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leniolisib资讯动态
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FDA拒绝一款罕见病新药的上市申请审批动态昨天，生物制药公司Pharming Group宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式拒绝其核心药物Joenja®（leniolisib）的补充新药申请（sNDA），并通过完整回应函（CRL）明确了驳回理由。 此次申请的核心目标，是将Joenja的适用人群拓展至4至11岁的活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）儿童患者——该病属于罕见原发性免疫缺陷病，目前全球范围内该年龄段尚无获批的靶向治疗方案。 值得注意的是，FDA曾于2025年10月授予该申请优先审评资格，认可其有望为这类重症患者的治疗带来显著改善。罕见病信息网2026-02-02529罕见病 Pharming Group NV leniolisib
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Pharming Group Joenja®儿童用药申请遭FDA拒绝，需补充数据研发注册政策荷兰制药公司Pharming Group宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其补充新药申请（sNDA）发出完整回复函（CRL），针对其口服选择性磷脂酰肌醇3激酶δ（PI3Kδ）抑制剂Joenja®（leniolisib）用于治疗4至11岁患有激活的磷脂酰肌醇3激酶δ综合征（APDS）儿童的申请。FDA指出，在体重较轻的儿童患者中存在潜在暴露不足的问题，并要求提供额外的儿科药代动力学数据，以重新评估拟议的儿科剂量，并确认体重较轻的剂量组儿童可以达到与批准的成人及青少年方案相当的暴露水平。此外，FDA还指出生产批次测试中使用的分析方法的某个问题，并要求提供更多数据和对此点的澄清。Pharming表示，相信能够解决信中提出的临床药理学和批次测试方法问题，并计划与FDA紧密合作，满足机构的要求，并确定重新提交的下一步行动。Joenja针对12岁及以上APDS患者的美国FDA批准不受此次监管行动影响。Pharming首席执行官Fabrice Chouraqui表示，尽管对FDA的回应感到失望，但公司仍致力于让Joenja可用于4至11岁的APDS儿童。Joenja有可能解决APDS患者的免疫失调和缺陷，这对该群体的GlobeNewswire2026-02-02372PI3Kδ Pharming Group NV leniolisib
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Pharming Group 2025年营收预增，将举办投资者日研发注册政策荷兰制药公司Pharming Group于2026年1月8日宣布，2025年全年未经审计的收入预计约为3.76亿美元，超出2025年11月提供的上调后的预期指导范围（3.65-3.75亿美元），同比增长约27%。这一强劲的表现反映了RUCONEST®的持续增长和Joenja®需求的上升，主要得益于美国患者的采用以及持续的地域扩张。2025年全年运营费用预计将在之前沟通的范围（3.04-3.08亿美元）内，强调了对成本纪律的承诺。展望2026年，公司预计将持续增长，并继续推进其临床管线。Pharming计划于2026年3月12日报告完整的第四季度和2025年全年财务结果。投资者日议程将包括对公司临床管线进展的全面更新，包括leniolisib在针对免疫失调原发性免疫缺陷病（PIDs）的II期概念验证临床试验，以及KL1333在针对由线粒体DNA（mtDNA）驱动的线粒体疾病的III期关键临床试验（FALCON）。公司还将展示2026年的财务指导，突出预期的收入驱动因素和运营费用预期。活动将包括来自领先临床专家的演讲，讨论PIDs中免疫失调的演变理解和mtDNA相关线粒体疾病的未满足需求。Pharming首席执行Biospace2026-01-08503Pharming Group NV leniolisib
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Pharming集团2025年第三季度财报：收入增长30%，运营利润增长285%研发注册政策Pharming集团发布2025年第三季度财报，总收入增长30%至9730万美元，运营利润增长285%至1580万美元。RUCONEST®和Joenja®产品收入均实现增长，FDA已授予leniolisib针对4至11岁APDS儿童的优先审评。公司预计2025年全年收入将在3.65亿至3.75亿美元之间。Biospace2025-11-06565leniolisib
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Pharming Group在ACAAI 2025年会上展示关于HAE和APDS的新数据研发注册政策荷兰莱顿，2025年10月20日：Pharming Group N.V.（“Pharming”或“公司”）今日宣布，有12篇摘要被选用于在佛罗里达州奥兰多举行的美国变态反应、哮喘和免疫学学会（ACAAI）2025年科学年会（11月6日至10日）上展示。其中五篇海报将展示RUCONEST®（重组C1酯酶抑制剂）在按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）方面的积极新临床、经济和比较数据。另外七篇海报将强调Joenja®（leniolisib）在现实世界中的有效性，包括来自III期儿科试验的额外结果，以及加深对激活的磷脂酰肌醇3激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）的儿科和护理者负担的理解。Pharming首席医疗官Anurag Relan表示，公司对在今年的ACAAI上获得大量摘要接受感到自豪，这反映了研究的严谨性和对提高患者护理承诺。Pharming将在11月的会议上期待向医学界展示新数据。Biospace2025-10-20579遗传性血管性水肿 Pharming Group NV leniolisib
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Pharming Group 宣布即将在临床免疫学会 （CIS） 2025 年年会上发表的演讲研发注册政策Pharming Group N.V.将于2025年5月1日至4日在费城举行的临床免疫学学会（CIS）年会上展示其研究成果。内容包括leniolisib在4至11岁儿童APDS患者中的III期临床试验数据，以及APDS和其他原发性免疫缺陷病（PIDs）的免疫失调情况。leniolisib是一种口服小分子PI3Kδ抑制剂，已在美国、英国、澳大利亚和以色列获得批准，用于治疗12岁及以上成年人和儿童APDS患者。此外，Pharming Group N.V.还展示了leniolisib在治疗自身免疫性淋巴增殖综合征（ALPS-FAS）小鼠模型中的效果。GlobeNewswire2025-04-25391PI3Kδ Pharming Group NV leniolisib
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NICE 积极推荐药剂将 Joenja®▼（leniolisib） 作为 APDS 的治疗方法研发注册政策Pharming Group宣布，英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）已发布积极最终指南，推荐Joenja®（leniolisib）在英国和威尔士的国家卫生服务（NHS）中报销和使用，以治疗12岁及以上的成人及儿童患者中的激活磷脂酰肌醇3激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）。NICE的推荐基于包括评估leniolisib（一种口服选择性PI3Kδ抑制剂）在APDS患者中的III期临床试验在内的所有数据。该试验显示，与安慰剂相比，leniolisib治疗显著改善了免疫缺陷和免疫失调。这一推荐标志着治疗APDS的重要进展，有助于提高患者的生活质量。Biospace2025-04-23489PI3Kδ Pharming Group NV leniolisib
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Pharming Group 宣布 leniolisib 治疗免疫失调的常见变异型免疫缺陷 （CVID） 的 II 期临床试验中实现首例患者给药研发注册政策Pharming Group N.V.宣布，一项针对常见变异免疫缺陷病（CVID）患者的Phase II临床试验已开始，该试验评估了leniolisib在治疗免疫失调方面的疗效。试验包括美国、英国和欧盟的多个中心，旨在评估leniolisib的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该试验的目标是收集关于leniolisib在CVID患者中的临床疗效数据，为后续的Phase III临床试验提供信息。试验的首席调查员是Jocelyn Farmer博士，她表示，由于目前缺乏针对CVID患者的有效治疗方法，leniolisib的引入为这些患者提供了希望。CVID是原发性免疫缺陷病（PID）中症状性患者的主要群体，其中约50%的患者表现出由免疫失调驱动的自身免疫、淋巴增殖和/或终末器官淋巴浸润的临床表现。GlobeNewswire2025-03-20332盆腔炎 Pharming Group NV leniolisib
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Pharming Group 宣布启动 leniolisib 治疗免疫失调的原发性免疫缺陷 （PID） 的 II 期临床试验研发注册政策Pharming Group N.V.宣布启动一项针对原发性免疫缺陷病（PIDs）的II期临床试验，评估leniolisib在具有免疫失调的PID患者中的疗效。该试验旨在评估leniolisib在PID患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，并探索其在特定PID群体中的临床疗效。试验将在美国国立卫生研究院（NIH）的国家过敏和传染病研究所（NIAID）进行，主要研究者为Gulbu Uzel博士，联合研究者为V. Koneti Rao博士。该试验是Pharming的第二项PID临床项目，旨在评估leniolisib在ALPS-FAS、CTLA4半合子不足、NFKB1半合子不足和PTEN缺乏等PID患者中的疗效。Biospace2024-10-10246盆腔炎 Pharming Group NV leniolisib
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Pharming 宣布 Joenja® （leniolisib） 在英国获得上市许可研发注册政策Pharming Group宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准Joenja®（leniolisib）在英国上市，用于治疗12岁及以上患有激活的磷脂酰肌醇3激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）的成人和儿童患者。leniolisib是一种口服的、选择性的PI3Kδ抑制剂，是英国首个针对APDS的治疗药物。该药物目前正在英国国家健康服务体系（NHS）内进行评估，以确定其报销情况。Pharming首席执行官Sijmen de Vries表示，这是英国APDS患者的一个重要里程碑，因为以往的治疗方法主要是对症治疗或干细胞移植。leniolisib在美国、英国和以色列已获得批准，目前还在欧洲经济区、加拿大、澳大利亚、日本和韩国进行监管审查。Pharming致力于为罕见病、慢性病和危及生命的疾病患者提供创新的治疗方案。Biospace2024-09-26183PI3Kδ Pharming Group NV leniolisib
leniolisib同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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leniolisib研究报告
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和黄医药（00013）：重磅新药出海在即，管线步入爆发收获期德邦证券47页2296 -
2023年3月第五周创新药周报（附小专题-呋喹替尼概况）西南证券股份有限公司21页483 -
医药行业：世卫组织药物信息-第36卷，第4期WHO283页1141
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百济神州-688235-迈入国际竞争行列的中国创新药企业天风证券101页2050
leniolisib-数据快讯
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leniolisib-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
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