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Nature子刊| PROTAC之外的新降解路线：用人工自噬受体清除Tau和TDP-43前沿研究PROTAC已经证明“让细胞主动降解致病蛋白”可以成为药物开发策略，但面对Tau、TDP-43这类能够形成大型复杂聚集体的病理蛋白，蛋白酶体未必是最合适的清除机器。 最新发表于 Nature Biomedical Engineering 的研究换了一条路线： 研究人员 将胞内抗体或nanobody直接与LC3A融合，构建“人工自噬受体”，再借助细胞外囊泡完成递送 ，在Tau和TDP-43两套疾病模型中实现选择性病理蛋白清除。 蛋白酶体之外，细胞还有一台更大的“垃圾处理器”。医药速览2026-08-2812TARDBP Tau
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AC Immune 2026年上半年财务及企业更新医投速递AC Immune公司于2026年8月5日发布了截至2026年6月30日的上半年财务及企业更新。公司专注于神经退行性疾病的治疗性疗法开发，其产品线包括针对α-突触核蛋白、TDP-43和NLRP3的差异化程序。AC Immune的自主研发项目包括针对帕金森病的ACI-7104、针对神经炎症的ACI-19764和针对肌萎缩侧索硬化症的ACI-19626。此外，公司还与全球领先的制药公司合作，包括与武田、礼来和强生的合作项目。截至2026年6月30日，AC Immune拥有7,540万瑞士法郎的现金资源，预计将足以支持公司至2027年第四季度。Biospace2026-08-05431Eli Lilly & Co Johnson & Johnson 肌萎缩侧索硬化
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STM丨拓展TDP-43病理版图：多基因隐蔽剪接网络网络介导ALS/FTD神经元功能障碍前沿研究TDP-43 病理改变是肌萎缩侧索硬化症 （ ALS ，俗称渐冻症） 和额颞叶痴呆 （ FTD ） 的核心标志性特征，会导致神经元丧失功能并最终退行性病变。 近年来，研究表明 TDP-43 能够抑制被称为 “ 隐蔽剪接 ” （ cryptic splicing ） 的异常 RNA 加工事件，这引发了人们对两个关键靶点 ——STMN2 和 UNC13A 的强烈关注。 2026 年 6 月 3 日，斯坦福大学 Aaron Gitler 教授团队在线 发表于 Science Translational Medicine 的一项研究 Cryptic splicing in synaptic and membrane excitability genes links TDP-43 loss to neuronal dysfunction （《突触功能和膜兴奋性相关基因中的隐匿剪接将 TDP-43 缺失与神经元功能障碍联系起来》） ，大大拓展了这一研究领域。BioArt2026-06-07246TARDBP 肌萎缩侧索硬化 额颞叶痴呆
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Science | 短RNA伴侣重塑TDP-43构象对抗神经退行性病变前沿研究TDP-43 蛋白病 （包括 ALS 、 FTD 、 LATE 、 AD 及 CTE 等） 目前缺乏有效治疗手段。 这些疾病的共同病理特征是 TDP-43 蛋白从细胞核异常定位至细胞质并发生聚集 【 1 】 。 这些优化的短 RNA 能否在 ALS 患者来源的运动神经元及动物模型中有效缓解 TDP-43 病理表型。BioArt2026-06-06259TARDBP 适应障碍 额颞叶痴呆
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Alzhe Demen｜一滴脑脊液揪出"隐形痴呆"！单分子检测 TDP-43 种子，终结额颞叶变性误诊时代前沿研究全球超过 2000 万人正遭受痴呆的折磨，这一数字预计在未来 30 年内将翻倍，成为老龄化社会最沉重的健康负担之一。 提到痴呆，大多数人首先想到的是阿尔茨海默病，如今已有淀粉样蛋白、tau 蛋白等成熟的生物标志物辅助诊断。 额颞叶变性主要攻击大脑额叶和颞叶，患者在 65 岁前就会出现性格剧变、行为失控、语言能力丧失等症状，而记忆力往往在早期相对保留，这使得它极易被漏诊。生物谷2026-05-20157TARDBP 老年性痴呆
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「渐冻症」治疗新突破！Science 发现特殊短链 RNA 分子，可逆转毒性蛋白损伤前沿研究而另一类神经系统疾病，额颞叶痴呆 （FTD） 则是因大脑额叶和颞叶的神经细胞逐渐死亡导致的功能障碍。 因此，该蛋白也成为了治疗两类疾病的重要潜在靶点。 近日，宾夕法尼亚大学 James Shorter 团队在 Science 在线发表题为「Short RNA chaperones promote aggregation-resistant TDP-43 conformers to mitigate neurodegeneration」的研究论文，该研究 发现了 一类特殊的短链 RNA 分子，它能够帮助逆转 TPD-43 的错误折叠过程，并减少毒性蛋白聚集 ，这为治疗渐冻症、额颞叶痴呆提供了新的希望 。医麦客2026-05-15290TARDBP 额颞叶痴呆 Science Corp
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Annovis生物公司将在Fierce Biotech Week 2026上介绍阿尔茨海默病治疗新策略医投速递Annovis生物公司宣布，公司总裁兼首席执行官Maria Maccecchini博士将在2026年5月12日至14日在波士顿举行的Fierce Biotech Week 2026上发表演讲。演讲主题为《阿尔茨海默病的多蛋白现实：科学已知的数十年的事实与领域尚未接受的事实》。Maccecchini博士将探讨阿尔茨海默病作为由多种神经毒性聚集蛋白驱动的疾病，并审视证据与领域依赖单一蛋白方法之间的历史差距。她将支持完整谱系的神经毒性蛋白在疾病进展中的重要性，包括淀粉样蛋白、tau蛋白、α-突触核蛋白、TDP-43等，这些蛋白不仅得到数十年的科学数据支持，而且代表了阿尔茨海默病药物开发的希望之路。Annovis的生物制剂buntanetap是一种翻译抑制剂，已显示出有意义的临床益处，并正在 pivotal Phase 3 临床试验中。Biospace2026-05-07611TARDBP 老年性痴呆 buntanetap
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La Jolla Labs宣布首例GBFsen疗法治疗罕见肌萎缩侧索硬化症研发注册政策La Jolla Labs公司宣布，首例使用GBFsen疗法治疗的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者已完成治疗。GBFsen是一种针对TDP-43患者特异性突变的定制型反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在治疗一种罕见的遗传性ALS。该患者一年前被诊断出患有由TDP-43的朊病毒样结构域突变引起的快速进展型ALS。由于没有批准的疗法、临床方案和针对其特定突变的开发途径，传统的药物开发框架无法提供可行的选择。La Jolla Labs自费启动了这一治疗项目，并得到了Illumina、ChemGenes Corporation和IDT的支持。该项目于2025年9月开始，团队确定了针对突变TDP-43的高度选择性和强效化合物。2026年3月，该项目由1M1M联盟审查，并在海德堡大学医院进入临床开发阶段。正在监测安全性、耐受性和探索性生物标志物。La Jolla Labs认为，这一努力可能为罕见病和基因定义疾病患者的快速、成本效益疗法提供信息。Biospace2026-04-30455TARDBP 肌萎缩侧索硬化 Illumina Inc
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AcuraStem获得CIRM 750万美元资助，推进神经退行性疾病治疗医药投融资生物技术公司AcuraStem宣布，加州再生医学研究所（CIRM）已授予该公司750万美元的资助，以支持其领先临床候选药物AS-241的研发，并推进其进入人体试验阶段。AS-241是一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）等神经退行性疾病核心分子后果的antisense寡核苷酸（ASO）。该药物旨在解决由TDP-43蛋白功能障碍引起的TDP-43病理损失，这种病理损失会导致UNC13A基因的隐匿性剪接，从而丧失对健康突触通信至关重要的蛋白质。TDP-43病理在约97%的ALS患者中观察到，无论其潜在遗传原因如何，也在FTD和其他神经退行性疾病的大量患者中存在。AS-241旨在针对绝大多数ALS患者共有的TDP-43病理的关键后果，这比最近批准的药物Qalsody®具有更广泛的疾病人群作用。AcuraStem的iNeuroRx®技术平台的前临床研究表明，AS-241可以恢复UNC13A的正常表达并改善ALS患者来源的神经元中的突触功能。这些发现以及支持安全性和持久中枢神经系统暴露的体内数据构成了CIRM资助该计划的基础。PRNewswire2026-04-29350TARDBP 肌萎缩侧索硬化 额颞叶痴呆
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一“眼”鉴别：无创新型视网膜成像技术快速鉴别阿尔茨海默病与渐冻症等相似神经退行性疾病前沿研究肌萎缩性侧索硬化症（俗称“渐冻症”）是一种致命的神经退行性疾病，其特征是上下运动神经元受损导致所有自主肌肉逐渐减弱，并最终导致呼吸衰竭，其诊断存在很多困难。 由于肌萎缩性侧索硬化症与额颞叶变性-TDP型这两种疾病中TDP-43蛋白聚集缺乏客观、可操作的活体检测手段，导致二者目前仍存在较大的未满足的诊断需求。 视网膜淀粉样蛋白β沉积与视网膜TDP-43沉积在偏振光作用下的反应有所不同，这一差异有助于利用光学特征来区分这两种沉积物，从而实现算法上的识别。国际眼科时讯2026-03-25320TARDBP 老年性痴呆
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.02.23-2026.03.01）摩熵咨询20页2508 -
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879
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