Becker型肌肉营养不良资讯动态
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Cell | 绕过突变，而不是硬修突变：DMD治疗中的circ-arRNA策略为何值得关注？前沿研究杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD） 是一种残酷的遗传病：许多患儿在童年早期还能奔跑、跳跃，随后逐渐出现起立困难、步态异常、肌肉无力，最终累及呼吸和心脏功能。 6月10日， 《Cell》 的研究报道“ Long-term reversal of Duchenne muscular dystrophy via circular arRNA-guided exon skipping in monkeys and humans ”，提出了一种颇有想象力的策略： 不直接改DNA，也不反复给短寡核苷酸药物，而是用环状ADAR招募RNA（circular ADAR-recruiting RNA, circ-arRNA）引导细胞内源性ADAR，在RNA层面诱导外显子跳跃（exon skipping），让原本“读错行”的DMD转录本重新恢复读码框。 有意思的是，贝克型肌营养不良（Becker muscular dystrophy, BMD）给治疗提供了一个重要线索。生物探索2026-06-17427杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Becker型肌肉营养不良
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26.5亿美元！施维雅收购Edgewise Therapeutics肌肉萎缩症资产交易并购6月1日，施维雅宣布以26.5亿美元收购领先的肌肉病生物制药公司Edgewise Therapeutics（Nasdaq:EWTX），施维雅将以15.5亿美元的前期现金对价和高达11亿美元的额外里程碑付款收购sevasemten和Edgewise的肌肉营养不良业务。 该交易有意义地加强了Edgewise的资产负债表，提高了财务灵活性，并突出了公司的战略重点，以加速和释放其心血管管道的全部潜力。 交易完成后，Edgewise将成为一家专注于心血管疾病的公司，其产品线包括用于肥厚型心肌病的EDG-7500、用于HFpEF的EDG-15400和用于未披露靶点的EDG-003。Medaverse2026-06-01315Edgewise Therapeutics Inc Becker型肌肉营养不良
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北大医院袁云教授牵头制定肌营养不良领域系列临床诊治指南及专家共识专家观点假肥大型肌营养不良 是一类由DMD基因突变导致的高致死及高致残性肌营养不良，包括 Duchenne型肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）、Becker型肌营养不良（Becker muscular dystrophy，BMD）以及X-连锁扩张型心肌病 ，其中DMD/BMD是最常见的肌营养不良类型。 Duchenne型肌营养不良。 多学科 管理 的专家共识（2018）。罕见病信息网2026-02-13514Becker型肌肉营养不良
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【隆门Family】中美瑞康saRNA药物RAG-18完成DMD IIT研究首例给药，有望颠覆现有治疗格局临床研究2025年12月12日 ， 作为 小激活RNA（saRNA）治疗领域的开拓者，中美瑞康 （Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的saRNA候选药物RAG-18在中国医学科学院北京协和医院开展的研究者发起临床试验（IIT）中已成功完成首例患者给药。 这一里程碑事件标志着杜氏肌营养不良症（DMD）治疗领域可能迎来变革性的突破。 作为一款有望改变疾病进程的颠覆性疗法，RAG-18利用独特的saRNA机制，将为所有DMD患者提供一种革命性的通用治疗方案，彻底重塑该疾病的治疗格局。隆门资本2025-12-151262杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 神经肌肉疾病 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
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时讯2025年7月11日，FDA拒批两款细胞与基因疗法（CGT）：Capricor Therapeutics的Deramiocel（治疗DMD心肌病）因疗效数据不足及CMC缺陷被拒，公司计划基于III期HOPE-3数据重新提交；Ultragenyx的UX111（治疗MPS IIIA）因生产数据与设施问题未获批准，但公司称问题可解决。两款疗法均依赖加速审批路径，Deramiocel曾获RMAT认定，UX111瞄准3000-5000例罕见病患儿市场。细胞基因治疗前沿2025-08-041539Ultragenyx Pharmaceutical Inc Deramiocel Capricor Therapeutics Inc -
全球首款外泌体细胞疗法获 FDA 孤儿药资格认定，治疗 Becker 型肌营养不良审批动态BMD 与杜氏肌营养不良症 （DMD） 类似，是一种进行性 X 连锁神经肌肉疾病，随着时间的推移会导致严重的骨骼肌和心肌功能衰退。 Deramiocel 是一种同种异体外泌体细胞疗法，它们由心脏来源细胞 （CDCs） 组成，CDCs 通过分泌被称为外泌体的细胞外囊泡来发挥作用， 这些外泌体靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使其采用愈合表型，而非促炎表型 。 值得一提的是，Deramiocel 针对 DMD 适应症的生物制品许可申请 （BLA） 已在优先审查中，日前 Capricor 已成功完成了产品工厂的许可前检查。医麦创新药2025-06-18286杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Deramiocel Capricor Therapeutics Inc
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IPS HEART 在欧盟获得贝克尔肌营养不良症孤儿药资格认定研发注册政策IPS HEART公司研发的GIVI-MPCs细胞疗法在欧洲获得孤儿药指定，该疗法能在贝克肌营养不良症（BMD）中创建含100%全长肌营养不良蛋白的新肌肉。GIVI-MPCs在BMD病猪、年轻和极老化的杜氏肌营养不良症（DMD）小鼠以及肌肉减少症小鼠模型中均显示出这种能力。美国食品药品监督管理局（FDA）先前已授予GIVI-MPCs针对BMD和DMD的孤儿药指定，突显了GIVI-MPCs平台在逆转这两种疾病方面的潜力。目前，所有通过FDA批准的DMD治疗药物均无法产生100%全长肌营养不良蛋白，也不能创造新的肌肉来替代已死亡的肌纤维。IPS HEART公司正与多家大型制药公司进行正式的沟通，探讨可能的合作，以便在BMD领域推进GIVI-MPCs的临床试验。同时，公司已成功通过大规模悬浮式生物反应器生产GIVI-MPCs，为未来大规模患者群体提供治疗。IPS HEART还开发了ISX-9-CPCs，一种治疗杜氏心肌病和心力衰竭的人iPSC来源的心脏治疗药物。BMD是一种肌肉疾病，而DMD是一种致命的神经肌肉疾病。Businesswire2025-05-15502心力衰竭 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Becker型肌肉营养不良
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好消息！干细胞疗法（IPS HEART） 获 FDA 孤儿药资格，重生肌肉与心肌，为罕见病患者带来新希望！审批动态这一决定标志着干细胞疗法在攻克罕见遗传性肌肉疾病领域取得了重要里程碑，为数百万患者带来了新的希望。 干细胞疗法的颠覆性潜力。 当前市场对 BMD 和杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗主要集中在基因疗法，但现有疗法只能提供部分长度的合成抗肌萎缩蛋白，且无法在肌肉退化后再生新的肌肉组织。和元生物CDMO2025-01-16240罕见病 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Becker型肌肉营养不良
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FDA 授予 IPS HEART 的 GIVI-MPC 干细胞疗法治疗贝克尔肌营养不良症的孤儿药资格认定研发注册政策IPS HEART公司研发的GIVI-MPCs因其在贝克肌营养不良症（BMD）中创造具有全长肌营养不良蛋白的新肌肉的能力，获得美国FDA孤儿药指定。GIVI-MPCs在 dystrophic 猪和不同年龄的杜氏肌营养不良症（DMD）小鼠以及肌肉减少症小鼠模型中均显示出创造新人类肌肉的能力。此外，IPS HEART的ISX9-CPCs因其在杜氏心肌病中制造新功能心脏肌肉的能力，被授予罕见儿科药物指定。IPS HEART致力于将这两种药物快速推进临床试验，并在与FDA的第二轮IND会议中获得了批准。公司CEO Rauf Ashraf表示，IPS HEART相信将成为首个将两种药物推进人体临床试验的公司，而目前市场上的药物大多只能提供症状缓解。同时，IPS HEART正在与多家大型制药公司合作，以加速这两种药物的临床推进。GIVI-MPCs可以形成含有100%全长人类肌营养不良蛋白的新骨骼肌，用于治疗DMD和BMD。IPS HEART还开发了ISX-9-CPCs，这是一种人类iPS细胞衍生的心脏治疗药物，用于治疗杜氏心肌病和心力衰竭。Biospace2025-01-13158心力衰竭 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Becker型肌肉营养不良
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Nature|首次“看清”肌营养不良症核心蛋白！为基因治疗肌营养不良症提供新线索前沿研究遗憾的是，这个疾病目前“无药可医”。 近日，西湖大学研究团队在该疾病的核心蛋白研究方面有了新突破。 北京时间2024年12月11日，西湖大学、西湖实验室吴建平团队联合闫浈团队在 Nature 在线发表题为“Structure and assembly of the dystrophin glycoprotein complex”的论文（图1）， 首次“看清”了肌营养不良症的核心蛋白， 揭开了 肌营养不良蛋白糖蛋白复合体（Dystrophin Glycoprotein Complex, DGC）的神秘面纱， 展示了其独特的结构特征，填补了该领域近三十年的重要空白。细胞与基因治疗领域2024-12-13394实体瘤 西湖大学 肌肉发育不良
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Becker型肌肉营养不良-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申请上市
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批准上市
Becker型肌肉营养不良全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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- 2026年第40-41周09.28-10.11国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
Becker型肌肉营养不良研发企业
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相关政策法规
- 对将步速第95百分位作为主要终点的Duchenne肌营养不良研究资格意见草案的评论综述
- Draft Qualification Opinion for Stride velocity 95th centile as primary endpoint in studies in ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy
- 国家卫生健康委办公厅关于印发国家罕见病医学中心设置标准的通知
- Draft public statement on the use of herbal medicinal products containing toxic, unsaturated pyrrolizidine alkaloids (PAs) including recommendations regarding contamination of herbal medicinal products with pyrrolizidine alkaloids - Revision 1
- 关于印发疾病诊断相关分组（DRG）付费国家试点技术规范和分组方案的通知
- 国家卫生健康委办公厅关于印发罕见病诊疗指南（2019年版）的通知