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正序（上海）生物科技有限公司资讯动态
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再登国际顶刊Cell Stem Cell！正序生物碱基编辑疗法在全球不同遗传背景镰刀型细胞贫血病及β-地中海贫血患者中全部实现临床治愈临床研究继中国地贫患者100%治愈后，研究证实tBE对镰贫及东南亚、南亚地贫患者同样安全有效。 2026年9月7日，国际顶级学术期刊 Cell Stem Cell 在线发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学附属儿科医院、复旦大学、上海临床研究中心合作的最新临床研究成果" Clinical base editing for β-hemoglobinopathies across different genetic backgrounds "。 该研究报道了利用 变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor） 开发的碱基编辑药物 正序生物CS-101/CS-206 ， 在治疗全球范围内不同遗传背景的β-血红蛋白病患者时，展现出了高度一致的有效性和安全性，充分验证了其广泛的种族适用性与临床应用潜力 。正序生物2026-09-08302复旦大学 复旦大学附属儿科医院 上海科技大学
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李友翾博士担任正序生物质量部门总负责人，加速推进原创碱基编辑药物商业化及全球化布局人事变动2026年7月9日，专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的创新生物医药科技企业正序生物（上海）（CorrectSequence Therapeutics）宣布， 李友翾博士 加入正序生物担任 质量部门总负责人 ，负责法规注册、质量保证、GMP体系以及GMP相关供应商管理。 李友翾博士拥有10余年全球药品注册法规和cGMP经验，担任人用药品技术要求国际协调理事会（ICH）和国际药品制造商协会联合会（IFPMA）M4Q(R2)指南专家工作组专家，中国医药创新促进会国际监管委员会委员。 李友翾博士获得东南大学制药工程学士学位、美国南卡罗来纳医科大学药学科学博士学位。正序生物2026-07-09246东南大学 正序（上海）生物科技有限公司 地中海贫血症
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5年过去，张江药谷CGT产业发展如何？公司动态2021年6月22日， 复星凯瑞 研发的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达®）获批上市，成为中国首个获批的CAR-T细胞治疗产品。 这标志着中国细胞治疗领域实现了从“0”到“1”的历史性突破，正式开启了中国CAR-T治疗元年。 这是全球首款针对实体瘤的CAR-T细胞治疗产品。张江药谷2026-07-03559实体瘤 阿基仑赛 VGR-R01
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上海国投公司调研正序生物 推动基因编辑创新成果加速转化公司动态6月17日，上海国投公司党委副书记、总裁戴敏敏，率队调研正序生物，实地参观公司研发实验室并与团队座谈。 陈佳介绍，正序生物自成立以来，得到了上海市及上海国投公司的大力支持。 公司自主研发的变形式碱基编辑器tBE，已获得美国、欧洲、中国等主要国家和地区的专利授权。正序生物2026-06-18327高脂血症 上海科技大学 正序（上海）生物科技有限公司
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产研协同｜携手正序生物，共筑中国原创碱基编辑疗法里程碑公司动态随访数据展现了正序生物CS-206注射液良好的安全性和有效性 。 围绕正序生物的基因编辑细胞治疗管线， 和元生物提供了定制化的临床样品生产服务 ，凭借在细胞治疗产品领域积累的全流程开发能力，为这款中国原创碱基编辑疗法的顺利推进保驾护航。 一次治疗，终身治愈：。和元生物CDMO2026-06-11309心血管疾病 和元生物技术（上海）股份有限公司 正序（上海）生物科技有限公司
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中国首例碱基编辑治疗镰贫，患者摆脱危象超15个月，达到主要疗效终点前沿研究中国首例通过碱基编辑治疗镰刀型细胞贫血病的患者，在接受CS-206注射液治疗后，已持续摆脱血管闭塞危象（VOCs）超过15个月，达到主要疗效终点。 6月2日，专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的张江创新生物医药科技企业 正序生物 公布了这则消息。 据悉，这位患者是一位来自尼日利亚的21岁女性，治疗前有反复发作的严重VOCs。张江发布2026-06-03386正序（上海）生物科技有限公司 血红蛋白病 CS-101注射液
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中国首例碱基编辑治疗取得积极进展，辉瑞&信达达成重磅合作公司动态中国首例碱基编辑治疗取得积极进展。 6 月 2 日，正序生物（上海）宣布，中国首例碱基编辑临床治疗的镰刀型细胞贫血病（ sickle cell disease ， SCD ）患者 在接受 CS-206 注射液治疗后， 已持续摆脱血管闭塞危象（ VOCs ， vaso-occlusive crises ）超过 15 个月 。 患者于 2025 年 2 月 14 日接受 CS-206 回输 ，末次输血 时间为 回输后第 11 天。医药经济报2026-06-02205Pfizer Inc 小脑共济失调 正序（上海）生物科技有限公司
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临床进展 | 中国首例碱基编辑治疗镰贫患者持续15个月无血管闭塞危象临床研究当地时间2026年6月2日，专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，中国首例碱基编辑临床治疗的 镰刀型细胞贫血病 （sickle cell disease，SCD）患者在接受CS-206注射液治疗后，已 持续摆脱血管闭塞危象（VOCs，vaso-occlusive crises） 超过15个月 。 患者于2025年2月14日接受CS-206回输，末次输血时间为回输后第11天。 CS-206注射液是正序生物自主开发的一款针对镰刀型细胞贫血病（简称“镰贫”）的碱基编辑药物，利用由上海科技大学自主研发的自主原创的高精准 变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor） （Wang et al ., Nat Cell Biol , 2021），对采集的患者自体造血干细胞中的 HBG1/2 启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而快速提升患者胎儿血红蛋白水平。正序生物2026-06-02940上海科技大学 小脑共济失调 正序（上海）生物科技有限公司
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中国细胞与基因治疗 (CGT) 企业盘点公司动态在过去十多年中，细胞与基因治疗行业经历了里程碑式的突破，CAR-T、TIL、TCR-T、基因治疗、mRNA、基因编辑疗法等接连获批，这些创新不仅重新定义了疾病的治疗模式，更给全球数百万曾无药可救的患者及其家庭带来了前所未有的希望。 截至2026年5月， FDA已批准46种基因和细胞治疗产品，全球已有900多家公司专注于CGT疗法的研究，中国已成为全球CGT研发最活跃的地区之一，拥有超过2000条在研临床管线 。 2021-06-22。触界生物2026-05-151117中国药科大学 沈阳三生制药有限责任公司 遗传疾病
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携手共进｜玮美基因与和元弘盛CGT 产业投资基金正式签署战略合作协议公司动态上海首支CGT产业基金。 2026年4月21日。 作为上海市首支细胞与基因治疗（CGT）产业基金，它的成立不仅标志着和元生物以资本赋能产业、完善CGT全链条布局迈入全新阶段，更标志着上海在深化前沿医药赛道布局上迈出了坚实一步 。玮美基因2026-04-23280上海赛尔欣生物医疗科技有限公司 和元生物技术（上海）股份有限公司 上海科技大学
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.04.06-2026.04.12）摩熵咨询21页1077 -
合成生物产业发展前景和中国产业链上中下游企业分析摩熵咨询37页4393 -
合成生物学周报：器官生物打印进展更新，富祥药业加速微生物蛋白产业化华安证券股份有限公司18页352 -
基础化工行业周报：合成生物学周报：巴斯夫布局生物基丙烯酸乙酯，兰精集团推出新莱赛尔纤维项目华安证券股份有限公司19页2729
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新药周观点：JPM2024多个国内企业24年催化剂披露，创新药布局进入收获阶段国投证券股份有限公司16页2240
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合成生物学双周报：秸秆高值利用是未来生物制造的发展方向华安证券股份有限公司106页727
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