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aptamer资讯动态
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全球14款ASO获批,国内仅有3款审批动态小核酸药物是近年来的研发热点, 主要分为反义寡核苷酸(ASO)、小 干扰RNA(siRNA)、 微小RNA(miRNA)、 核酸适配体( Aptamer)等类型, 目前ASO、siRNA 开发程度最高,咱们今天就来看看 ASO 。 全球已有14款ASO药物获批上市,其中Ionis制药(Ionis Pharmaceuticals Inc)有7款、 Sarepta Therapeutics Inc有3款。 值得注意的是,仅3款在中国上市 ,且暂无国内药企报产。药筛2026-04-13427Sarepta Therapeutics Inc Ionis Pharmaceuticals Inc aptamer
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CDE发布《化学合成寡核苷酸药物(创新药)药学研究技术指导原则(试行)》研发注册政策本指导原则适用于反义寡核苷酸( ASO ),小干扰 RNA(siRNA)、 核酸适配体( Aptamer )等化学合成寡核苷酸创新药物。 国内5家聚焦CGT领域的公司完成新一轮融资。 首次报道采用自体/异体PBMC重编程iPSC衍生胰岛治愈1型糖尿病。细胞与基因治疗领域2026-03-01735国家药品监督管理局 siRNA aptamer
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专家点评Nat Biotechnol | 王宇团队报道CRISmers+GRAPE-LM RNA适配体进化新范式专家观点核酸适配体 (aptamer) 由诺奖得主Jack Szostak命名,是一类短的单链DNA (ssDNA) 或RNA寡核苷酸,能够折叠形成特定三维结构,并以“结构分子”的方式高亲和力结合蛋白或小分子,从而具备开发成为核酸药物和诊断探针的潜力 【 1,2 】 。 然而,适配体发现长期依赖指数富集的配体系统进化技术 (SELEX) ,通常需要多轮、强人工参与的筛选与优化;更关键的是,在体外简化条件下获得的适配体,亲和力和特异性常常不高,限制了其开发成核酸药物和探针的潜力 【 3 】 。 王宇课题组在既往工作中提出CRISmers (CRISPR/Cas-based aptamers screening system) ,将适配体筛选从溶液和细胞表面体系推进到细胞内环境,使筛选过程天然包含内源生物学机制,体现了内源折叠构象、相互作用特异性、充分的分子竞争等关键变量,从源头提升生物学相关性 【 4,5 】 。BioArt2026-02-10712aptamer
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生成式AI新突破!中国科学家开发GRAPE-LM技术,RNA适配体开发迎来新革命 | Nature子刊前沿研究核酸适配体( aptamer )由诺奖得主 Jack Szostak 命名,是一类短的单链 DNA ( ssDNA )或 RNA 寡核苷酸,能够折叠形成特定三维结构,并以 “ 结构分子 ” 的方式高亲和力结合蛋白或小分子,从而具备开发成为核酸药物和诊断探针的潜力 。 然而,适配体发现长期依赖指数富集的配体系统进化技术( SELEX ),通常需要多轮、强人工参与的筛选与优化;更关键的是,在体外简化条件下获得的适配体,亲和力和特异性常常不高,限制了其开发成核酸药物和探针的潜力。 中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所王宇 课题组在既往工作中提出 CRISmers ( CRISPR/Cas-based aptamers screening system ),将适配体筛选从溶液和细胞表面体系推进到细胞内环境,使筛选过程天然包含内源生物学机制,体现了内源折叠构象、相互作用特异性、充分的分子竞争等关键变量,从源头提升生物学相关性。医药魔方Pro2026-02-07197北京大学 清华大学 aptamer
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Nature Biotechnol | CRISmers+GRAPE-LM RNA核酸适配体进化新范式前沿研究核酸适配体(aptamer)由诺奖得主Jack Szostak命名,是一类短的单链DNA(ssDNA)或RNA寡核苷酸,能够折叠形成特定三维结构,并以“结构分子”的方式高亲和力结合蛋白或小分子,从而具备开发成为核酸药物和诊断探针的潜力( 1, 2 )。 然而,适配体发现长期依赖指数富集的配体系统进化技术(SELEX),通常需要多轮、强人工参与的筛选与优化;更关键的是,在体外简化条件下获得的适配体,亲和力和特异性常常不高,限制了其开发成核酸药物和探针的潜力 ( 3 )。 王宇课题组在既往工作中提出CRISmers(CRISPR/Cas-based aptamers screening system),将适配体筛选从溶液和细胞表面体系推进到细胞内环境,使筛选过程天然包含内源生物学机制,体现了内源折叠构象、相互作用特异性、充分的分子竞争等关键变量,从源头提升生物学相关性 ( 4, 5 )。生物制品圈2026-02-07388aptamer
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【Nature Biotechnol】深圳先进院王宇团队报道CRISmers+GRAPE-LM RNA适配体进化新范式前沿研究核酸适配体( aptamer )由诺奖得主 Jack Szostak 命名,是一类短的单链 DNA ( ssDNA )或 RNA 寡核苷酸,能够折叠形成特定三维结构,并以 “ 结构分子 ” 的方式高亲和力结合蛋白或小分子,从而具备开发成为核酸药物和诊断探针的潜力 ( 1, 2 ) 。 然而,适配体发现长期依赖指数富集的配体系统进化技术( SELEX ),通常需要多轮、强人工参与的筛选与优化;更关键的是,在体外简化条件下获得的适配体,亲和力和特异性常常不高,限制了其开发成核酸药物和探针的潜力 ( 3 ) 。 不过,胞内筛选不可避免面临 “ 递送与细胞数量 ” 带来的通量上限:以 CRISmers 为代表的胞内筛选体系,文库规模受转染 / 递送效率与细胞摄入能力限制,可能错过大量潜在有效序列。精准药物2026-02-07440aptamer
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Tritosomes-纯度更高的溶酶体新选择,为临床前药物研发效率赋能!前沿研究因此,开发分离溶酶体的技术势在必得。 然而,溶酶体具有与线粒体非常相似的密度,传统密度梯度离心法难以有效分离。 Tyloxapol(Triton WR 1339) 药物的应用通过选择性降低溶酶体密度解决了这一难题,通过该种方法分离得到的溶酶体称为 Tritosomes。IPHASE2025-12-17698恶性肿瘤 siRNA aptamer
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一个让ADC/双多抗/小核酸/分子胶/环肽等药物调研效率翻倍的方法前沿研究不止于“是ADC”,更要看清是“哪种ADC”。 当你想看ADC管线时,只能一次性看到所有项目,无法快速区分传统ADC和新兴的免疫刺激抗体偶联物(ISAC)。 1、新增ISAC标签 :。医药魔方数据库2025-12-15181恶性肿瘤 北京华彬立成科技有限公司 NextPharma GmbH
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在创新药热门技术赛道淘金公司动态不止于“是ADC”,更要看清是“哪种ADC”。 当你想看ADC管线时,只能一次性看到所有项目,无法快速区分传统ADC和新兴的免疫刺激抗体偶联物(ISAC)。 1、新增ISAC标签 :。医药魔方Info2025-12-13160恶性肿瘤 北京华彬立成科技有限公司 NextPharma GmbH
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【行研】寡核苷酸疗法全球盘点║有望近期获批的临床管线审批动态近年来已有十余款寡核苷酸药物被FDA批准上市,类型包括反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、适配体(Aptamer),适应症涉及血友病、杜氏肌营养不良和高胆固醇血症等(表 1)。 寡核苷酸疗法为部分既往缺乏有效治疗手段的疾病提供了新的干预策略,且其适应症逐渐覆盖到慢性病领域,可以期待,未来寡核苷酸疗法将造福更多患者。 表1:FDA批准上市的寡核苷酸药物(2020-2025年)。九洲药业2025-12-04585高胆固醇血症 血友病 aptamer
aptamer同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
|---|
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aptamer研究报告
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小核酸药物赛道观察:从成药性突破到平台化竞争摩熵咨询14页59 -
医药健康行业研究:WCLC学术会议临近,关注国产新药投资机会国金证券股份有限公司20页2931 -
国盛证券医药生物行业周报国盛证券30页1007 -
小核酸药物行业分析:现代新药研发第三次浪潮申万研究证券49页1929
aptamer-数据快讯
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适应症
aptamer-全球研发阶段分布
数据来源:摩熵医药
药品数量
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