先天性 ATTR 淀粉样变资讯动态
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股价大涨 19%！降脂 siRNA 治疗 sHTG 两项 Ⅲ 期临床成功！临床研究两项研究均达到甘油三酯水平较安慰剂显著降低的主要终点，以及所有预设次要终点，其中包括急性胰腺炎 （AP） 发生率的统计学显著降低。 在 SHASTA-3 和 SHASTA-4 研究中，患者每 3 个月接受一次 25 mg plozasiran 皮下注射治疗后，第 12 个月时的甘油三酯中位降幅分别达到 79% 和 81% ，而安慰剂组的降幅约为 27%。 sHTG 定义为甘油三酯持续高于 500 mg/dL，美国约有 360 万人受此困扰。医麦创新药2026-07-23474瑞达普 急性胰腺炎 先天性 ATTR 淀粉样变
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降血脂siRNA疗法两项3期临床试验结果积极，即将递交监管申请；抗PD-1/VEGF双抗最新分析结果公布…… | 产业新闻临床研究降血脂siRNA疗法两项3期临床试验结果积极，即将递交监管申请。 Arrowhead Pharmaceuticals今日宣布， siRNA疗法plozasiran治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）患者的全球3期SHASTA-3和SHASTA-4临床研究取得积极顶线结果。 重度高甘油三酯血症会显著增加急性胰腺炎（AP）的发生风险；急性胰腺炎可能导致患者反复住院，甚至可能危及生命。药明康德2026-07-23599瑞达普 急性胰腺炎 先天性 ATTR 淀粉样变
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注射剂复方 | 从双靶点复方抗生素获批看抗耐药菌制剂的临床获益审批动态在全球公共卫生领域，由耐药革兰氏阴性菌引发的超级细菌危机，正以 “静默大流行”的姿态严重威胁着人类的生命防线。 6月1日，FDA正式批准新型静脉注射抗生素ZAYNICH™（头孢吡肟/齐德巴坦），用于治疗由敏感革兰氏阴性病原体引起的成人复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎。 将经典的第四代头孢菌素（头孢吡肟）与全新机制的非 β-内酰胺类酶抑制剂（齐德巴坦）压在同一个西林瓶里，堪称制剂工程的挑战。博志研新2026-06-12669复杂性尿路感染 肾盂肾炎 头孢吡肟
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Gut丨虞洪/钱俊斌团队发布人类重症急性胰腺炎单细胞图谱，揭示TNF-α为潜在治疗靶点前沿研究约 20% 的急性胰腺炎 （ AP ） 患者会进展为重症急性胰腺炎 （ SAP ） ， 后者 病死率高、住院时间长、预后差 【1】 。 然而，由于直接获取患者炎症胰腺组织样本极为困难， 以往研究 主要 依赖 小鼠模型以及患者外周血检测结果 【2, 3】 ，无法 反映 胰腺组织内病理变化的全貌； S AP 局部 微环境 细胞生态与分子 病理 机制长期未明，成为研究瓶颈 ， 阻碍临床疗效的提升 。 微循环障碍是 SAP 恶化的核心驱动因素之一 【4】 。BioArtMED2026-06-12234TNF-α 急性胰腺炎 先天性 ATTR 淀粉样变
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Nat Commun丨林炜团队发表肠道菌群来源蛋白调控急性胰腺炎机制的研究成果前沿研究近日， 南京中医药大学医学院 林炜 教授团队、南京鼓楼医院感染科 李婕 教授团队及江苏省中医院 章茂森 主任 团队合作在 Nature Communications 发表题为 The membrane protein Amuc_1098 from Akkermansia muciniphila alleviates acute pancreatitis via TLR2 signaling and glycerophospholipid metabolism remodeling 的研究论文。 急性胰腺炎 （ Acute pancreatitis ， AP ） 是一种常见的消化系统炎症性疾病，其发生与胰腺腺泡细胞损伤、炎症反应过度激活及多器官功能障碍密切相关，严重者可发展为重症急性胰腺炎并危及生命。 研究发现， Amuc_1098 补充能够显著减轻小鼠胰腺组织炎症反应及组织损伤，降低炎症因子表达水平，并明显改善肠道屏障功能。BioArtMED2026-04-25250急性胰腺炎 先天性 ATTR 淀粉样变 江苏省中医院
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【on-target2.0】AAV感染胰腺 | 血清型·启动子·注射用量 | 一篇就GO了！前沿研究胰腺（Pancreas） 是脊椎动物体内兼具消化与内分泌作用的重要器官，同时承担外分泌和内分泌两项核心功能。 其主体结构为外分泌腺，主要由胰腺腺泡与导管组成，富含消化酶的胰液经由胰管被输送至十二指肠，实现对食物的分解消化。 目前研究较多的是胰岛β细胞与α细胞。Scientific Services和元生物2026-04-03418FXR 急性胰腺炎 先天性 ATTR 淀粉样变
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药谷药闻｜睿诺医疗全球首创调控CypD/mPTP通路药物RN-0001急性胰腺炎II期临床试验首例受试者入组临床研究近日， 张江药谷企业睿诺医疗 宣布，公司全球原创新药RN-0001用于治疗急性胰腺炎（AP）并发全身炎性反应综合征（SIRS）的II期多中心临床试验已于2026年1月28日在组长单位四川大学华西医院成功入组首例患者并完成给药。 作为全球第一款靶向CypD/mPTP药物，RN-0001具备高度创新性，有望解决急性胰腺炎等急重症缺乏特异性药物的难题。 急性胰腺炎是一种常见的炎症性疾病，全球年新增患者数百万，其中约20%会发展为重症，死亡率高达39%-42%，目前临床主要依赖支持治疗，尚无针对性药物。张江药谷2026-01-30855四川大学华西医院（四川省国际医院） 急性胰腺炎 全身性炎症反应综合征
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【会员动态】睿诺医疗全球首创调控CypD/mPTP通路药物RN-0001急性胰腺炎二期临床试验首例受试者入组临床研究睿诺医疗科技（上海）有限公司（简称“睿诺医疗”），一家拥有亲环蛋白抑制剂（cyclophilins inhibitors）专有技术平台，聚焦于包括亲环蛋白A（CypA）相关的炎症通路、亲环蛋白D（CypD）/线粒体通透性转换孔（mPTP）相关的线粒体损伤的机制研究和药物开发的生物技术公司，宣布公司全球原创新药RN-0001用于治疗急性胰腺炎（AP）并发全身炎性反应综合征（SIRS）的二期多中心临床试验已于2026年1月28日在组长单位四川大学华西医院成功入组首例患者并完成给药。 作为全球第一款靶向CypD/mPTP药物，RN-0001具备高度创新性，有望解决急性胰腺炎等急重症缺乏特异性药物的难题。 RN-0001已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展二期临床试验，此次启动的多中心研究旨在评估其在急性胰腺炎患者中的有效性、安全性和药代动力学特征。上海市浦东新区生物产业行业协会2026-01-301982国家药品监督管理局 四川大学华西医院（四川省国际医院） 急性胰腺炎
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睿诺医疗全球首创 RN-0001 急性胰腺炎二期临床首例受试者成功入组临床研究睿诺医疗科技（上海）有限公司（简称 “睿诺医疗”）致力于深耕亲环蛋白抑制剂领域，拥有专属技术平台，重点围绕亲环蛋白A（CypA）相关炎症通路、亲环蛋白D（CypD）/ 线粒体通透性转换孔（mPTP）相关线粒体损伤开展机制研究与药物开发。 公司近日宣布，旗下全球原创新药 RN-0001，用于治疗急性胰腺炎（AP）并发全身炎性反应综合征（SIRS）的二期多中心临床试验，于 2026 年 1 月 28 日在组长单位四川大学华西医院顺利完成首例患者入组及给药。 目前 RN-0001 已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展二期临床试验，本次启动的多中心临床研究，核心旨在系统评估该药物用于急性胰腺炎患者的有效性、安全性及药代动力学特征。Farsightpharma睿诺医疗科技2026-01-30657国家药品监督管理局 四川大学华西医院（四川省国际医院） 急性胰腺炎
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CalciMedica暂停KOURAGE临床试验，评估Auxora在AKI中的潜力研发注册政策CalciMedica公司宣布，由于独立数据监测委员会（IDMC）提出的安全担忧，决定暂停其2期KOURAGE临床试验，该试验评估了Auxora在患有2或3期急性肾损伤（AKI）并伴有急性低氧性呼吸衰竭（AHRF）的患者中的疗效。公司计划对未盲化的临床数据进行全面审查，评估基线特征、疾病严重程度、伴随疗法等因素对患者结果的影响。CalciMedica将继续推进其研发计划，包括评估在急性胰腺炎（AP）中进行关键性试验的设计，并推进另一款CRAC通道抑制剂CM5480作为肺动脉高压（PAH）的潜在疗法。PRNewswire2026-01-28471肺动脉高压 先天性 ATTR 淀粉样变 CalciMedica Inc
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先天性 ATTR 淀粉样变研究报告
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先天性 ATTR 淀粉样变-药品研发状态数据概览
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0个
药物发现
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申报临床
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申请上市
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1个
批准上市
先天性 ATTR 淀粉样变全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
先天性 ATTR 淀粉样变相关靶点
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