【CTR20212177】法布赞®在中国的上市后（PMS）研究

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基本信息

登记号

CTR20212177

试验状态

已完成

药物名称

注射用阿加糖酶β

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用阿加糖酶β

首次公示信息日的期

2021-09-15

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

法布雷病

试验通俗题目

法布赞®在中国的上市后（PMS）研究

试验专业题目

一项评估注射用法布赞®（阿加糖酶β）作为酶替代疗法在中国法布雷病受试者中的安全性和疗效的开放标签、IV 期研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100022

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价法布赞在中国法布雷病受试者中的安全性和耐受性次要目的：评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆脱乙酰基三己糖酰基鞘脂醇（Lyso-GL3）水平的变化评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆三己糖酰基鞘脂醇（GL3）水平的变化评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后血浆GL3 异常的受试者人数和百分比评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后法布雷病症状的变化评价中国法布雷病受试者接受法布赞治疗后肾功能的变化

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 22 ；

实际入组人数

国内: 22 ；

第一例入组时间

2021-10-15

试验终止时间

2023-03-09

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者在签署知情同意书时必须≥8 岁。；2.受试者从未接受过阿加糖酶β 和阿加糖酶α 治疗。；3.确诊法布雷病的中国受试者，且有血浆或白细胞αGAL 活性不足（低于实验室参考范围）的记录和/或基因型诊断记录。；4.受试者必须有一种或多种符合法布雷病表现的症状和体征（不仅限于神经性疼痛、慢性肾脏疾病、肥厚性心肌病、心律紊乱、脑血管受累、角膜浑浊、血管角质瘤、胃肠道症状、少汗或无汗）。；5.女性受试者未处于妊娠或哺乳期，并且使用可接受的避孕方法。；6.受试者和/或其法定监护人应能够签署ICF。；

排除标准

1.受试者接受过肾移植。；2.如果受试者患有被研究者视为具有临床意义的器质性疾病（不包括与法布雷病相关的症状），则不得进入试验。；3.在预期给予IMP 的30 天内或既往试验性药物的5 个半衰期内（以时间较长者为准）使用过除法布赞以外的试验性药物或器械。；4.受试者有当前肾衰竭或肾功能不全（定义为eGFR<30 mL/min/1.73 m2）证据。；5.受试者对所含活性物质或任何辅料发生过危及生命的超敏反应（速发过敏反应）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200025

联系人通讯地址