发布第二十批智能监管"两库"规则和知识点,聚焦中成药"药品限适应症"规则, 涉及 111个 品种,知识点对应药品数量 784个 。 ⭐ 推荐阅读: 【医药政策】第二十批"两库"规则发布,锁定中成药限适应症。易联招采网2026-07-23279Takeda Pharmaceutical Co Ltd Novo Nordisk A/S A 型血友病
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又一家药企 "踩雷"FDA:赛诺菲 Genzyme 工厂因数据完整性等问题收警告信公司动态赛诺菲(Sanofi)旗下 Genzyme 位于爱尔兰沃特福德的工厂,近日收到了美国 FDA 的警告信(Warning Letter)。 FDA 检查人员在今年年初的现场检查中发现了 "重大" 生产违规问题,涉及抗排异药物 Thymoglobulin 以及与 Sobi 合作的 A 型血友病药物 Altuviiio。 早在 2026 年初,FDA 检查人员就曾在现场检查后向 Genzyme 爱尔兰工厂发出过 Form 483(现场检查报告)。生物制品圈2026-07-02286Sanofi SA A 型血友病 Genzyme Corp
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深度分析本研究报告基于截至2026年初的最新财务表现、管线动态、并购重组行为及宏观市场数据,对罗氏制药进行全景式深度解构。分析表明,罗氏正成功从过度依赖肿瘤学的传统发展路径,向包含肿瘤学、心血管-代谢疾病以及神经科学的“三足鼎立”业务矩阵深度转型。药市场透视2026-03-0511118Roche AG CAR-T细胞疗法 Flatiron Health Inc -
重磅!全球首款血友病基因疗法退市审批动态2026 年 2 月 24 日, BioMarin 制药在 2025 年四季度财报中发布重磅消息:正式宣布撤市旗下首款 A 型血友病一次性基因疗法 Roctavian 。 这一决定距离公司进一步缩减该产品支持仅过去三个月,而此前公司为剥离 Roctavian 开展的全面寻找买家行动最终以失败告终,此次撤市也让 BioMarin 在 2025 年四季度计提约 2.4 亿美元相关费用,这款曾被寄予厚望的明星基因疗法,终究折戟商业化赛道。 事实上, BioMarin 想要剥离 Roctavian 的想法早有端倪。一度医药2026-02-25363血友病 BioMarin Pharmaceutical Inc A 型血友病
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【实例鉴证】7岁血友病患儿拔牙后出血不止:“凝血救星”为何失效?15个月脱敏治疗逆转危机前沿研究患者:男,7岁,主因“诊断血友病甲6年余,牙龈出血8天。” 现病史: 患者6年余前无明显诱因出现腰背部瘀斑,于“某市儿童医院”诊断为“血友病A”,予输注FⅧ治疗后症状消失。 6年间多次出现皮肤瘀斑,关节出血、消化道出血等,定期输注FⅧ治疗,总计139ED。Htology2026-02-09410血友病 环磷酰胺 A 型血友病
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让出血不再是人生的标签——GS1191-0445获得沙特阿拉伯孤儿药资格认定审批动态2026年1月15日,由华毅乐健自主研发的血友病A基因治疗产品 GS1191-0445,正式获得沙特阿拉伯孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation,ODD)。 Bleeding as a Lifetime Condition。 血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病。华毅乐健2026-02-02602遗传性血管性水肿 血友病 苯丙酮尿症
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2025年FDA批准的新药审批动态2025 年,美国 FDA 药品评价与研究中心( CDER )共批准了 46 款新药,包括 34 款新分子实体和 12 款生物制品。 新分子实体中,小分子居多,占比达 91% ( 31 款),其余为小核酸药物( 3 款);生物制品包含 8 款单抗、 2 款 ADC 、 1 款双抗和 1 款融合蛋白。 2024 年 CDER 批准了 22 款 FIC 药物,占当年所批准新药数量的 44% 。医药魔方Info2026-01-22336GSK PLC 德莫奇单抗 IL-5
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行业研究 | 回顾:2025年FDA批准的Tides新药审批动态|中肽生化内容团队编辑。 血友病、遗传性血管性水肿、家族性乳糜微粒血症综合征,以及极罕见的线粒体病 Barth 综合征,都在这一年迎来了新的治疗手段。 它们的研发路线并不轻松:疗效空间有限、患者人群稀少、长期安全性要求高,但最终提交的证据仍然得到了监管方认可。中肽生化2025-12-31932遗传性血管性水肿 血友病 A 型血友病
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跨国药企在中国 | 勃林格殷格翰、GE医疗、罗氏、飞利浦、碧迪、杰特贝林、辉瑞、赛诺菲、阿斯利康等新动态公司动态Ioannis Sapountzis博士目前担任勃林格殷格翰人药事业部全球治疗领域负责人。 高皓廷先生将自2026年3月1日起出任人药事业部新兴市场负责人。 为充分释放勃林格殷格翰在中国的潜力,公司将优化全球区域市场布局,将大中华区从人药事业部新兴市场区域独立出来,直接向人药事业部全球区域市场负责人汇报。医药健闻2025-12-15753AstraZeneca PLC Boehringer Ingelheim Fremont Inc Sanofi SA
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适用于以下成人及儿童患者的常规预防治疗,以防止出血或降低出血发作的频率: 存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病(先天性凝血因子 VIII 缺乏); 或不存在凝血因子 VIII抑制物的重度A型血友病(先天性凝血因子VIII 缺乏,FVIII<1%)。
进行中
Ⅰ期
A型血友病(先天性因子VIII缺乏)患者出血的治疗和预防。本品可用于所有年龄组。
进行中
Ⅲ期
适用于成人和儿童A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)患者的以下治疗: ● 按需治疗以及控制出血事件, ● 围手术期的出血管理, ● 常规预防,以降低出血事件发生的频率。
进行中
Ⅲ期
A 型血友病研究报告
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西维斯健康(CVS):CVS健康:CVS健康周第2.5天:CVS的药品福利管理(PBM)和医疗服务资产摩根大通证券36页2309 -
博雅生物深度报告:深耕血制品领域,收购绿十字扩大行业版图东北证券27页710 -
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华创医药投资观点、研究专题周周谈第82期:中国静丙行业已迎来新一轮景气周期华创证券28页445 -
血液制品报告:全球血液制品行业景气持续,新浆站和新品种共振蓝海可期山西证券股份有限公司42页2825 -
博雅生物(300294):华润入主赋能+非血业务剥离,血制品领军企业迈向新征程国投证券26页2251 -
派林生物(000403):陕西国资入主有望带来新赋能,长期增长可期东方证券21页1456 -
天坛生物(600161)公司首次覆盖报告:筹建浆站陆续开采、高纯静丙上市贡献增量信达证券17页1451
A 型血友病-药品研发状态数据概览
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0个
药物发现
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5个
申报临床
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4个
申请上市
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5个
批准上市
A 型血友病全球最高研发阶段
数据来源:摩熵医药
药品数量
A 型血友病相关靶点
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