【CTR20220858】评价venglustat减轻法布雷病神经病理性疼痛和腹痛疗效的双盲、随机化、III期研究（缩写：PERIDOT）

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基本信息

登记号

CTR20220858

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

Venglustat胶囊

药物类型

化学药

规范名称

Venglustat胶囊

首次公示信息日的期

2022-04-15

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

法布雷病

试验通俗题目

评价venglustat减轻法布雷病神经病理性疼痛和腹痛疗效的双盲、随机化、III期研究（缩写：PERIDOT）

试验专业题目

一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 12 个月的 III 期研究，评价 venglustat 在初治或至少 6 个月未经治疗的罹患法布雷病的≥16岁男性和女性受试者中治疗神经病理性疼痛和腹痛的疗效

申办单位信息

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联系人邮编

200040

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临床试验信息

试验目的

主要目的：在初治或筛选前至少6个月内未接受治疗的≥16法布雷病受试者中评估venglustat减轻神经病理性疼痛和腹痛的效果。次要目的：评估venglustat对血浆lyso GL-3水平的影响；评估venglustat对补救性止痛药物使用的影响；评估venglustat对法布雷病症状的影响；评估venglustat在法布雷病受试者中的安全性和耐受性；在法布雷病受试者中评估venglustat的PK。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 12 ；国际: 114 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2022-08-12;2022-04-03

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者签署知情同意书（ICF）时年龄必须至少为16岁。；2.初治或筛选前至少6个月内未接受针对法布雷病的获批或试验疗法治疗的受试者。；3.筛选时根据FD-PRO测量值，受试者定义的最受困扰症状（上肢神经病理性疼痛 [项1]，和/或下肢神经病理性疼痛 [项5]和/或腹痛 [项10]）平均评分≥3 （0=无症状， 10=能想象到的最严重症状）。；4.对于临床研究的受试者所采取的避孕方法，男性和女性受试者进行避孕应符合当地法规要求。 a) 男性受试者如果男性受试者同意在研究干预期间和研究末次干预后至少90天内遵守以下要求，则可以参加研究： - 不得捐精。外加以下任意一项： - 能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其首选和日常的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲。或 - 必须同意使用 2 种避孕方法（即男性避孕套加受试者的女性伴侣使用另一种年失败率 < 1% 的避孕方式）。 b) 女性受试者 - 女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期且符合以下一个条件，则有资格参加研究： - 无生育能力女性。或 - 有生育能力的女性（WOCBP），同意在研究期间和研究药物末次给药后至少6周内，以与其首选和日常生活一致的方式真正禁欲，或采用 2 种避孕措施（包括一种高效避孕措施 [年失败率 < 1%，首选用户依赖性低的方法]） - 在筛选期和首次研究干预给药前的基线访视时，WOCBP高敏感度妊娠试验结果必须为阴性。；5.在进行任何研究相关程序之前必须获得已签署的知情同意书。；6.体重≥30 kg；

排除标准

1.根据研究者意见，任何致使12个月内不得接受安慰剂给药的法布雷病表现。；2.短暂性脑缺血发作、卒中、心肌梗死、心脏衰竭、左心室肥大和（或）心脏纤维化，重大心血管手术（冠状动脉搭桥术、颈动脉内膜剥脱术、外周动脉搭桥术）或肾移植史。；3.临床显著心律不齐史，例如持续性或非持续性室性心动过速、需要入院和／或需要植入植入式心脏除颤器或起搏器的心律紊乱。如果 CHA2DS2-VASc 评分为男性 0 分或女性 1 分，则通过稳定的医学方案良好控制至少 12 个月的房颤不是排除因素。；4.受试者以下任一项检查结果阳性：抗丙型肝炎病毒（抗HCV）抗体、抗人免疫缺陷病毒1或2抗体（抗HIV1和抗HIV2）.；5.经研究者判断由法布雷病以外的原因引起上肢或下肢神经病理性疼痛，或腹痛，或存在可能导致神经病理性疼痛或腹痛；6.当下需要治疗的惊厥发作史。；7.根据研究者的意见，筛选前12个月内患有未受控制的高血压。或筛选期收缩压≥ 150 mmHg 或舒张压≥100 mmHg。；8.对于≥18 岁的受试者，根据慢性肾脏疾病传染病学协作组公式（CKD-EPI）肌酐方程，估计肾小球滤过率<60 mL/分钟/1.73 m2。；9.患严重抑郁（根据贝克抑郁量表（BDI）-II评分>28确定）和/或筛选前1年内患有未经治且不稳定的重大情感障碍。；10.入组前2周内已知SARS-CoV-2病毒检测阳性或入组前6个月内因患COVID 19感染性肺炎住院治疗。；11.中至重度肝功能损害，即Child-Pugh分级B或C。；12.在筛选访视前一年内滥用药物和/或酗酒。在筛选访视前5年内有酒精依赖史。；13.除胆石症或胆石症导致的胆囊切除术外的活动性肝胆病史。；14.肝酶（丙氨酸氨基转移酶[ALT]/天门冬氨酸氨基转移酶[AST]）或总胆红素＞2倍正常值上限（ULN），诊断为Gilbert综合征的受试者除外。患有Gilbert综合征的受试者应无其他提示肝胆病的症状或体征，血清总胆红素水平不得过3 mg/dl（51 μmol/L）且总胆红素中的结合胆红素占比低于20%。；15.在随机化前3个月内开始疼痛长期治疗或变更止痛药物方案。；16.受试者在随机化前14天或5个半衰期（以较长者为准）内接受强效或中效细胞色素P450 CYP3A诱导剂或抑制剂。还包括开始研究药物（IMP）给药后72小时内摄入葡萄柚、葡萄柚汁或含葡萄柚产品。；17.进行乙型肝炎检查，排除有以下任一情况的受试者： - 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性。 - 乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性和乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）检测阳性。；18.18. 尿蛋白-肌酐比（UPCR）≥1 g/g，除非经研究者判断该蛋白尿可归因于法布雷肾病以外的原因。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

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研究负责人邮编

100034

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