【ChiCTR2600121466】RDGT-101注射液侧脑室注射治疗黏多糖贮积症3B型（MPS ⅢB）的安全性和有效性探索单臂、开放、单中心、单一剂量临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600121466

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-31

临床申请受理号

靶点

适应症

黏多糖贮积症3B型

试验通俗题目

RDGT-101注射液侧脑室注射治疗黏多糖贮积症3B型（MPS ⅢB）的安全性和有效性探索单臂、开放、单中心、单一剂量临床研究

试验专业题目

RDGT-101注射液侧脑室注射治疗黏多糖贮积症3B型（MPS ⅢB）的安全性和有效性探索单臂、开放、单中心、单一剂量临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的初步探究RDGT-101用于MPS ⅢB治疗的安全性特征；次要目的初步探究RDGT-101用于MPS ⅢB治疗的有效性、药代动力学、免疫原性特征。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

治疗新技术

随机化

不涉及

盲法

试验项目经费来源

药品赞助方

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-23

试验终止时间

2027-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄＜12岁，性别不限； 2.NAGLU基因存在纯合或复合杂合突变，明确诊断MPS ⅢB； 3.血浆NAGLU酶活性低于正常值的10%及以下； 4.发育商（DQ）≥30（儿心发育评估量表），疾病处于早期阶段； 5.患者和/或患者的监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；

排除标准

1.病情进展迅速甚至处于疾病发展末期，如视觉或听力严重至无法进行神经发育测试，或癫痫发作控制不佳，或失去独立行走能力； 2.有MPS ⅢB症状减轻的证据； 3.出现非MPS ⅢB相关的中枢神经系统损害或行为障碍，影响研究结果判断和解释的情况； 4.接受过造血干细胞移植，或正在接受其他临床试验研究，或之前使用过其他细胞/基因治疗产品； 5.筛选期血清抗AAV9中和抗体滴度≥1:100； 6.血液系统异常，表现为：外周血中性粒细胞绝对计数（ANC）计数<1.5x10^9/L，血小板计数<100 x10^9/L，或血红蛋白<100 g/L或存在其他未纠正的出血性疾病等。 7.各种原因导致的严重肝脏损伤/肝功能不全、肾功能损伤的患者，包括但不限于丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥3倍正常值上限（ULN）；总胆红素（TBil）≥1.5倍正常值上限（ULN）、肌酐（CRE）≥1.5正常值上限（ULN）等； 8.患有心肌病或有重大先天性心脏异常； 9.具有临床意义的活性细菌、病毒、真菌、寄生虫或朊病毒相关感染； 10.存在糖皮质激素应用禁忌者，如严重高血压、糖尿病、全身性真菌感染、青光眼、骨质疏松、胃溃疡、结核病等； 11.任何使其无法进行增强MRI研究的条件（包括对麻醉剂或造影剂过敏）； 12.存在侧脑室注射治疗或腰椎穿刺的禁忌症者； 13.经评估合并有影响研究结果解读或受试者安全的医学疾病者，包括但不限于各种原因导致的器官功能障碍、急性感染性疾病、原发性/获得性免疫缺陷病、严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、糖尿病、脑膜炎或有精神病家族史；脑脊液循环障碍者等； 14.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性； 15.接种疫苗与给药间隔＜2周者； 16.具有其他研究者认为不适合参加本研究者的情况者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民解放军总医院第七医学中心

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