【ChiCTR2200065664】GC301腺相关病毒注射液基因治疗>1岁婴儿型庞贝病患者安全性、耐受性及初步疗效的临床探索试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2200065664

试验状态

尚未开始

药物名称

GC-301腺相关病毒注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

GC-301腺相关病毒注射液

首次公示信息日的期

2022-11-11

临床申请受理号

靶点

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适应症

庞贝病

试验通俗题目

GC301腺相关病毒注射液基因治疗>1岁婴儿型庞贝病患者安全性、耐受性及初步疗效的临床探索试验

试验专业题目

GC301腺相关病毒注射液基因治疗>1岁婴儿型庞贝病患者安全性、耐受性及初步疗效的临床探索试验

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射给药治疗婴儿型庞贝病患者的临床安全性和耐受性，为本品的后续研究提供参考。次要目的：评价GC301腺相关病毒注射液单次静脉注射给药治疗婴儿型庞贝病患者的药代动力学（AAV病毒载量）、免疫原性及初步疗效。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期+Ⅱ期

随机化

不适用

盲法

试验项目经费来源

北京市科委

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-12-01

试验终止时间

2025-12-31

是否属于一致性

入选标准

(1) 年龄>1岁，≤6岁，性别不限。 (2) 患者在12个月龄前出现庞贝病症状，根据GAA基因变异分析、GAA酶活性及临床表现确诊为婴儿型庞贝病（IOPD）者。 (3) 患者已应用酶替代治疗（ERT）病情无急剧进展者。 (4) 受试者有明显肌肉无力。 (5) 可进行运动功能评估。 (6) 受试者和合法监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；

排除标准

(1) 具有临床意义的器质性疾病（与婴儿型庞贝病相关的症状除外），包括具有临床意义的心血管、肺部、肝脏、肾脏或神经系统疾病，或其他严重并发疾病。 (2) 需要持续有创或无创辅助通气者。 (3) 入组前两周内出现发热或呼吸道感染，入组前24小时内出现呕吐、腹泻者。 (4) 筛选前90天内接受过免疫调节剂（除外吸入性糖皮质激素）治疗者。 (5) 既往应用糖皮质激素出现严重不良反应者。 (6) 血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:200者。 (7) 参加过/正在参与其他的基因治疗临床试验者。 (8) 研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国人民解放军总医院第一医学中心

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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