NEFL核心数据概览
NEFL资讯动态
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【隆门Portfolio】中美瑞康宣布《自然·医学》发表其与天坛医院合作的论文 详述RAG-17治疗SOD1-ALS积极的首次人体临床数据临床研究- 经同行评审的重磅论文详述了RAG-17从“实验台到病床”的强劲转化表现，全面验证了中美瑞康专有SCAD™递送平台在中枢神经系统（CNS）靶向RNAi疗法中的巨大潜力 -。 - 首次人体临床研究 （FIH） 达到主要安全性终点，未发生严重不良事件（SAE）；脑脊液（CSF）中SOD1蛋白平均降低达69%，血浆NfL平均降低62% -。 - 临床前模型显示，即使在疾病晚期给药，RAG-17仍能带来前所未有的生存期显著延长及运动功能挽救 -。隆门资本2026-07-22320中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 RAG-17注射液 NEFL
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企业资讯丨中美瑞康：RAG-17治疗SOD1-ALS临床数据在《自然·医学》发表临床研究近 日， BioBAY园内企业 中美瑞康 在国际顶级医学期刊 《自然·医学》（Nature Medicine）上发表了一篇经过同行评审的重量级长篇论文。 该论文详细披露了RAG-17 （一种旨在治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症的在研小干扰RNA（siRNA）疗法）的临床前药理学机制、非人灵长类动物（NHP）靶点结合数据，以及令人振奋的首次人体（FIH）I期临床结果。 患者脑脊液中SOD1致病蛋白以及神经丝轻链蛋白（NfL）的大幅下降令我们深受鼓舞。BioBAY2026-07-20363中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 RAG-17注射液 SOD1
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中美瑞康宣布《自然·医学》发表其里程碑式论文，详述RAG-17治疗SOD1-ALS突破性临床前疗效及积极的首次人体临床数据 | 惠每Portfolio临床研究- 经同行评审的重磅论文详述了 RAG-17 从 “ 实验台到病床 ” 的强劲转化表现，全面验证了中美瑞康专有 SCAD™ 递送平台在中枢神经系统（ CNS ）靶向 RNAi 疗法中的巨大潜力 -。 - 首次人体临床研究（ FIH ）达到主要安全性终点，未发生严重不良事件（ SAE ）；脑脊液（ CSF ）中 SOD1 蛋白平均降低达 69% ，血浆 NfL 平均降低 62% -。 - 临床前模型显示，即使在疾病晚期给药， RAG-17 仍能带来前所未有的生存期显著延长及运动功能挽救 –。惠每资本2026-07-17406中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 RAG-17注射液 SOD1
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药谷药闻｜科美p-tau217检测试剂盒获批上市审批动态近日，张江药谷企业科美诊断宣布，公司自主研发的神经领域血液检测试剂盒：磷酸化tau-217蛋白（p-tau 217）检测试剂盒（光激化学发光法），2025年进入上海市第二类创新医疗器械特别审查程序，并于2026年4月11日正式通过上海市药品监督管理局审批，获得二类医疗器械注册证。 p-tau217的研发背景与临床意义。 阿尔茨海默病（Alzheimer's Disease，AD）是一种以记忆障碍、认知功能衰退和行为异常为主要特征的进行性神经退行性疾病。张江药谷2026-04-24410老年性痴呆 适应障碍 科美诊断技术股份有限公司
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Passage Bio发布PBFT02治疗额颞叶痴呆（FTD-GRN）最新数据研发注册政策Passage Bio公司宣布了其处于临床试验阶段的基因药物PBFT02在治疗携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）的最新数据。PBFT02在减缓神经退行性变方面显示出潜力，改善了大脑萎缩和血浆神经丝蛋白（NfL）水平，这两个是疾病进展的生物标志物。此外，公司还与FDA进行了会议，讨论了PBFT02的注册途径，FDA建议进行随机对照试验。公司还启动了战略审查流程，旨在最大化股东价值，并已聘请Wedbush PacGrow作为财务顾问。GlobeNewswire2026-04-20564额颞叶痴呆 NEFL GRN
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Nat Med | 指尖采血获得的干血样本可用于检测阿尔茨海默病的关键指标前沿研究阿尔茨海默病 （ AD ） 的早期诊断对于疾病管理和干预至关重要。 然而，传统的诊断手段 —— 如脑部影像学检查或脑脊液 （ CSF ） 分析 —— 往往伴随着高昂的成本和较强的侵入性，限制了其在大规模筛查和基层医疗中的应用 。 研究团队探索了使用 ** 干浆点 （ DPS ） 和 干血斑 （ DBS ） ** 分析毛细血管血液中 p-tau217 、胶质纤维酸性蛋白 （ GFAP ） 和神经丝轻链蛋白 （ NfL ） 水平的可行性 。BioArtMED2026-01-24375老年性痴呆 GFAP NEFL
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Clene公司宣布FDA批准其与ALS治疗相关的面对面会议研发注册政策Clene公司及其全资子公司Clene Nanomedicine，一家专注于神经退行性疾病治疗的生物制药公司，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其在2026年第一季度举行面对面会议。会议将讨论Clene公司提交的关于神经丝轻链（NfL）和胶质纤维酸性蛋白（GFAP）减少的预会议简报包，这些数据来自HEALEY ALS平台试验和NIH赞助的扩展访问计划（EAP）。此外，新分析显示，CNM-Au8治疗引起的NfL减少可能与ALS患者的临床受益相关。Clene公司还发现，IGFBP7生物标志物的下降与治疗反应者中78%的死亡率降低显著相关。这些发现支持了NfL轨迹作为ALS预后生物标志物的生物学和临床相关性，并为解释干预性临床试验中观察到的NfL变化提供了定量背景。Biospace2026-01-13141GFAP CNM-Au8 NEFL
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渤健公布最新发表于期刊的中期数据结果：评估诺西那生钠用于在接受基因治疗后仍存在未满足需求的脊髓性肌萎缩症儿童患者的潜在获益前沿研究《临床研究杂志》 发表了RESPOND 4期研究的中期结果。 RESPOND研究旨在评估诺西那生钠用于被研究人员判定为对基因治疗反应不理想的部分SMA患者时的疗效和安全性。 该研究显示，在接受特定基因治疗后继续使用诺西那生钠治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）婴幼儿和儿童中，多数受试者的运动功能均有一定程度的改善。渤健生物2026-01-09550Biogen Inc 脊髓性肌萎缩症 诺西那生钠
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Quanterix公司发表里程碑式研究，为多发性硬化症疾病活动与进展监测提供新方法医投速递Quanterix公司宣布，其发表在《Brain》杂志上的研究验证了针对胶质纤维酸性蛋白（GFAP）和神经丝轻链（NfL）的multiplexed Simoa检测方法，为多发性硬化症（MS）疾病活动与进展监测提供了一种稳健、互补的双重策略。该研究由巴塞尔大学医院和巴塞尔大学的Jens Kuhle教授领导，表明这两种血清生物标志物提供了对MS疾病进程的独到且关键的见解。研究发现，血清GFAP水平升高与进展独立于复发活动（PIRA）的风险增加显著相关，PIRA是一种难以通过传统监测检测到的缓慢、渐进性恶化。该论文指出，PIRA代表了“MS治疗中的最大未满足需求”。血清NfL作为预测未来复发和监测急性疾病活动的“金标准”的作用也得到了确认。能够监测急性炎症活动（NfL）和隐匿性疾病进展（GFAP）为临床医生提供了更全面的个体患者状况和风险图景。这些发现的核心组成部分是针对GFAP和NfL的广泛的Simoa规范参考数据库。这些前所未有的数据库来自数千名个体，对于将测试结果转化为对个体患者有意义的临床行动至关重要。由于GFAP和NfL值与年龄和BMI（对于GFAP，还包括性别）显著相关，因此使用绝对截止值是不可靠的，对Businesswire2025-11-18787多发性硬化 GFAP NEFL
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Fapon在MEDICA 2025上展示全球创新诊断能力研发注册政策全球领先的Life-Science公司Fapon在2025年11月17日至20日的杜塞尔多夫MEDICA展会上展出，展示了其在诊断领域的全球创新实力。Fapon展示了如何利用人工智能技术推动诊断研究和开发，并展示了一系列IVD解决方案和创新产品，其中重点介绍了针对阿尔茨海默病（AD）的高科技血液检测解决方案。Fapon的“基于人工智能的干湿实验闭环研究开发模型”显著提高了生物标志物发现和诊断解决方案开发的效率。该公司的突出AD血液检测解决方案是该创新模型的重要成果，为IVD制造商提供了一套完整的原料和试剂，包括p-tau 217、p-tau 181、Amyloid-beta 40、Amyloid-beta 42、GFAP、NfL和APOE4等重要生物标志物。这些创新材料具有高灵敏度和特异性，与参考试剂盒和现有临床诊断测试具有出色的相关性，并使AD检测更加精确和可靠。Fapon还展示了其一站式IVD解决方案，包括IVD原料、试剂服务以及开放系统仪器，其中Chemilumineszenz完整解决方案因其强大的核心原料、超过70种自主研发的测试面板以及Shine i系列CLIA分析设备的灵活性而突出。Fapon的SPRNewswire2025-11-18337GFAP APOE4 NEFL
NEFL全球新药
NEFL研究报告
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新品投入商业化，盈利能力持续提升西南证券股份有限公司6页1547 -
创新药盘点系列报告（19）：数十年磨一剑，阿尔茨海默症诊疗进入新阶段国信证券股份有限公司50页2874 -
医药行业周报：UniQure在研基因疗法AMT-130临床试验中期结果积极太平洋证券股份有限公司3页779 -
医药行业周报：Woolsey小分子疗法2期临床结果积极，用于治疗ALS太平洋证券股份有限公司4页68
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常规业务持续增长，多领域新产品蓄势待发西南证券股份有限公司6页628
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生物医药Ⅱ行业周报：AD免疫诊断准确性较高，诺唯赞产品获批探索新市场太平洋证券股份有限公司19页1557
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医药生物行业跟踪周报：阿尔兹海默症迎来里程碑进展，重点关注 AD检测等需求爆发增长东吴证券股份有限公司34页1527
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医疗行业专题研究：临床未满足需求较大，AD诊断市场前景广阔民生证券股份有限公司20页2173
NEFL-品种竞争格局
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申报临床
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临床
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申请上市
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批准上市
NEFL全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
NEFL相关适应症
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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