【会员动态】睿诺医疗全球首创调控CypD/mPTP通路药物RN-0001急性胰腺炎二期临床试验首例受试者入组

作为全球第一款靶向CypD/mPTP药物，RN-0001具备高度创新性，有望解决急性胰腺炎等急重症缺乏特异性药物的难题。急性胰腺炎是一种常见的炎症性疾病，全球年新增患者数百万，其中约20%会发展为重症，死亡率高达39%-42%，目前临床主要依赖支持治疗，尚无针对性药物。睿诺通过其专有的亲环蛋白抑制剂平台，成功开发了RN-0001药物。该药物通过特异性调控CypD/mPTP通路，减轻线粒体损伤和炎症反应，从而保护器官功能。RN-0001已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展二期临床试验，此次启动的多中心研究旨在评估其在急性胰腺炎患者中的有效性、安全性和药代动力学特征。

｜四川大学华西医院首席科学家、胰腺炎中心主任夏庆教授表示：

急性胰腺炎的核心诊疗痛点是缺乏特效靶向药物，其发病机制与酶原异常激活、钙信号紊乱及自噬障碍密切相关，易引发炎症风暴，进而导致多器官功能衰竭，这也是重症患者病死率居高不下的核心原因。当前临床应用的抗微生物药物、营养支持、器官功能支持等手段，仅能缓解症状、控制并发症，无法从根源上阻断病情进展。而RN-0001这类针对性研发的创新药物，聚焦急性胰腺炎并发SIRS的治疗，有望通过精准作用于靶点，阻断炎症反应链条，为患者提供全新治疗路径，这类药物的研发与落地，对攻克胰腺炎诊疗难题至关重要。

自2022年7月，华西医院打破科室壁垒，整合消化内科、胰腺外科、ICU等优势科室，成立独立建制的胰腺炎中心后，通过优化诊疗流程、整合精准医疗技术，治疗成效显著。这一成果仍需依托创新药物进一步突破，而RN-0001这类正处于临床试验阶段的药物，正是推动治疗水平提升的关键抓手。

未来，急性胰腺炎的治疗核心目标仍是持续降低病死率，而新药创新是实现这一目标的核心支撑。注射用RN-0001的II期临床试验聚焦急性胰腺炎并发SIRS患者的治疗，旨在验证其有效性与安全性，目前试验正处于进行中，未来有望填补临床特效药物的空白。

｜睿诺医疗联合创始人兼CEO马法书博士表示：

“继RN-0001在AKI领域完成PhIIa临床试验之后，AP二期临床试验的启动是公司发展的又一个关键里程碑，这体现了我们在亲环蛋白抑制剂领域的领先优势。AP患者长期缺乏有效治疗手段，RN-0001通过独特机制靶向线粒体功能障碍，有望降低炎症反应和多器官衰竭风险。目前RN-0001的II期临床试验正在有序推进，睿诺医疗已组建专业研发与临床团队，全程严控试验质量、精准把控试验进展，我们期待与华西医院等顶尖机构合作，加速推进临床研究，为患者提供新的解决方案。”

｜关于RN-0001

RN-0001是一款新一代亲环蛋白D抑制剂，通过靶向调节CypD/mPTP相关的线粒体功能，抑制细胞凋亡和炎症反应。公司的技术平台解决了多肽化合物普遍存在的水溶性问题，大幅拓宽了适应症范围。除AKI和AP适应症外，RN-0001和其他管线分子在临床前研究中表现出了治疗、改善因缺血再灌注损伤、炎症等导致的肾脏、胰腺、肝脏、心脏等多种器官的损伤和衰竭的潜力。

｜关于睿诺医疗

睿诺医疗于2016年在上海张江成立，针对器官损伤的预防和治疗、慢性炎症、中枢神经系统疾病、乙型肝炎等疾病领域开发全球领先的原创新药，目前已有多个产品和适应症进入临床前和临床研究阶段。欲了解更多信息，请访问 http://www.farsightpharma.com。

信息来源：紫马资本