Alexion AstraZeneca Rare Disease
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Alexion AstraZeneca Rare Disease资讯动态
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每 8 周给药一次！阿斯利康瑞利珠单抗第3个适应症获批审批动态8 月 20 日，阿斯利康的瑞利珠单抗注射液在国内新增阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）适应症，这也是该款长效 C5 补体抑制剂在中国拿下的第3项适应症。 瑞利珠单抗是阿斯利康斥资 390 亿美元收购 Alexion 收获的核心罕见病资产，作为第一代补体药物依库珠单抗的迭代升级产品，它把维持给药间隔从两周拉长至8周，大幅减轻患者频繁输液的就医负担。 2025 年全球销售额达到 47.18 亿美元，是阿斯利康罕见病板块的核心重磅产品。医药云端工作室2026-08-2196AstraZeneca PLC C5 Alexion AstraZeneca Rare Disease
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MNC百亿并购逻辑变了交易并购2026年全球医药领域百亿级并购热度重回高位：。 6月艾伯维109亿美元拿下Apogee、GSK斥资106亿美元收购Nuvalent，7月Vertex再砸100亿美元收购Crinetics，短短两个月三笔重磅全现金交易落地。 叠加上半年太阳制药、德国默克的百亿收购，今年前八个月的百亿美金并购数量已超过去年全年，巨头大额扫货节奏加快。动脉网-最新2026-08-21282GSK PLC Nuvalent Inc Vertex Inc
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390 亿美元收购！阿斯利康「重磅炸弹」第 3 项适应症在中国获批上市交易并购8 月 20 日，NMPA 官网显示，阿斯利康 「 瑞利珠单抗 」 国内再获批一项新适应症 （受理号：JXSS2500132 /3 ） ，用于治疗 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 （PNH） 。 瑞 利珠单抗 （ALXN-1210） 是阿斯利康斥资 390 亿美元 重金收购 Alexion 后获得的重要罕见病管线。 这是一款 长效 C5 补体抑制剂 ，最早于 2018 年在美国获批，2019 年度又陆续在欧盟、日本获批，商品名为 Ultomiris。丁香园 Insight 数据库2026-08-2086AstraZeneca PLC C5 Alexion AstraZeneca Rare Disease
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4000亿美元！制药史上最大并购案之一要来了交易并购据英国《金融时报》8月2日报道，有知情人士透露，英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）与美国百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）近几个月来就合并事宜展开多轮磋商。 它的估值（约4000亿美元）将会打破此前BMS收购Celgene（740亿美元）和阿斯利康收购Alexion（390亿美元）的纪录，成为制药史上规模最大的并购案之一。 BMS的“救生圈”，AZ的“加速器”。蒲公英Ouryao2026-08-04108Bristol-Myers Squibb Belgium SA Alexion AstraZeneca Rare Disease Celgene Ltd
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拒绝卖身的RevMed，与Biotech独立时代交易并购氨基观察-创新药组原创出品。 年初《金融时报》曾曝出一则可信度极高的消息：默沙东正洽谈收购RevMed，交易对价区间落在280亿—320亿美元。 只不过，从RevMed管理层的最新表态来看，出售公司从来不在企业的优先选项里。氨基观察2026-06-26361Merck Sharp & Dohme Ltd Ras Biotech Inc
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.06.15-2026.06.21期间拜耳、第一三共、恒瑞、泽璟、复星、BMS等7款创新药在华获批，覆盖造影剂、AML、乳腺癌、斑秃、LCH等领域；阿斯利康、Inhibrx、吉利德3款在美申报上市。临床方面，Elicio胰腺癌2期失败，礼来匹妥布替尼3期数据积极，另有多款药物公布最新结果。摩熵医药2026-06-244585血管肌脂肪瘤 Bristol-Myers Squibb Belgium SA KT-621 -
14.61亿美元！海思科两款小分子新药达成海外授权交易并购6月22日， Nuvectis Pharma（NASDAQ:NVCT），一家专注于开发用于治疗补体相关疾病和肿瘤学的创新疗法的临床阶段生物制药公司，宣布通过与海思科医药签订的两种潜在最佳临床阶段化合物的独家中国境外权利许可协议，扩大战略投资组合。 海思科医药拥有约50种上市产品和70个研究项目，最近因成功执行与礼来和艾伯维的许可协议而获得认可（均于026年第2季度），以及TKY2抑制剂envudeucitinib在斑块型银屑病中的3期临床成功（2026年第1季度），该化合物是海思科通过开发发现并推进的，直到获得Alumis的授权许可。 NXP100是一种晚期阶段B因子抑制剂，有可能成为多种补体介导疾病的有效治疗方法，并为这些需要终身治疗的疾病提供便利的每日口服治疗选择。Medaverse2026-06-22395AbbVie Inc Eli Lilly & Co Alumis Inc
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Voyager Therapeutics首席执行官将参加神经科学会议并分享公司进展医投速递生物技术公司Voyager Therapeutics宣布，其首席执行官Alfred W. Sandrock, Jr.将参加H.C. Wainwright 7th Annual Neuro Perspectives Hybrid Conference，并参与预先录制的炉边谈话。该谈话将在2026年6月15日早上7点（东部时间）通过Voyager Therapeutics网站的投资者部分提供点播，并在公司网站上至少保存30天。Voyager Therapeutics致力于利用人类遗传学治疗神经系统疾病，其产品管线包括针对阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等多种中枢神经系统疾病的项目。公司的一些项目完全由自己拥有，而其他项目则与Alexion、阿斯利康罕见病部门、诺华制药AG和Neurocrine Biosciences, Inc.等合作伙伴共同推进。GlobeNewswire2026-06-12249Alexion AstraZeneca Rare Disease Neurocrine Biosciences Inc Voyager Therapeutics Inc
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Ionis Pharmaceuticals任命Ludwig Hantson博士加入董事会医投速递Ionis Pharmaceuticals宣布任命全球生物制药领导者Ludwig Hantson博士加入公司董事会。Hantson博士拥有超过30年的生物制药和医疗器械公司领导经验，曾担任Alexion的首席执行官和董事会成员，并在Baxter Bioscience担任过总裁。他的加入将为Ionis在商业药物推广、创新药物管线推进和加速增长方面提供宝贵的战略和运营经验。此外，Ionis还宣布了其他董事会成员的变动。Businesswire2026-06-08536Alexion AstraZeneca Rare Disease Ionis Pharmaceuticals Inc
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JCR制药在ASGCT年会上展示新型基因治疗平台技术数据研发注册政策日本HYOGO，全球专注于罕见病和遗传病治疗的生物制药公司JCR制药（TSE 4552）宣布，将在2026年5月11日至15日在美国马萨诸塞州波士顿举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第29届年会上，通过口头和海报形式展示其新型平台技术，包括JUST-AAV基因治疗技术的临床前数据。Alexion和AstraZeneca罕见病部门也将展示基于JUST-AAV技术的研发合作临床前数据。JCR制药的这些研究涉及使用转铁蛋白受体抗体融合酶增强GM1神经节苷脂病的治疗效果，以及通过系统给药的CNS靶向AAV衣壳在神经节苷脂病（CLN1和CLN2）小鼠模型中的长期疗效和神经保护作用。JUST-AAV平台技术是一种专有的AAV载体技术，通过在衣壳表面插入针对选定组织、器官或血脑屏障受体的微型抗体，以增强对这些组织器官的靶向递送。此外，衣壳的进一步修改可最小化肝脏趋向性并可能减轻肝毒性。JCR制药致力于开发超越罕见病，解决全球最复杂医疗挑战的治疗方案，并在日本拥有50年的传统，同时在美国、欧洲和拉丁美洲扩大其全球影响力。Businesswire2026-05-12535AstraZeneca PLC Alexion AstraZeneca Rare Disease
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Alexion AstraZeneca Rare Disease研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.15-2026.06.21）摩熵咨询21页11 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.04.20-2026.04.26）摩熵咨询18页2829
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879
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全球健康产业进入新拐点：长期韧性显现，创新动能积聚招商证券(香港)40页346 -
恒瑞医药（600276）：创新药收获期已至，国际化战略加速华泰证券94页1958
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2025年7月全球在研新药月报摩熵咨询38页211
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石药集团（1093）：中国生物制药：石药集团与阿斯利康的交易再传利好：预计授权交易热情将持续摩根大通证券8页2822
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阿斯利康（AZN）：阿斯利康：Enhertu DB09研究在一线HER2+乳腺癌中实现44%的无进展生存期获益，我们认为这种疗效将导致获批和强劲的采用率
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.04.21-2025.04.27)摩熵咨询27页2062
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.24-2025.03.30)摩熵咨询21页108
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