4月23日，华毅乐健宣布，在近日举办的2026年世界血友病大会（WFH）“Late-Breaking: New Tech”专场中，研究者系统总结了血友病A基因疗法GS1191-0445注射液IIT研究及1/2期注册临床试验的长期疗效与安全性数据。 IIT研究系统评估了不同剂量单次静脉给药的安全性、有效性及免疫调节策略，1/2期和3期注册临床试验验证了目标剂量3×10¹²vg/kg的疗效和安全性。 IIT研究中，共入组12例中国成年中重度到重度血友病A受试者，2×10¹²vg/kg剂量组随访时间最长已达247周，4×10¹²vg/kg剂量组随访最长时间为169周，随访中位时间为130周，130周FVIII活性均值为45.6%（21.1%-98.8%）。
2026-07-15
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