摘要:近日 ， 罕见病精准基因药龙头 Sarepta Therapeutics 宣布启动 ENDEAVOR 研究（NCT04626674）8 期队列 ， 计划入组 25 名美国非卧床杜氏肌营养不良患者 ，探索西罗莫司增强型免疫抑制方案的临床价值。 研究以 12 周时急性肝损伤发生率和 ELEVIDYS 诱导的抗肌萎缩蛋白表达为主要终点，旨在降低 AAV 基因治疗的肝损伤风险。 作为全球唯一获批的杜氏肌营养不良 AAV 基因治疗药物 ，ELEVIDYS 已 在全球超 1200 名患者中完成临床应用 。
2026-06-05
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