9月2日，Ultragenyx公司宣布， 其针对天使综合征（Angelman Syndrome，AS）的在研疗法apazunersen在3期Aspire试验中未能达到主要终点和次要终点。 消息公布后，该公司股价在盘后交易中暴跌约45%，投资者此前对这款药物寄予厚望。 天使综合征是一种由于母源染色体15q11-13区域的UBE3A基因表达异常或功能缺陷引起的罕见神经发育障碍性疾病，发病率约为1/20000至1/12000。
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