【CTR20191637】评价麦格司他治疗C型尼曼-皮克病（NPC）的安全性和疗效性

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基本信息

登记号

CTR20191637

试验状态

已完成

药物名称

麦格司他胶囊

药物类型

化学药

规范名称

麦格司他胶囊

首次公示信息日的期

2019-08-12

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

C型尼曼-皮克病

试验通俗题目

评价麦格司他治疗C型尼曼-皮克病（NPC）的安全性和疗效性

试验专业题目

在中国开展一项单组非对照12个月临床研究以评价麦格司他（泽维可）治疗C型尼曼-皮克病的安全性和疗效

申办单位信息

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联系人邮编

200233

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临床试验信息

试验目的

主要目的：本研究的主要目的是通过对NPC受试者的扫视性眼球运动恶化进行测量，评价麦格司他对病情进展速度和病情稳定的疗效。次要目的：（1）评估麦格司他对NPC病情控制其他方面的影响；（2）评估麦格司他在中国NPC受试者中的安全性和耐受性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 19 ；

实际入组人数

国内: 17 ；

第一例入组时间

2020-04-03

试验终止时间

2022-03-25

是否属于一致性

否

入选标准

1.成人受试者在知情同意书上签名并注明日期，父母或法定代理人在知情同意书上签名并注明日期并且征得了有相应行为能力的儿童同意。；2.受试者伴有证实的2种致病性突变，即C1型尼曼-皮克病基因（NPC1）或C2型尼曼-皮克病基因（NPC2），或1种致病性突变（NPC1或NPC2）加阳性生物标记物（氧化固醇或溶血鞘脂或胆汁酸）同时临床上高度怀疑本病。；3.年龄4岁及以上的男性和女性受试者。；4.受试者可接受扫视性眼球运动测试。；5.受试者能够吞咽研究药物；6.有生育能力的妇女[定义见第4.5.1节]仅当符合下列条件时才可合格入选：a.筛选时尿妊娠试验阴性；b.同意在研究期间以及直至研究治疗中止后至少30天内每月接受一次尿妊娠试验；c.同意从筛选直至研究药物中止后至少30天内遵循第4.5.2节中描述的避孕方案。；7.有生育能力的男性（根据研究者的评估在生理学上能够使配偶怀孕）仅当同意在治疗期间以及治疗中止后另外12周期间的性交过程中使用避孕套才能合格入选。；

排除标准

1.在入选前3个月内患有无法确定病因的临床显著性腹泻（每日＞3次水样便，持续＞7天）的受试者。；2.已知对试验性治疗或同类药物，或其中的任何辅料存在超敏反应。；3.受试者患有肾功能不全，肌酐清除率＜30 ml/min/1.73m2。；4.妊娠期、计划怀孕的或哺乳期妇女，未采取可靠避孕措施的男性受试者。；5.在研究开始前曾暴露于试验性治疗12个月以上。；6.曾接受过依鲁司他、苯二氮卓类或潜在性影响眼球运动和Pineda评分结局的任何其他治疗。；7.计划接受或目前正在接受另一种试验性治疗最长至随机化前3个月。允许接受对症治疗（例如姜黄素）。；8.可能干扰治疗依从性、研究开展或结果解释的任何已知因素或疾病，例如药物或酒精依赖或精神性疾病、终末期疾病包括轮椅约束性受试者、卧床不起的受试者等。；9.被研究者判断为不适合参加临床试验的受试者。；10.患有除了NPC以外的溶酶体贮积症、酶缺乏症或神经系统疾病的受试者。；11.患有不同的菲林染色而未确证NPC遗传学诊断的受试者。；12.伴有无法控制的癫痫发作的受试者。；13.伴有完全性眼肌麻痹的受试者。；14.已知合并危及生命的疾病，预期寿命＜12个月。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院;上海交通大学医学院附属新华医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100034;200092

联系人通讯地址