ASGR1核心数据概览
ASGR1资讯动态
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新生巢 X 高榕医疗Demo Day | 中国医疗创新，迈向“全球价值兑现”新阶段公司动态今天，中国创新药已经成为全球重要的 创新 资产供给方 ；与此同时，中国团队也正在推动乃至引领医疗器械、 AI for Science 、基因编辑 等方向 的跃迁 。 中国创新如何从“被全球看见”走向“全球价值 兑现 ”？ 当 竞争 进入更深水位，创业企业应该如何 规划核心 技术、产品 管线 和商业化路径。新生巢2026-06-29322肿瘤 苏州齐禾生科生物科技有限公司 深圳未知君生物科技有限公司
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Biohaven：IgG降解剂启动三期临床临床研究该三期临床计划入组300例受试者，预计2028年初完成。 BHV-1300在MoDE技术平台基础上构建，为一种全球首创的胞外蛋白降解剂。 MoDE为一种双特异性分子，一端结合肝脏ASGPR靶点（这也是小核酸GalNAc结合ASGPR实现肝靶向的机制），另一端结合胞外目标蛋白。医药笔记2026-06-23434Biohaven Ltd ASGR1
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注册3期！恒瑞医药HRS-5635有望成为全球首款开展慢乙肝3期临床试验siRNA疗法药物临床研究HRS-5635注射液是恒瑞医药开发用于慢性乙型肝炎治疗的一款新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc） 偶联 双链小干扰RNA(siRNA)，分子通过GalNAc 和肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）结合选择性递送进入肝脏细胞。 在肝细胞内，HRS-5635 通过RNAi 干扰途径特异性靶向HBV X 基因，抑制HBV 病毒相关蛋白的表达，发挥抗病毒作用。 HRS-5635 在2024年开始2期临床试验，目前未见官方披露具体的2期临床试验数据。肝脏时间2026-06-171341江苏恒瑞医药股份有限公司 ASGR1 HRS-5635注射液
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13亿美元收购而来！礼来VERVE-102临床成功交易并购5月25日，礼来宣 布VERVE-102的1b期 Heart-2试验 结果成功，这是一种研究性体内碱基编辑药物，旨在单次输注后持久关闭肝脏中的P CSK9基因并降低血液低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。 Heart-2试验正在评估VERVE-102在患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）或早发性冠状动脉疾病（CAD）的成年人中的疗效。 在Heart-2研究中，单次静脉注射VERVE-102可显著降低循环PCSK9蛋白，并相应降低所有评估剂量水平的LDL-C。Medaverse2026-05-25397Eli Lilly & Co 冠状动脉疾病 VERVE-102
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追求乙肝功能性治愈 ！国内 7 家企业进展迅速，最快已 III 期公司动态当下，追求功能性治愈已成为全球慢性乙肝治疗领域的核心趋势，国内创新药企也紧跟这一方向积极布局， 以 ASO 和 siRNA 为主，还包含了细胞疗法、治疗性疫苗等 。 浩博医药的 AHB-137 是基于其自主研发的 Med-Oligo™ 反义寡核苷酸技术平台开发的一款新型非偶联 ASO 药物。 恒瑞医药的 HRS-5635 是新型共价偶联三触角型 N-乙酰半乳糖胺 （GalNAc） 的双链小干扰 RNA， 可通过 GalNAc 和肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体 （ASGPR） 结合选择性递送进入肝脏细胞 ，利用 RNAi 途径特异性靶向 HBV，以发挥抗病毒作用。医麦客2026-02-15764HBV ASGR1 HRS-5635注射液
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JCR | 双载荷设计赋能小分子药物偶联物激活旁观者效应并拓宽治疗窗前沿研究作为一类极具发展潜力的药物干预形式，SMDC凭借分子量小、组织渗透性强等优势，在肿瘤治疗领域受到广泛关注。 然而，传统单载荷SMDC在临床应用中仍存在显著局限，难以兼顾疗效提升与安全性控制。 为验证该设计策略的可行性与优越性，研究团队以前期自主开发的肝靶向蛋白降解嵌合体（LIVTAC，Liver-Targeting Chimera）为模型体系，构建了第二代双载荷分子Bi-LIVTAC。中国科学院上海药物研究所2026-02-13785中国药科大学 肿瘤 沈阳药科大学
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探针创新药研究：全球小核酸市场欣欣向荣，更多重磅资产蓄势待发（下）公司动态探针创新药研究：全球小核酸市场欣欣向荣，更多重磅资产蓄势待发（上）。 三、小核酸药物 递送技术 发展方向。 然而，虽然发展前景广阔且当前研发投入巨大， RNAi 管线推进却存在产业化层面明显的技术壁垒。探针资本2026-01-21702GPC3 肝癌 CDH17
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探针创新药研究：全球小核酸市场欣欣向荣，更多重磅资产蓄势待发（上）公司动态2026 年 1 月 6 日 ，赛诺菲宣布，创新药物瑞达普（普乐司兰钠注射液）正式获得国家药品监督管理局批准， 在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（ FCS）成人患者的甘油三酯水平，成为全球首个作用于创新靶点APOC3（载脂蛋白C-III）mRNA的小干扰RNA（siRNA）药物。 此前，全球领先的 RNA 干扰疗法公司 Alnylam Pharmaceuticals 在2025 年研发日（R&D Day） 活动中发布了其管线近期的关键进展以及未来研发规划，为 RNAi 技术走向更广泛适应症奠定基础。 研发日中， Alnylam 展示了多个主要在研项目，涵盖罕见病、心血管疾病、神经退行性疾病等多个领域。探针资本2026-01-14787心血管疾病 罕见病 Alnylam Pharmaceuticals Inc
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行业研究 | 回顾：2025年FDA批准的Tides新药审批动态｜中肽生化内容团队编辑。 血友病、遗传性血管性水肿、家族性乳糜微粒血症综合征，以及极罕见的线粒体病 Barth 综合征，都在这一年迎来了新的治疗手段。 它们的研发路线并不轻松：疗效空间有限、患者人群稀少、长期安全性要求高，但最终提交的证据仍然得到了监管方认可。中肽生化2025-12-31933遗传性血管性水肿 血友病 A 型血友病
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siRNA药物非临床安全评价策略临床研究小干扰RNA（siRNA）作为寡核苷酸药物的重要亚类，通过RNA干扰机制实现基因沉默，在遗传病、代谢性疾病等领域展现出显著治疗潜力。 其非临床安全评价需遵循寡核苷酸类药物的通用原则，同时兼顾其双链结构、递送系统及作用机制带来的特定考量。 siRNA是长约20-25个碱基对的双链RNA分子。天勤生物Topgene2025-12-261196siRNA 遗传疾病 湖北天勤生物科技集团股份有限公司
ASGR1全球新药
ASGR1研究报告
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医药生物行业跟踪周报：海外小核酸进入收获期，关注国内悦康、前沿、福元等东吴证券股份有限公司28页2692 -
康哲药业（00867）：创新平台型商业化龙头企业再出发华源证券26页1733
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荣昌生物（688331）：1H25收入攀升减亏显著，出海前景可期华泰证券13页566 -
国盛证券医药生物行业周报国盛证券30页1007
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2025年1月全球在研新药月报摩熵咨询37页824
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.01.13-2025.01.19)摩熵咨询21页155 -
信达生物（01801）：新时代Pharma代表，创新药全领域旗舰德邦证券52页1738
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信达生物（01801）：肿瘤与综合线双驱动，造就创新旗舰Biopharma华源证券44页1726
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医药生物行业跟踪周报：MicroRNA斩获2024年诺贝尔奖，小核酸药物大有可为东吴证券股份有限公司30页853
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中小市值行业深度报告：IgA肾病专题：潜在需求庞大，耐赋康放量确定性高长城证券71页2456
ASGR1-品种竞争格局
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申报临床
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临床
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ASGR1全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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