【CTR20220800】在法布雷病受试者中评价venglustat对左心室质量指数影响的随机、开放标签、III期研究

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基本信息

登记号

CTR20220800

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

Venglustat胶囊

药物类型

化学药

规范名称

Venglustat胶囊

首次公示信息日的期

2022-04-07

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

法布雷病

试验通俗题目

在法布雷病受试者中评价venglustat对左心室质量指数影响的随机、开放标签、III期研究

试验专业题目

一项随机、开放标签、平行组、为期18个月的III期研究，在法布雷病伴左心室肥大受试者中评价与常用标准治疗相比，venglustat对左心室质量指数的影响

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100022

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临床试验信息

试验目的

主要目的：与法布雷病标准治疗相比，venglustat治疗18个月对法布雷病伴左心室肥大受试者左心室质量指数的影响。次要目的：评价venglustat对肾功能的影响；评价与标准治疗相比，venglustat对心脏功能和心脏脂质贮存的影响；评价 venglustat 对下肢肿胀和疲倦的影响；评估venglustat在法布雷病受试者中的安全性和耐受性；评价venglustat在法布雷病受试者中的PK

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 12 ；国际: 90 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2022-08-10;2022-07-29

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者在签署知情同意书时，年龄必须在18至65岁（含）之间。；2.根据既往实验室评估和法布雷病临床症状史，已确诊为法布雷病的男性和女性成年受试者。如下所述：对于男性，残留α-半乳糖苷酶 A 水平低于平均正常水平的 1% 或发生致病性 α 半乳糖苷酶［GLA］突变，且具有法布雷病临床症状史；对于女性，发生致病性半乳糖苷酶α 突变，且具有法布雷病临床症状史；受试者可正接受一种获批的法布雷病疗法（阿加糖酶α、阿加糖酶β或migalastat）治疗，或当前未接受治疗。；3.左心室肥大，必须在筛选时经心脏 MRI（集中识读）确认，定义为基于各年龄和性别的参考范围，与均值相比，LVMI＞2 SD；4.所有（男性和女性）受试者：对于临床研究受试者所采取的避孕方法，男性和女性受试者进行避孕应符合当地法规要求 a) 男性受试者如果男性受试者同意在研究干预期间和研究末次干预后至少90天内遵守以下要求，则可以参加研究： - 不得捐精外加以下任意一项： - 能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其首选和日常的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲或 - 必须同意使用 2 种避孕方法（即男性避孕套加受试者的女性伴侣使用另一种年失败率＜1% 的避孕方式） b) 女性受试者 - 女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期且符合以下一个条件，则有资格参加研究： - 无生育能力女性或 - 有生育能力女性（WOCBP）同意按照其首选和日常的生活方式实施真正禁欲，或使用2 种避孕措施（包括1 种每年失败率＜1%的高效避孕措施，首选用户依赖性低的方法），时间为研究干预期间和末次研究干预给药后至少6周内；首次研究药物给药前筛选期和基线时，WOCBP 的高敏感度妊娠试验（尿液或血清，根据当地法规要求选择）必须为阴性。；5.在进行任何研究相关程序之前必须获得已签署的知情同意书。；

排除标准

1.短暂性脑缺血发作、卒中、心肌梗死、心脏衰竭、重大心血管手术（冠状动脉搭桥术、颈动脉内膜剥脱术、外周动脉搭桥术）或肾移植史。；2.当下需要治疗的惊厥发作史。；3.可能导致或造成左心室肥大的基础疾病，例如肥厚性心肌病、主动脉狭窄或未受控制的高血压。；4.筛选时心脏 MRI（经集中识读确认）显示不对称心室肥大。如果中心阅片员认为与法布雷病不相关（例如，由于肥厚性梗阻性心肌病引起），则被排除。；5.晚期心脏纤维化，定义为筛选时行心脏MRI显示累及≥3 个心肌节段且累及＞50% 心肌厚度的显著钆延迟强化。；6.临床显著心律不齐史，例如，持续性或非持续性室性心动过速、需要入院和／或需要植入植入式心脏除颤器或起搏器的心律紊乱。如果 CHA2DS2-VASc 评分为男性 0 分或女性 1 分，则通过稳定医学方案良好控制至少 12 个月的房颤不是排除因素。；7.根据慢性肾脏疾病-流行病学协作组公式（CKD-EPI）肌酐方程，估计肾小球滤过率＜45 mL/min/1.73m2。；8.患严重抑郁（根据贝克抑郁量表（BDI）-II评分>28确定）和/或筛选前1年内患有未经治且不稳定的重大情感障碍。；9.受试者以下任一项检查结果阳性：抗丙型肝炎病毒（抗HCV）抗体、抗人免疫缺陷病毒1或2抗体（抗HIV1或抗HIV2抗体）。；10.对于乙型肝炎检查，排除有以下任一情况的受试者： - 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性 - 乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性和乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）检测阳性。；11.入组前2周内已知重症急性呼吸综合征冠状病毒 2 型（SARS-CoV-2）病毒检测阳性或入组前6个月内因患COVID 19感染性肺炎住院治疗。；12.在筛选访视前一年中滥用药物和/或酗酒。在筛选访视前5年中有酒精依赖史。；13.中至重度肝功能损害，即Child-Pugh分级B或C。；14.除胆石症或胆石症导致的胆囊切除术外的活动性肝胆病史。；15.肝酶（丙氨酸氨基转移酶/天门冬氨酸氨基转移酶）或总胆红素＞2倍正常值上限，但诊断有Gilbert综合征的患者除外。患有Gilbert综合征的受试者应无其他提示肝胆病的症状或体征，血清总胆红素水平不得过3 mg/dl（51 μmol/L）且总胆红素中的结合胆红素占比低于20%。；16.受试者在随机化前14天或5个半衰期（以较长者为准）内接受强效或中效细胞色素P450 CYP3A诱导剂或抑制剂。还包括开始IMP给药前72小时内摄入葡萄柚、葡萄柚汁或含葡萄柚产品。；17.筛选时已知的MRI禁忌症，包括任何心脏植入设备，例如植入心脏除纤颤器或起搏器或已知对钆基造影剂过敏。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200025

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