5月7日，Entrada Therapeutics公布杜氏肌营养不良症（DMD）核心在研药物ENTR-601-44的1/2期临床试验首批顶线数据，该结果安全性达标但核心疗效未达预期，导致公司当日股价暴跌57%，跌至每股6.85美元。 此次公布的数据，是FDA解除该药物两年多临床暂停后的首个关键数据。 \n\nEntrada专注细胞内靶向疗法，其ENTR-601-44属于PMO类药物，与自研EEV内体逃逸载体技术偶联，可提升细胞摄取能力，针对4至20岁适合44号外显子跳跃治疗的DMD患者研发。
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