麦格司他核心数据概览
麦格司他资讯动态
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Zevra Therapeutics CEO：Miplyffa有望改变美国NPC治疗格局研发注册政策Zevra Therapeutics公司CEO Neil McFarlane表示，随着其罕见病药物Miplyffa在美国市场的稳步推进，该药物有望改变美国尼曼-匹克病C型（NPC）的治疗格局，使其更接近欧洲。Miplyffa已获得FDA批准，将于2024年秋季与Zavesca（miglustat）一起治疗NPC。2025年，Miplyffa为公司带来1.065亿美元的年收入。目前，Zevra正在努力提高NPC的诊断率，并计划将美国NPC市场的发展模式与欧洲相似。Zevra还计划在欧洲推出Miplyffa，该药物正在欧洲药品管理局进行审查。fierce2026-06-03318鼻咽癌 Zevra Therapeutics Inc 麦格司他
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BioMarin完成Amicus Therapeutics收购，加强商业组合并拓展罕见病药物交易并购BioMarin制药公司宣布已完成对Amicus Therapeutics的收购，交易价格为每股14.50美元，总股权价值约为48亿美元。此次收购将加强BioMarin的商业组合，新增两种针对溶酶体储存病的治疗药物：Galafold®（migalastat）和Pombiliti®（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda®（miglustat）。Galafold®是首个口服治疗法布里病的药物，而Pombiliti®+ Opfolda®是一种针对庞贝病的两种成分疗法。此外，BioMarin还获得了DMX-200在美国的权利，这是一种针对局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）的潜在首创小分子药物，目前处于3期临床试验阶段。此次收购有助于BioMarin实现加强和多元化增长战略，进一步推进其为罕见病患者提供药物的目标。PRNewswire2026-04-27502BioMarin Pharmaceutical Inc Amicus Therapeutics Inc 局灶性节段性肾小球硬化症
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辽宁：商保创新药，纳入双通道管理！2月底前开药事会医保动态12月29日，辽宁省医保局发出通知，对该省落实新版医保目录做出工作安排，公布了调整后的高值管理药品清单（2025）， 将国家医保谈判药品（含竞价药品）、高值管理药品、 商保创新药目录内药品 纳入我省“双通道”管理范围。 要在2026年2月底前召开药事会。 经组织专家论证，将新版药品目录中的注射用维得利珠单抗等 263种药品纳入辽宁省高值管理药品清单 ，其中麦格司他胶囊等62种药品限门诊应用时单独据实结算。医药云端工作室2025-12-31367维得利珠单抗 麦格司他
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新版国家医保目录/商保创新药目录：阿斯利康、强生、礼来、赛诺菲、诺华、百时美施贵宝、武田等旗下产品入选医保动态美通社消息，2025年12月7日，国家医疗保障局正式公布2025年《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》（医保目录）。 目录内药品总数增至3253种，覆盖肿瘤、慢性病、罕见病等多个治疗领域。 新版医保药品目录将于2026年1月1日起正式实施，为患者带来更多长期、安全、便捷的治疗选择，为公众带来更多健康福祉。医药健闻2025-12-08419AstraZeneca PLC Bristol-Myers Squibb Co Eli Lilly & Co
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Amicus Therapeutics公布PROPEL研究新数据：cipaglucosidase alfa-atga + miglustat在庞贝病成人患者中的疗效和安全性研发注册政策Amicus Therapeutics公司宣布，在日本京都举行的国际代谢性先天性疾病大会上，展示了关于cipaglucosidase alfa-atga + miglustat（cipa+mig）在成人晚发型庞贝病（LOPD）患者中进行的PROPEL开放标签扩展（OLE）研究的新数据。新分析显示，肌肉功能、肌肉力量和生物标志物在208周内持续改善。在ERT经验丰富的患者组中，平均年龄为48.8岁，之前ERT治疗的中位持续时间为7.5年。在208周时，肌肉功能、肌肉力量和生物标志物的测量值均有所改善或保持稳定。没有发现新的安全性信号。在208周内，41名患者经历了治疗相关的治疗-emergent不良事件（TEAEs），导致四次cipa+mig停药，两名患者经历了严重治疗相关的TEAEs，导致两次cipa+mig停药。一名患者因与研究治疗无关的TEAE（路易体病恶化）而死亡；该患者在死亡前已退出研究。GlobeNewswire2025-09-08493Amicus Therapeutics Inc 麦格司他
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Zevra Therapeutics在代谢性疾病国际大会上展示MIPLYFFA治疗NPC的新数据研发注册政策Zevra Therapeutics公司宣布，在代谢性疾病国际大会上展示了MIPLYFFA（arimoclomol）治疗尼曼匹克病C型（NPC）的新数据。这些数据包括MIPLYFFA在NPC患者中的疗效和安全性，以及其在不同年龄组和治疗阶段的耐受性。研究显示，MIPLYFFA能够上调NPC1蛋白水平，并改善NPC1的处理，从而通过多种机制途径解决NPC的潜在病因。此外，研究还表明，在双盲试验中从安慰剂切换到MIPLYFFA的患者，在继续使用miglustat的同时，疾病进展有所下降。MIPLYFFA是一种针对NPC的获批疗法，已被证明可以减缓疾病进展。Biospace2025-09-04505鼻咽癌 阿莫氯醇 麦格司他
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Pombiliti® （cipaglucosidase alfa-atga） + Opfolda® （miglustat） 的新分析发表在 肌肉与神经研发注册政策Amicus Therapeutics发布了一项关于晚期庞贝病（LOPD）患者的研究，该研究分析了从酶替代疗法（ERT）转为使用cipaglucosidase alfa-atga + miglustat（cipa+mig）的疗效。研究发现，与继续使用alglucosidase alfa的患者相比，转为使用cipa+mig的患者在大多数测量指标上均表现出改善或稳定。这些指标包括6分钟步行距离、肌肉测试、疲劳程度、医生总体评分和患者总体印象变化以及生物标志物水平。此外，继续使用alglucosidase alfa的患者在肺功能、生物标志物水平和呼吸困难方面出现显著恶化。这项研究为Pombiliti + Opfolda疗法提供了进一步的支持，该疗法旨在为晚期庞贝病患者提供更有效的治疗。Biospace2025-06-04549Amicus Therapeutics Inc 麦格司他
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2025“最具创新力”药物榜单发布前沿研究3月18日，国外商业杂志《快公司》发布2025“最具创新力”十大医药公司榜单。 ARS PHARMA：开发无需打针的过敏治疗方式。 I型过敏反应可能危及生命，需要立即用肾上腺素治疗。新浪医药2025-03-20143卡介苗 Zevra Therapeutics Inc 麦格司他
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Zevra Therapeutics 将出席第 21 届 WORLDSymposium™研发注册政策Zevra Therapeutics公司宣布，其产品MIPLYFFA（阿利莫洛姆）在21届WORLD Symposium™上获得认可，包括8篇摘要被接受进行海报展示，其中一篇由Eugen Mengel博士进行口头报告。MIPLYFFA被批准用于治疗NPC（尼曼匹克病C型）的神经症状，并与miglustat联合使用。Zevra还获得了2025年新治疗奖，以表彰其在推进溶酶体疾病治疗方面的重要成就。在临床试验中，MIPLYFFA显示出减缓疾病进展的效果，并被授予多个监管认可。Biospace2025-01-30266鼻咽癌 Zevra Therapeutics Inc 麦格司他
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首款！“first-in-class”小分子疗法获FDA批准审批动态今天，美国FDA宣布批准Zevra Therapeutics旗下口服疗法Miplyffa（arimoclomol）与酶抑制剂miglustat联合使用，以治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病（NPC）相关神经系统症状。 根据新闻稿， arimoclomol 是美国FDA批准的首个NPC药物。 NPC 是一种极为罕见、不可逆转的神经退行性溶酶体贮积病，其特点是胆固醇在细胞内的转运出现缺陷，胆固醇不能正常地离开内吞途径进入内质网从而积聚在溶酶体内，最终导致这些物质在包括脑组织在内的各种组织中积累。药明康德2024-09-21696鼻咽癌 阿莫氯醇 麦格司他
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麦格司他研究报告
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879 -
麦格司他胶囊适用人群、市场潜力及销售预测分析摩熵咨询44页1471 -
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麦格司他-数据快讯
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32条
资讯
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批文数
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0.54亿元
累计销售额
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11个
适应症
麦格司他-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
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