进行性核上性麻痹资讯动态
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Amprion推出新一代α-突触核蛋白种子扩增检测，助力多系统萎缩诊断医投速递Amprion公司近日宣布推出SAAmplify®-αSYN Plus (CSF)检测，这是其下一代α-突触核蛋白种子扩增检测（SAA）产品。该检测针对多系统萎缩（MSA）这一罕见且进展迅速的神经退行性疾病，能够提高对α-突触核蛋白聚集物的检测能力，有助于临床医生区分MSA与帕金森病（PD）、进行性核上性麻痹（PSP）等疾病。SAAmplify-αSYN Plus检测将于2026年9月15日上市，其验证结果显示对MSA样扩增谱的检测灵敏度为81%，特异性为95.2%。Amprion还计划在2026年国际帕金森病和运动障碍大会上展示相关研究成果。Biospace2026-09-15539多系统萎缩 高哌啶酸血症 进行性核上性麻痹
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大健康领域：神经退行性疾病研究获得300万美元资助医药投融资美国德克萨斯州沃斯堡，2026年8月27日，Rainwater慈善基金会，作为神经退行性疾病研究最大的独立资助者之一，联合阿尔茨海默病协会、老龄大脑基金会和 CurePSP 宣布，将投资300万美元用于资助四个创新研究项目，这些项目将持续两年以上，源于2026年tau病理挑战研讨会。tau病理是一种由tau蛋白异常积累引起的神经退行性疾病，包括进行性核上性麻痹（PSP）、皮质基底变性（CBD）和阿尔茨海默病（AD）。尽管近年来科学取得了进展，但有效的治疗选择仍然有限，关于驱动疾病发生和进展的分子机制仍有许多问题。迄今为止，Rainwater慈善基金会已投资超过1.65亿美元用于医学研究。今年，将根据其推进tau生物学理解和指导未来诊断策略的潜力来资助四个提案。Rainwater慈善基金会成立于1990年代初，由私募股权投资者和慈善家理查德·E·雷恩沃特创立。当理查德被诊断出患有罕见的神经退行性疾病和原发性tau病理——进行性核上性麻痹（PSP）时，RCF扩大了其使命，以加速tau相关神经退行性疾病新诊断和治疗的发展。RCF医学研究团队通过管理tau联盟、Rainwater奖和tau病理挑战研讨会来支持这一重点PRNewswire2026-08-27691老年性痴呆 适应障碍 进行性核上性麻痹
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CurePSP成立公共政策与倡导团队医投速递CurePSP正式成立了公共政策与倡导团队，新增了Nora Wong（公共卫生硕士，公共政策副总监）和Julie Balasalle（社会工作硕士，社区倡导高级经理）。该团队将指导CurePSP针对进行性核上性麻痹（PSP）、皮质基底变性（CBD）和多发系统萎缩（MSA）的政策和倡导工作，同时扩大社区参与的机会。Wong负责CurePSP的公共政策和政府关系工作，拥有丰富的健康政策和公共卫生研究经验。Balasalle在成为社区倡导活动的领导志愿者后，推动了CurePSP的联邦倡导策略，最近担任了I AM ALS的社区组织经理。CurePSP首席执行官Kristophe Diaz表示，该团队反映了CurePSP对公共政策和倡导的日益重视，旨在提升患有PSP、CBD和MSA的人们在政府各层面的声音，并加强影响研究和护理政策的能力。GlobeNewswire2026-08-13349多系统萎缩 进行性核上性麻痹
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Acta Neuropathol丨亓超等揭示MAPT突变致Pick病tau蛋白纤维结构前沿研究Tau 蛋白是一种微管相关蛋白，在成年人大脑中有六种异构体，主要通过选择性剪接产生。 Tau 蛋白的异常聚集与超过 20 种神经退行性疾病相关，这些疾病统称为 tau 疾病 （ tauopath ies ） ，包括阿尔茨海默病 （ AD ） 、 Pick 病 （ PiD ） 、进行性核上性麻痹 （ PSP ） 等。 Pick 病是一种罕见的额颞叶痴呆 (FTD) ，典型病理表现为 “Pick 小体 ” ，主要由 3R tau 蛋白构成。BioArtMED2026-07-22129盆腔炎 额颞叶痴呆 进行性核上性麻痹
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华山医院郁金泰团队：Tau PET大幅提升认知障碍疾病临床诊断效能临床研究神经退行性疾病的精准诊断是临床实践中的重大挑战。 阿尔茨海默病（AD）以脑内 β-淀粉样蛋白（Aβ）斑块和 tau 蛋白聚集为核心病理特征，而进行性核上性麻痹（PSP）、皮质基底节综合征（CBS）、额颞叶痴呆（FTD）等非 AD 神经退行性疾病则以不同亚型的 tau 蛋白异常沉积为特征。 然而，在真实世界记忆门诊人群中，tau PET 与 Aβ PET 在诊断修正、诊断准确性及诊断信心方面的临床效用直接比较尚属空白。丁香学术2026-07-01344Tau 额颞叶痴呆 进行性核上性麻痹
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附属北京天坛医院江涛院士/张伟教授开发新型算法联合类器官精准鉴定胶质瘤新抗原前沿研究近日，首都医科大学附属北京天坛医院神经外科江涛院士/张伟教授团队联合北京航空航天大学张靖教授团队在《Cancer Research》在线发表题为 "A Deep Learning-Driven Framework Integrating Organoid-Based Functional Validation Identifies Universal Neoantigens from Recurrent Glioma Mutations" 的研究论文。 研究团队整合全外显子组测序、转录组测序与HLA分型数据，开发了深度学习新抗原预测算法TCRscore，联合21例IDH野生型胶质母细胞瘤患者来源类器官建立三级功能验证体系，算法模型预测性能全面超越六种现有主流工具，并鉴定出PIK3R1 G376R为具有群体应用潜力的共享新抗原候选靶点。 近年来在北京天坛医院神经外科江涛院士的带领下，张伟教授团队围绕脑胶质瘤免疫微环境特征鉴定与创新免疫疗法研发开展了系列研究。首都医科大学2026-06-24331胶质母细胞瘤 胶质瘤 多形性胶质母细胞瘤
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FloBiotech与UCLA Health合作推进神经退行性疾病新型疗法医投速递瑞士生物技术公司FloBiotech宣布与加州大学洛杉矶分校健康科学中心（UCLA Health）达成合作协议，共同推进针对神经退行性疾病新型疗法的研发。FloBiotech获得了DDL-357的许可，这是一种在UCLA Health开发的先进小分子疗法。数据显示，DDL-357在疾病模型中能减少约40%的磷酸化tau蛋白，并改善记忆表现，支持其作为疾病修饰疗法的潜力。该合作加强了FloBiotech针对神经退行性疾病早期机制的策略，同时与UCLA Health的教授Varghese John及其团队的合作，推动了DDL-357及其他针对神经退行机制化合物的研发。FloBiotech正在推进多指标策略，包括探索进行性核上性麻痹症（PSP）以建立早期临床机制的证明，同时持续关注阿尔茨海默病。Biospace2026-06-09403老年性痴呆 进行性核上性麻痹
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投融资2026年6月首周全球医药健康投融资与交易动态汇总：Biond与广州中以基金成立合资推进抗癌管线，抗衰老公司NewLimit完成4.35亿美元C轮融资（礼来跟投），Rallybio与Avenzo合并，Alpha Tau与Tolmar合作开发前列腺癌疗法；礼来引进韩美HM-15912、Travere获Everest Medicines的civorebrutinib海外权益。涵盖抗衰老、免疫肿瘤、基因疗法及跨国授权合作，折射产业创新与资本双轮驱动趋势。药市场透视2026-06-0811878前列腺癌 云顶新耀医药科技有限公司 Rallybio Corp -
阿维纳斯加入LRRK2研究项目，推进神经退行性疾病治疗医投速递生物技术公司阿维纳斯宣布加入LRRK2研究项目（LITE）和帕金森病精准医学计划（PPMI），这两个项目均由迈克尔·J·福克斯基金会支持。阿维纳斯正在开发ARV-102，这是一种针对LRRK2（一种与帕金森病和进行性核上性麻痹相关的蛋白质）的口服生物利用度高的PROTAC药物，旨在治疗神经退行性疾病。通过参与这些项目，阿维纳斯将能够利用共享的预临床和转化资源，进一步研究ARV-102，并加深对LRRK2生物学的理解。阿维纳斯表示，加入这些项目是为了推进ARV-102的研发，并希望最终能够惠及患者。Biospace2026-06-04524帕金森病 LRRK2 进行性核上性麻痹
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Cell | 上海有机所交叉中心开发突触核蛋白病临床诊断分型新方法临床研究突触核蛋白病是一类以α-突触核蛋白(α-Synuclein, α-syn)异常聚集为核心病理特征的NDs，代表性疾病包括帕金森病(Parkinson’s disease, PD)、多系统萎缩(Multiple system atrophy, MSA)等 3,4 。 近年来，阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease, AD)领域已逐步建立起以β-淀粉样蛋白(Amyloid β, Aβ)和Tau蛋白为核心病理标志物，结合体液检测与脑PET成像的临床诊断新范式，极大程度提升了疾病诊断、分型及病程评估的特异性和准确性 5,6 ，并直接推动了AD的药物研发进程及靶向药上市。 2026年5月26日，中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心刘聪团队，上海交通大学Bio-X研究院李丹团队，及复旦大学附属华山医院王坚团队在 Cell 期刊上合作发表了题为“TPPP/p25 amyloid seeding activity as a specific biomarker for multiple system atrophy”的研究论文。中国科学院上海有机化学研究所2026-05-28387适应障碍 多系统萎缩 复旦大学附属华山医院
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该药品仅用于诊断用途。 碘[123I]氟潘注射液适用于检测纹状体中功能性多巴胺能神经元末梢的缺失： 1) 对于临床未确诊的帕金森综合征成人患者（例如具有早期症状的患者），有助于区别特发性震颤与特发性帕金森病相关的帕金森综合征、多系统萎缩和进行性核上性麻痹。本品不能区别帕金森病、多系统萎缩和进行性核上性麻痹。 2) 对于成年患者，辅助区别分很可能的路易体痴呆与阿尔茨海默病。本品不能区别路易体痴呆和帕金森病痴呆。
已完成
Ⅰ期
该药品仅用于诊断用途。 碘[123I]氟潘注射液适用于检测纹状体中功能性多巴胺能神经元末梢的缺失： 1) 对于临床未确诊的帕金森综合征成人患者（例如具有早期症状的患者），有助于区别特发性震颤与特发性帕金森病相关的帕金森综合征、多系统萎缩和进行性核上性麻痹。本品不能区别帕金森病、多系统萎缩和进行性核上性麻痹。 2) 对于成年患者，辅助区别分很可能的路易体痴呆与阿尔茨海默病。本品不能区别路易体痴呆和帕金森病痴呆。
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Ⅲ期
进行性核上性麻痹研究报告
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2026年8月仿制药月报摩熵咨询16页4 -
2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
阿尔茨海默病药物研发与市场趋势研究报告摩熵咨询12页498
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2025年4月仿制药月报摩熵咨询15页2328
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.31-2025.04.06)摩熵咨询21页309
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进行性核上性麻痹临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询79页2189 -
新药周观点：24Q3创新药板块持仓环比增长，机构关注度不断提升中国投证券15页1960
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医药行业：跨国处方药企：MNC重磅产品专利悬崖下众生相：危与机并存，龙头各显神通交银国际证券57页490
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医药股息率3%+、增速10%+的公司有哪些？国盛证券38页1289
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引进AD诊断核药增强管线，收购核药CRO完善生态圈平安证券股份有限公司4页2773
进行性核上性麻痹-药品研发状态数据概览
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4个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
进行性核上性麻痹全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
进行性核上性麻痹相关靶点
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
热门适应症
相关政策法规
- Guidance for Industry: Fish and Fishery Products Hazards and Controls
- WHO guidelines on recreational water quality: volume 1: coastal and fresh waters
- EU/3/20/2313: Public summary of opinion on orphan designation: 2-(2-(18F)fluoropyridin-4-yl)-9H-pyrrolo[2,3-b:4,5-c']dipyridine for the diagnosis of progressive supranuclear palsy
- 关于印发疾病诊断相关分组（DRG）付费国家试点技术规范和分组方案的通知
- Guidance on water supply and sanitation in extreme weather events
- 国家卫生健康委办公厅关于印发罕见病诊疗指南（2019年版）的通知