【ChiCTR2500113258】探索GC311注射液侧脑室注射治疗脑型X连锁肾上腺脑白质营养不良（CALD）的安全性和有效性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500113258

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-11-26

临床申请受理号

靶点

适应症

X连锁肾上腺脑白质营养不良

试验通俗题目

探索GC311注射液侧脑室注射治疗脑型X连锁肾上腺脑白质营养不良（CALD）的安全性和有效性研究

试验专业题目

探索GC311注射液侧脑室注射治疗脑型X连锁肾上腺脑白质营养不良（CALD）的安全性和有效性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：初步探究GC311用于CALD治疗的安全性特征；次要目的：初步探究GC311用于CALD治疗的有效性、药代动力学、免疫原性特征。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

北京锦篮基因科技股份有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-01

试验终止时间

2027-12-31

是否属于一致性

入选标准

受试者必须满足以下所有条件方可参加此项研究：（1）3岁≤年龄＜8岁，男性；（2）通过临床表型及基因检测明确诊断CALD；（3）神经学功能评分（NFS）≤1分；（4）头颅MRI Loes评分0.50~9.50分（含）；（5）患者或患者的监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；

排除标准

（1）病情进展迅速甚至处于疾病发展末期；（2）接受过造血干细胞移植，或正在接受其他临床试验研究，或之前使用过其他基因治疗产品；（3）筛选期血清抗AAV9中和抗体滴度≥1:100；（4）血液系统异常，表现为：外周血中性粒细胞绝对计数（ANC）计数<1.5x10^9/L，血小板计数<100 x10^9/L，或血红蛋白<100 g/L或存在其他未纠正的出血性疾病等。（5）各种原因导致的严重肝脏损伤/肝功能不全的患者，包括但不限于丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥3倍正常值上限（ULN）；总胆红素（TBil）≥1.5倍正常值上限（ULN）等；（6）左心室射血分数<40％，心脏功能受损；（7）肾功能损害（实测或计算肌酐清除率<50 mL/min）；（8）具有临床意义的活性细菌、病毒、真菌、寄生虫或朊病毒相关感染；（9）任何临床上显著的心血管或肺部疾病，或任何其他研究程序禁忌的其他疾病或病症；（10）存在糖皮质激素应用禁忌者，如严重高血压、糖尿病、全身性真菌感染、青光眼、骨质疏松、胃溃疡、结核病等；（11）任何使其无法进行增强MRI研究的条件（包括对麻醉剂或造影剂过敏）；（12）存在侧脑室注射治疗的禁忌症者；（13）经评估合并有影响研究结果解读或受试者安全的医学疾病者，包括但不限于各种原因导致的器官功能障碍、急性感染性疾病、原发性/获得性免疫缺陷病、严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、糖尿病、已知的癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史或有精神病家族史；脑脊液循环障碍者等；（14）人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性；（15）接种疫苗与给药间隔＜2周者；（16）具有其他研究者认为不适合参加本研究者的情况者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民解放军总医院第七医学中心

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