ChiCTR2200066399
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GC-101腺相关病毒注射液
治疗用生物制品
GC-101腺相关病毒注射液
2022-12-05
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1型脊髓性肌萎缩症
评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂、单剂量递增的I/IIa期临床试验
评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂、单剂量递增的I/IIa期临床试验
I期（耐受性试验） 评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的安全性和耐受性。 lla期（初步疗效探索） 主要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的初步疗效。 次要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的安全于生、AAV病毒载量及免疫原性。
单臂
Ⅰ期+Ⅱ期
无
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自筹
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15
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2022-11-28
2028-11-28
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受试者必须满足下列入选条件： 1.SMN1双侧等位基因突变（缺失或点突变）基因诊断为SMA,具有2个拷贝的SMN2基因，符合1型SMA临床表现； 2.发病年龄< 6个月龄，注射给药当天年龄<=6个月（<=180天），性别不限； 3.法定监护人能够理解研宄方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；
请登录查看1.参加过或正在参加其他SMA药物临床试验或其他AAV基因治疗临床研究； 2.接受过诺西那生钠和利司扑兰治疗； 3.给药前30天内口服过β2受体激动剂治疗者（沙丁胺醇吸入性给药除外）； 4.合并使用以下任何药物如：治疗肌病或神经病的药物，用于治疗糖尿病的药物，或开始试验后3个月内计划进行的免 疫抑制治疗（环孢素，他克莫司，甲氨蝶呤，环磷酰胺，静脉注射免疫球蛋白，利妥昔单抗）； 5.筛选期时使用有创呼吸机支持或安静清醒状态下脉搏血氧饱和度< 95%； 6.筛选期时需要使用无创通气支持>=16小时/天者； 7.血清Anti-AAV9中和抗体滴度>1：200； 8.SMN2基因修饰突变(c.859 G>C)为阳性； 9.易过敏体质患者，包括对泼尼松龙、其他糖皮质激素、其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含 碘产品过敏或超敏反应或局麻药过敏者 10.存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症； 1 1.研宄者认为对基因替代治疗造成不必要风险的伴随疾病，例如：严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、肝肾功能障碍性疾病、糖尿病、己知的癫痫、惊厥或抽搐史或有精神病家族史； 12.筛选期或基线期实验室检查异常者，如： a)肝肾功能障碍者，即丙氨酸氨基转移酶(ALT)、门冬氨酸氨基转移酶（AST）、 Y-谷氨酰转移酶（GGT）、血胆红素，各值均3倍正常值上限(ULN)；肌酐>正常值；活化部分凝血活酶时间 (APTT)延长> 1~1.5倍正常值上限。*不应排除新生儿正常生理性黄疸时单纯胆红素水平升高者； b)血常规：血红蛋白(Hgb) < 110或>150g/L、白细胞（WBC）< 4.3 × 109或> 14.2 × 109／L、血小板 (PLT) < 183 × 109/L或> 614 × 109/L； c)尿常规：白细胞(WBC) > 5个/HP、尿蛋白（PRO）阳性、红细胞(RBC) > 3个/HP． d)心功能：改良ROSS心力衰竭分级（婴幼儿）达到中度心衰标准； 13.人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性： 14.筛选前2周内需要全身治疗和/或住院治疗的严重非呼吸道及呼吸道感染者； 15.根据中国儿童生长标准，低于同龄同性别儿童平均体重2个标准差（X-2SD)的且不愿意使用口服喂养替代方法者； 16.接种疫苗与给药间隔< 2周者； 17.研宄者认为不适合参加本研宄。；
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