【CTR20200942】评估中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的研究

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基本信息

登记号

CTR20200942

试验状态

已完成

药物名称

注射用阿糖苷酶α

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用阿糖苷酶α

首次公示信息日的期

2020-12-02

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

庞贝病

试验通俗题目

评估中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的研究

试验专业题目

评估中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究

申办单位信息

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联系人邮编

200040

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价5岁以上中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗对运动功能[6分钟步行测试(6MWT)和肺功能预测用力肺活量(FVC)]的影响。评价美而赞20 mg/kg，每两周一次在中国3岁以上LOPD患者中的安全性。次要目的：评价5岁以上的LOPD患者接受阿糖苷酶α治疗对徒手肌力测试(MMT)、最大吸气压和最大呼气压（MIP和MEP）、快速运动功能测试评分以及健康相关生活质量(SF-12)改善的影响。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 40 ；

实际入组人数

国内: 41 ；

第一例入组时间

2021-04-27

试验终止时间

2024-07-25

是否属于一致性

否

入选标准

1.患者（或和患者的法定监护人）必须在任何研究相关程序之前提供书面知情同意书；2.入组时患者必须≥3岁。 a,对于≥3岁且<5岁的患者：必须能够独立步行10米或上4级台阶。 B,≥5岁的患者 i.必须能够在没有辅助设施的情况下，在6 min内行走40米。 ii.必须能够以直立位成功进行重复用力肺活量(VC)测量（≥30%预测值和≤85%预测值）。；3.患者已确诊为庞贝病，至少有以下2种情况， a.任何组织来源的GAA酶缺乏。 b.2个已证实的GAA基因突变。 c.肌肉病理符合庞贝病的诊断。；4.患者（和患者的法定监护人，如果按照当地法律规定，患者是未成年人）必须有能力遵守临床方案；5.如果患者为女性且有生育能力，基线时妊娠试验（β-人绒毛膜促性腺激素）结果必须为阴性；

排除标准

1.有创通气支持的使用（有创通气定义为使用气管插管进行的任何形式的通气支持；2.清醒和直立位时使用无创通气支持。（无创通气定义为在不使用气管插管的情况下应用的任何形式的通气支持。）；3.既往接受酶替代治疗。；4.有生育能力的女性患者妊娠试验阳性。；5.依赖轮椅；6.患者患有严重的先天畸形；7.研究者认为，患者存在医学疾病、严重并发疾病或其他情有可原的情况，可能会显著干扰研究依从性，包括所有规定的评价和随访活动；8.≥5岁的患者在没有辅助设施的情况下无法行走40米，或无法成功进行> 30%且< 85%预测值（直立）的重复FVC；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

山东大学齐鲁医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

250012

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