ChiCTR2600120429
尚未开始
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2026-03-13
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婴儿型庞贝病
GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病新生儿患者安全性、耐受性及疗效的单臂、开放临床试验
GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病新生儿患者安全性、耐受性及疗效的单臂、开放临床试验
主要目的：评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗婴儿型庞贝病新生儿患者的安全性和疗效。 次要目的：评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射治疗婴儿型庞贝病新生儿患者的免疫原性。
单臂
其它
无
无
重庆市妇幼保健院
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4
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2026-01-01
2027-12-31
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1.入组时年龄≤28天，性别不限； 2.经过产前诊断或新生儿筛查明确为婴儿型庞贝病患儿； 3.监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书；
请登录查看1.改良Ross心衰分级评估提示存在中度及重度心衰者； 2.ALT、AST检测值＞正常值3倍以上者，ALP检测值＞正常2倍以上者（除外庞贝病相关肝脏损伤）。 3.受试者存在严重器官功能障碍，如肝肾功能衰竭（肝功能衰竭：可出现肝衰竭症候群，包括疲乏、严重消化道症状；临床检查时发现凝血酶原时间延长、凝血酶原活动度小于40%；肝性脑病，出现神经精神症状，如烦躁不安、性格行为的改变、昏睡、昏迷等；出现中毒性鼓肠、腹水、多器官功能障碍等；肝功能检测中胆红素超过171μmol/L，低蛋白血症。肾功能衰竭：肌酐超过110μmol/L，或者肾小球滤过率低于100mL/min）、先天性/获得性脑病等； 4.先天性器官缺如； 5.原发性免疫缺陷； 6.入组前筛选患者母亲人类免疫缺陷病毒（HIV）、丙型肝炎病毒、梅毒螺旋体等IgM抗体阳性及乙型肝炎病毒抗原阳性者； 7.入组前筛选anti-AAV9中和抗体滴度>1:100者； 8.存在呼吸道或非呼吸道感染者； 9.研究者认为可能干扰研究方案或不适合参加本临床试验者。；
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