【CTR20250274】一项在法布雷病患者中评估静脉注射EXG110后安全性和有效性的1/2期、多中心、开放标签、单次给药、剂量探索研究

查看原文

立即下载

基本信息

登记号

CTR20250274

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

EXG110注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

EXG-110注射液

首次公示信息日的期

2025-01-26

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

请登录查看

适应症

法布雷

试验通俗题目

一项在法布雷病患者中评估静脉注射EXG110后安全性和有效性的1/2期、多中心、开放标签、单次给药、剂量探索研究

试验专业题目

一项在法布雷病患者中评估静脉注射EXG110后安全性和有效性的1/2期、多中心、开放标签、单次给药、剂量探索研究

申办单位信息

申请人联系人

请登录查看

申请人名称

请登录查看

联系人邮箱

请登录查看

联系人邮编

310000

联系人通讯地址

请登录查看

临床试验信息

试验目的

1期：主要探索不同剂量EXG110治疗法布雷病患者的安全性和耐受性 2期：主要探索肾功能稳定/改善情况；心功能稳定/改善情况；疼痛改善，胃肠道症状改善

试验分类

请登录查看

试验类型

单臂试验

试验分期

其它

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 16 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书时，年龄≥18岁，男性或女性。；2.临床症状及基因诊断明确为法布雷病，且干血纸片（DBS）检测显示 α-Gal A活性低于正常值下限；3.既往接受或未接受过ERT治疗（既往接受ERT治疗者，需要对治疗有反应[定义为既往有记录表明ERT治疗后底物水平下降]，且筛选前至少6个月内治疗方案及剂量保持稳定，定义为：未出现过连续缺失≥3次给药的情况；治疗方案至少3个月未进行过调整[将根据IIT经验进行调整]）。；4.有肾脏或心脏受累；5.受试者自愿参加且充分知情，充分理解研究并能遵从研究方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测。；

排除标准

1.筛选期实验室检查结果 a) 天门冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶＞1.5×正常值上限（ULN）； b) 总胆红素＞1.5×正常值上限（ULN）（Gilbert 综合征导致的胆红素升高除外）； c) 碱性磷酸酶＞2×正常值上限（ULN）； d) ≥2级白蛋白下降；

2.血清病毒学检查： a) 乙肝：乙肝病毒表面抗原（HBsAg）阳性，且乙型肝炎病毒-脱氧核糖核酸（HBV-DNA）高于检测正常值上限； b) 丙肝：若丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性，且丙型肝炎病毒-核糖核酸（HCV-RNA）高于检测正常值上限； c) 梅毒：梅毒筛查（Tp-Ab）阳性且梅毒特异性抗体阳性； d) HIV：已知人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性病史或HIV筛查阳性。；3.有以下心脑血管疾病史及手术史；4.经研究者评估，现患可能影响药物安全性评估的潜在的肝脏疾病或肝病史（如继发性脂肪变性、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝硬化、胆管炎或胆道疾病、门静脉高压症、腹水、脾肿大、食管静脉曲张、肝性脑病或肝活检有3期纤维化的证据者）；

5.有急/慢性感染或其他慢性疾病（如慢性消化道溃疡），且经研究者判断参加研究后会增加受试者风险；

研究者信息

研究负责人姓名

请登录查看

试验机构

中国人民解放军东部战区总医院;浙江大学医学院附属儿童医院;浙江大学医学院附属第一医院

研究负责人电话

请登录查看

研究负责人邮箱

请登录查看

研究负责人邮编

210002;310053;310003